سازمان غذا و داروي آمريکا در ۱۶ نوامیر ۲۰۱۱ داروي روکسوليتيناب (Ruxolitinib)با نام تجاري جکافي(Jakafi) را به عنوان اولين داروي اختصاصي مورد تاييد براي درمان مبتلايان به بيماري مغزاستخوان با نام ميلوفيبروز معرفي کرده است. ميلوفيبروز بيماري‌اي است که طي آن مغز استخوان با بافت جوشگاه پر مي‌شود. درنتيجه سلول‌هاي خوني در ارگان‌هايي نظير کبد و طحال ساخته مي‌شوند. اين بيماري با بزرگي طحال، کم‌خوني، افت تعداد گلبول‌هاي سفيد و پلاکت‌ها و علايم مرتبط با ميلوفيبروز تشخيص داده مي‌شود. علايم اين بيماري عبارتند از ضعف، دردشکمي، درد زير دنده‌ها، احساس پري، درد عضلاني و استخواني، خارش و تعريق شبانه.

قرص جکافي 2 بار در روز مصرف مي‌شود و آنزيم‌هاي JAK 1 و 2 را مهار مي‌کند. اين آنزيم‌ها در تنظيم ساخت‌و‌ساز سلول‌هاي خوني و عملکرد ايمني بدن دخيل هستند.

در مطالعه نهايي روي جکافي، مشکلات اصلي مبتلايان به ميلوفيبروز يعني بزرگي طحال و درد موردتوجه قرار گرفت. اثربخشي و ايمني جکافي در دو مطالعه باليني با حضور 528 بيمار بررسي شد. بيماران شرکت‌کننده در هر دو مطالعه نسبت به تمام درمان‌هاي موجود براي ميلوفيبروز مقاوم بودند. در ضمن همه بيماران کبد بزرگي داشتند. بيماران به‌طور تصادفي تحت درمان با جکاوي، درمان‌هاي متداول ميلوفيبروز(هيدروکسي اوره، يک داروي شيمي‌درماني يا گلوکوکورتيکوييد) يا دارونما قرار گرفتند. درصد بالايي از دريافت کنندگان جکافي در مقايسه با مصرف کنندگان دارونما يا درمان‌هاي متداول، بيش از 35 درصد کاهش در سايز کبد را تجربه کردند.

در بخش عمده‌اي از دريافت‌کنندگان جکافي نيز کاهش علايم مرتبط با ميلوفيبروز نظير دردشکمي، تعريق شبانه، خارش، درد عضلاني و استخواني در مقايسه با مصرف‌کنندگان دارونما گزارش شد. شايع‌ترين عوارض ناخواسته جکافي عبارتند از افت پلاکت‌ها، کم‌خوني، ضعف، اسهال، تنگي نفس، سردرد، گيجي، خواب‌آلودگي و تهوع.

منبع: نشریه سپید شماره ۲۸۰