پزشکی بالینی

سازمان غذا و داروي آمريکا، اخيرا الوسولفاز آلفا (Elosulfasealfa)با نام تجاري ويميزيم (Vimizim) را به عنوان اولين داروي مورد تاييد براي درمان موکوپلي ساکاريدوز نوع IVA که سندرم مورکو(Morquio A syndrome) -يک بيماري ذخيره ليزوزومي نادر اتوزمال مغلوب که در نتيجه فقدان ان-استيل گالاکتوزامين 6 سولفات سولفاتاز ايجاد مي‌شود- معرفي کرده است. ويميزيم جايگزين آنزيم ان-استيل گالاکتوزامين 6 سولفات سولفاتاز مي‌شود. آنزيم مذکور نقش مهمي در مسير متابوليک دارد. در شرايط عدم وجود آنزيم نامبرده، مشکلات تکامل استخواني، رشد و اختلال‌هاي حرکتي رخ مي‌دهند. هم‌اکنون 800 نفر مبتلا به اين بيماري در ايالات‌متحده وجود دارند. اثربخشي و ايمني ويميزيم در يک مطالعه باليني با شرکت 176 بيمار مبتلا به سندرم مورکو-که همگي بين 5 تا 57 سال داشتند- مورد بررسي قرار گرفت. شايع‌ترين عوارض گزارش‌شده در بيماران تحت درمان با ويميزيم طي مطالعه‌هاي باليني عبارت بودند از تب، استفراغ، سردرد، تهوع، دردشکمي، لرز و ضعف. هنوز اثربخشي و ايمني ويميزيم در کودکان زير 5 سال مورد بررسي قرار نگرفته است.

سازمان غذا و داروي آمريکا ،ورتيوکستين (vortioxetine) با نام تجاري برينتليکس (Brintellix) را براي درمان اختلال افسردگي ماژور در بزرگسالان مورد تاييد قرار داده است. در اختلال افسردگي ماژور، به‌طور معمول تغييرات خلقي و ساير علايمي که فعاليت‌هاي روزانه، خواب، غذاخوردن و احساس لذت در فرد را تحت‌تاثير قرار مي‌دهند گزارش مي‌شود. اپيزودهاي افسردگي اغلب به دفعات در زندگي فرد تکرار مي‌شود هرچند ممکن است فقط يک بار بروز کند. ساير علايم و نشانه‌هاي افسردگي ماژور عبارتند از عدم لذت از فعاليت‌هاي معمول، تغيير قابل‌توجه در وزن و اشتها، بي‌خوابي يا احساس نياز بيشتر به خواب، بي‌قراري، احساس خستگي، احساس گناه يا بي‌ارزشي، کندي جريان فکر، اختلال در تمرکز و افکار يا اقدام به خودکشي. البته تمام مبتلايان به افسردگي ماژور همه علايم و نشانه‌هاي فوق را تجربه نمي‌کنند. افسردگي ماژور در برخي موارد باعث تانواني فرد در انجام طبيعي فعاليت‌هاي روزانه مي‌شود. از آنجا که اثربخشي داروها روي افراد مختلف متفاوت است، در دسترس بودن طيف وسيعي از داروها براي تجويز بهترين گزينه در هر بيماري که از افسردگي رنج مي‌برد، ضروري است.

سازمان غذا و داروي آمريکا(FDA)، فاکتور 8 نوترکيب شرکت نوونورديسک را مورد تاييد قرار داده است. نووايت(Novoeight) براي تجويز در کودکان و بزرگسالان مبتلا به هموفيلي A، براي پيشگيري و کنترل خونريزي، کنترل وقايع انعقادي حين جراحي و پروفيلاکسي معمول با هدف افزايش فواصل وقوع اپيزودهاي خونريزي تاييد شده است. نووايت در مطالعه باليني با نام «گاردين»، يکي از بزرگ‌ترين مطالعات باليني پيش از تاييد دارو در زمينه درمان هموفيلي و روي بيش از 210 بيمار مبتلا به نوع شديد هموفيلي A مورد بررسي قرار گرفته است. نووايت به شکل جديد از پيش پرشده در ابزار تزريق با نام «ميکس پرو» وارد بازار خواهد شد. نوونورديسک قصد دارد نووايت را در آوريل 2015 و پس از اتمام پتنت انواع موجود در بازار اين فاکتور عرضه کند. هموفيلي، يک بيماري مزمن و اختلال انعقادي ارثي است. در مبتلايان، پروتئين فاکتور8 وجود ندارد يا در صورت وجود، عملکرد طبيعي ندارد. در نتيجه زمان خونريزي در آنها طولاني‌تر از معمول است. اين بيماران به مصرف پروتئين فاکتور 8 جايگزين نياز دارند. بيش از 350 هزار نفر در سراسر دنيا به هموفيلي نوع A مبتلا هستند.

سازمان غذا و داروي آمريکا اخيرا آفاتينيب (afatinib)، با نام تجاري ژيلوتريف (Gilotrif) را براي درمان مبتلايان به مرحله پيشرفته (متاستاتيک) بدخيمي ريه غيرسلول کوچک که تومورهاي آنها موتاسيون‌هاي ژني انواع خاصي از گيرنده فاکتور رشد اپيدرمال را بروز داده‌اند، مورد تاييد قرار داده است. در حدود 85درصد از بدخيمي‌هاي ريه، سرطان ريه غيرسلول کوچک است. موتاسيون‌هاي ژن گيرنده فاکتور رشد اپيدرمال، در حدود 10 درصد از موارد بدخيمي ريه غيرسلول کوچک مشاهده مي‌شود. آفاتينيب، يک مهارکننده تيروزين کيناز است که پروتئين‌هاي موثر در تکامل سلول‌هاي سرطاني را بلوک مي‌کند. در ماه مي ‌سال ميلادي جاري،FDA ارلوتينيب(erlotinib) با نام تجاري تارسوا(Tarceva)را به عنوان خط اول درمان مبتلايان به بدخيمي ريه غيرسلول کوچک مورد تاييد قرار داده بود. اثربخشي و ايمني ژيلوتريف در يک مطالعه باليني روي 345 بيمار با سرطان ريه غيرسلول کوچک با موتاسيون‌هاي EGFR مورد بررسي قرار گرفت. شرکت‌کنندگان به طور کاملا تصادفي تحت درمان با ژيلوتريف يا 6 دوره شيمي‌درماني با سيس پلاتين و پمترکسد(pemetrexed) قرار گرفتند. 

سازمان غذا و داروي آمريکا، دولووتگراوير(dolutegravir) با نام تجاري تيويکي (Tivicay) را براي درمان عفونت اچ‌آي‌وي مورد تاييد قرار داده است. تيويکي، يک مهارکننده ترنسفر استرند اينتگراز است که با يکي از آنزيم‌هاي لازم براي تکثير اچ‌آي‌وي تداخل عمل دارد. تيويکي قرصي است که روزانه همراه ساير داروهاي ضدرتروويروس مصرف مي‌شود. اين دارو براي تجويز در طيف گسترده‌اي از بيماران آلوده به ويروس اچ‌آي‌وي تاييد شده است. تيويکي را مي‌توان براي درمان بزرگسالان آلوده به عفونت اچ‌آي‌وي که هنوز هيچ درماني دريافت نکرده‌اند يا بزرگسالاني که قبلا تحت درمان دارويي بوده‌اند -از جمله بيماراني که ساير مهارکننده‌هاي ترنسفر استرند اينتگراز را دريافت کرده‌اند- شروع کرد. همچنين براي درمان کودکان بزرگ‌تر از 12 سال که حداقل 40 کيلوگرم وزن دارند و هنوز درماني برايشان شروع نشده است يا درمان قبلي داشته‌اند، اما قبلا دارويي از گروه مهارکننده‌هاي ترنسفر استرند اينتگراز مصرف نکرده‌اند مورد تاييد قرار گرفته است. اثربخشي و ايمني تيويکي در بيش از 2539 نفر بزرگسال در 4 مطالعه باليني مورد بررسي قرار گرفت. شرکت‌کنندگان در اين مطالعه به‌طور کاملا تصادفي تيويکي يا رالتگراوير (raltegravir) به تنهايي يا همراه ساير داروهاي ضدرتروويروس يا آتريپلا –يک ترکيب با دوز ثابت افاويرنز، امتريسيتابين و تنوفووير- دريافت کردند. نتايج مطالعات نشان دادند رژيم‌هاي حاوي تيويکي در کاهش لود ويروس تاثيرقابل توجهي دارند.

اخيرا سازمان غذا و داروي آمريکا اينجکتافر(Injectafer ) را براي درمان کم خوني فقر آهن در بزرگسالاني که درمان خوراکي فقر آهن را تحمل نکرده اند يا پاسخدهي مطلوبي به آن نداشته اند مورد تاييد قرار داده است. به علاوه براي بزرگسالان مبتلا به بيماري هاي مزمن کليوي که هنوز نيازي به دياليز ندارد، مورد تاييد است. اينجکتافر، اولين دوز بالاي آهن با قابليت تزريق وريدي است که براي درمان بزرگسالان مبتلا به کم خوني فقر آهن تجويز مي شود. گزينه هاي درماني موجود براي درمان کم خوني فقرآهن دربيماران با مشکلات کليوي که به اينفيوژن هاي مکرر و طولاني مدت نياز دارند، محدود است. اين دارو به صورت تک دوز750  ميلي گرمي از راه تزريق داخل وريدي يا طي 15 دقيقه اينفيوژن و سپس دوز دوم آن، 7 روز بعد از درمان اوليه توصيه مي شود. هم اکنون بيش از 7 ميليون نفر از مردم آمريکا از کم خوني فقر آهن رنج مي برند. کم خوني فقرآهن يکي از عوارض شايع در مبتلايان به بيماري هاي گوارشي است. حدود يک سوم از مبتلايان به بيماري التهابي روده و 24  درصد از بيماراني که تحت جراحي باي پس معده قرار گرفته اند، به کم خوني فقرآهن مبتلا هستند. فريک کربوکسي مالتوز تزريقي، با نام تجاري اينجکتافر، اولين شکل قابل تزريق وريدي آهن غيردکستران است که براي درمان کم خوني ناشي از علل مختلف و نيز در بيماران با مشکلات کليوي زمينه اي که هنوزنيازي به ديا ليز ندارند ، تجويز می شود.

اخيرا سازمان غذا و داروي آمريکا(FDA)، قرص‌هاي طولاني‌اثر دزونلافاکسين(desvenlafaxine) با نام تجاري خدزلا (Khedezla) را براي درمان اختلال افسردگي اساسي مورد تاييد قرار داده است. خدزلا شامل سروتونين و مهارکننده بازجذب نوراپي‌‌نفرين، دزونلافاکسين، است. پريستيک (Pristiq) که در سال 2008 ميلادي مورد تاييد FDA قرار گرفته بود نيز شامل نمک سوکسينات دزونلافاکسين است. خدزلا به شکل قرص‌هاي 50 و 100 ميلي‌گرمي براي مصرف يک‌بار در روز به بازار خواهد آمد. شايع‌ترين عوارض گزارش‌شده در مطالعات روي بيماران تحت درمان با اين دارو عبارت بودند از تهوع، گيجي، بي‌خوابي، تعريق فراوان، يبوست، کاهش اشتها، اضطراب و اختلا‌ل‌هاي عملکرد جنسي در مردان.

شرکت بيوآليانس به تازگي اعلام کرده داروي سيتاويژ(Sitavig) براي درمان تبخال دهاني از سوي FDA مورد تاييد قرار گرفته است. سيتاويژ به شکل قرص چسبنده به مخاط توليد شده و خود بيمار آن را روي لثه قرار مي‌دهد. تکنولوژي به کار رفته در توليد اين دارو باعث انتقال مستقيم دوز بالاي آسيکلوويردر محل زخم دهاني خواهد شد. در يک مطالعه بين‌المللي روي 775 بيمار ، سيتاويژ با تک دوز 50 ميلي‌گرم آسيکلووير تجويز شد. اين دارو اثربخشي مطلوبي در بهبود ضايعات داشته و به خوبي از سوي بيماران تحمل شده است. علاوه بر اثربخشي مطلوب، تک دوز بودن دارو براي کل مدت زمان دوره زخم، مزيت قابل‌توجهي در بيماران مبتلا به زخم‌هاي تبخال عودکننده است. تبخال دهاني، عفونتي است که بيماران زيادي را در سراسر دنيا مبتلا مي‌کند بنابراين درماني موثر و قابل‌قبول براي اين بيماران لازم است. شيوع سالانه اين بيماري در بزرگسالان 15 درصد تخمين زده شده است. فقط در کشور آمريکا سالانه 40 ميليون نفر با بيش از 100 ميليون اپيزود تبخال دهاني روبرو مي‌شوند.

 شرکت داروسازي آربور، خبر از تاييد محلول خوراکي نيموديپين با نام تجاري نيماليز (Nymalize) داد. نيماليز اولين و تنها محلول خوراکي نيموديپين است که براي بهبود علايم نورولوژي در خونريزي ساب آراکنوييد بزرگسالان تاييد شده است. قبل از تاييد نيماليز، نيموديپين فقط به شکل کپسول‌هاي ژله‌اي موجود بود. از آنجا که دارو معمولا توسط لوله نازوگاستريک براي بيمار تجويز مي‌شد، پزشک بايد محتويات کپسول ژله‌اي را درون يک سرنگ مي‌کشيد. در چنين شرايطي خطر تزريق داخل وريدي نيموديپين وجود دارد. در سال 2010 ميلادي،FDA به دنبال گزارش 25 مورد خطاي پزشکي و تزريق داخل وريدي نيموديپين، در مورد خطر استفاده نابجاي آن به پزشکان هشدار داده بود.

سازمان غذا و داروي آمريکا اخيرا سوسپانسيون سيمبرينزا، يک ترکيب بدون بتابلاکر جديد در درمان گلوکوم را مورد تاييد قرار داده است. سوسپانسيون سيمبرينزا، براي کاهش فشار بالاي داخل چشمي در بيماران با گلوکوم اوليه زاويه باز يا هايپرتنشن چشمي تجويز مي‌شود. افزايش فشارداخل چشمي اصلي‌ترين عامل مستعدکننده ابتلا به گلوکوم است. گلوکوم به گروهي از بيماري‌هاي چشمي گفته مي‌شود که به تخريب پيشرونده عصب بينايي منتهي مي‌شود و نتيجه چنين روندي در صورت عدم درمان، از دست رفتن برگشت‌ناپذير بينايي است. گلوکوم بيش از 2/2 ميليون نفر را تنها در کشور آمريکا گرفتار کرده و دومين علت قابل‌پيشگيري کوري در سراسر دنياست. سيمبرينزا، ترکيب دوز ثابت داروهايي است که طيف وسيعي از درمان‌هاي احتمالي را با اثربخشي قابل‌قبول در کاهش فشار داخل چشمي بين 21 تا 35 درصد ارائه مي‌دهد. اين دارو تنها ترکيب دارويي با دوز ثابت براي درمان گلوکوم است که حاوي بتابلاکر نيست. سوسپانسيون چشمي جديد دوز ثابت ترکيب يک مهارکننده کربنيک آنهيدراز (برينزولامايد 1 درصد) و يک آگونيست گيرنده آلفا-2 آدرنرژيک (بريمونيدين تارتارات 2/0 درصد) است. بيماران بايد روزانه 3 مرتبه و در هر نوبت يک قطره از سيمبرينزا را داخل چشم بريزند.

سازمان غذا و داروي آمريکا اخيرا ديکلجيس (Diclegis) شامل دوکسيلامين سوکسينات و پيريدوکسين هيدروکلرايد را براي درمان تهوع و استفراغ دوران بارداري تاييد کرده است. ديکلجيس، قرص آهسته‌رهش است که براي آن گروه از زنان باردار که پاسخ درماني مناسبي به درمان‌هاي حمايتي تهوع و استفراغ دوران بارداري نداده‌اند، تجويز مي‌شود. تهوع و استفراغ دوران بارداري از جمله شايع‌ترين مشکلات اين دوران است. ديکلجيس، تنها داروي مورد تاييد FDA براي درمان تهوع و استفراغ دوران بارداري است. اثربخشي و ايمني ديکلجيس در 261 بيمار باردار با شکايت تهوع و استفراغ مورد بررسي قرار گرفت. زنان شرکت‌کننده در اين مطالعه همگي بالاي 18 سال داشتند و سن بارداري آنان بين 7 تا 14 هفته بود. بيماران به طور کاملا تصادفي براي مدت 2 هفته ديکلجيس يا دارونما دريافت کردند. نتايج نشان دادند که در گروه دريافت‌کننده ديکلجيس بهبود علايم تهوع و استفراغ به مراتب بيشتر بود. همچنين از اين مطالعه چنين نتيجه‌گيري شد که مواد موثره موجود در ديکلجيس براي جنين مضر نيستند. تهوع و استفراغ دوران بارداري معمولا پس از سپري شدن 3 ماهه اول بارداري برطرف مي‌شود. خواب‌آلودگي و گيجي از شايع‌ترين علايم گزارش شده در مصرف‌کنندگان ديکلجيس در اين مطالعه بوده‌اند.

اخيرا سازمان غذا و داروي آمريکا (FDA)، آدوتراستوزوماب امتانسين (ado-trastuzumab emtansine) با نام تجاري کادسيلا (Kadcyla) را به عنوان درمان جديد براي بيماران با بدخيمي متاستاتيک پستان HER2 مثبت مورد تاييد قرار داده است. HER2 پروتئيني است که در رشد سلول‌ها دخيل است. مقدار اين پروتئين در برخي از سلول‌هاي سرطاني افزايش مي‌يابد. در بدخيمي پستان HER2 مثبت، افزايش ميزان پروتئين HER2 باعث رشد و بقاي سلول سرطاني مي‌شود. کادسيلا براي بيماراني تجويز مي‌شود که قبلا تحت‌درمان با تراستوزوماب (درمان ديگر ضد HER2) و تاکسان‌ها (گروهي از داروهاي شيمي درماني که براي درمان بدخيمي پستان مورد استفاده قرار مي‌گرفتند) بوده‌اند. اين دارو سرعت پيشرفت بدخيمي را کند مي‌كند و شانس بقاي بيماران سرطاني را افزايش مي‌دهد. کادسيلا چهارمين داروي مورد تاييد FDA است که پروتئين HER2را هدف قرار مي‌دهد. داروهاي ديگري که براي درمان بدخيمي HER2 مثبت پستان مورد تاييد FDA قرار گرفته بودند عبارتند از تراستوزوماب (1998)، لاپاتينيب (2007) و پرتوزوماب (2012). اثربخشي و ايمني کادسيلا در يک مطالعه باليني با شرکت 991 بيمار مورد بررسي قرار گرفت. اين بيماران کادسيلا يا لاپاتينيب به علاوه کاپسيتابين دريافت کردند. شايع‌ترين علايم گزارش شده در بيماران تحت‌درمان با کادسيلا عبارتند از تهوع، ضعف، درد عضلات و مفاصل، افت پلاکت، افزايش سطح آنزيم‌هاي کبدي، سردرد و يبوست.

سازمان غذا و داروي آمريکا (FDA) اخيرا کپسول‌هاي آهسته‌رهش 400 ميلي‌گرمي مزالامين با نام تجاري دلزيکول (Delzicol) را براي درمان کوليت اولسراتيو مورد تاييد قرار داده است. پيش‌بيني شده است فرمولاسيون جديد مزالامين در ماه آينده سال ميلادي جاري وارد بازارهاي دارويي جهان شود. دلزيکول براي درمان کوليت اولسراتيو فعال خفيف تا متوسط و نيز به‌عنوان درمان نگهدارنده اين بيماري مورد استفاده قرار مي‌گيرد.

سازمان غذا و داروی آمریکا اخیرا گلیسرول فنیل بوتیرات با نام تجاری راویکتی (Ravicti) را برای درمان برخی اختلالات مزمن چرخه اوره در بیماران بالای 2 سال مورد تایید قرار داده است. اختلالات چرخه اوره& گروهی از بیماری های ژنتیکی هستند که در نتیجه کمبود آنزیم های خاصی که در چرخه اوره درگیرند، ایجاد می شوند. زمانی که پروتئین مواد غذایی جذب و در بدن شکسته می شود، نیتروژن به عنوان ماده زائد تولید می شود. چرخه اوره، نیتروژن را از خون بر می دارد و آن را به اوره تبدیل می کند و این ماده از طریق ادرار از بدن دفع می شود. در مبتلایان به چرخه اوره، نیتروژن در بدن تجمع می یابد و به شکل آمونیاک باقی می ماند. این ماده ممکن است به مغز برسد و باعث آسیب مغزی، کما یا مرگ شود. راویکتی مایعی است که سه بار در روز همراه با غذا خورده می شود و به دفع آمونیاک از بدن کمک می کند. این دارو برای بیمارانی که اختلال چرخه اوره در آن ها با رژیم های بدون پروتئین یا مکمل های آمینواسید کنترل نمی شود، تجویز می شود. اثربخشی و ایمنی راویکتی در مطالعه ای با شرکت 44 بیمار تحت درمان با بوفنیل (Buphenyl) –داروی دیگری که برای کنترل اختلالات چرخه اوره تایید شده است- مورد بررسی قرار گرفت. شایع ترین عوارض گزارش شده در بیماران دریافت کننده راویکتی عبارتند از: اسهال، نفخ و سردرد.

سازمان غذا و داروي آمريکا (FDA)، به تازگي پوماليدومايد (pomalidomide) با نام تجاري پوماليست (Pomalyst) را براي درمان آن گروه از مبتلايان به مولتيپل ميلوما که بيماري آنها پس از درمان با ساير داروهاي ضدسرطان پيشرفت کرده، مورد تاييد قرار داده است. مولتيپل ميلوما، نوعي بدخيمي خوني است که بيشتر سالمندان را گرفتار مي‌کند. براساس آمارهاي اعلام‌شده از سوي انستيتو ملي سرطان، سالانه حدود 10 هزار نفر از مردم آمريکا به دنبال ابتلا به مولتيپل ميلوما جان خود را از دست مي‌دهند. پوماليست، قرصي است که با تحريک دستگاه ايمني بدن باعث تخريب سلول‌هاي بدخيم مي‌شود و رشد آنها را مهار مي‌کند. اين دارو در بيماراني که پيش‌تر حداقل دو درمان ديگر، يعني لناليدومايد و بورتزوماب را دريافت کرده‌ و به اين درمان‌ها پاسخ نداده‌اند و بيماري آنها پس از گذشت 60 روز از آخرين درمان عود کرده است، تجويز مي‌شود. پوماليست، دومين دارويي است که طي يک سال اخير براي درمان مولتيپل ميلوما از سوي FDA مورد تاييد قرار گرفته است. در جولاي سال 2012 ميلادي، FDA کارفيلزوماب را براي درمان مولتيپل ميلوما تاييد كرده بود. اثربخشي و ايمني پوماليست در يک مطالعه باليني با شرکت 221 بيمار مبتلا به مولتيپل ميلوماي عودکننده يا راجعه مورد بررسي قرار گرفت. طراحي مطالعه براي تعيين تعداد بيماراني بود که بدخيمي آنها پس از درمان با اين دارو نسبتا يا کاملا از بين مي‌رفت.

سازمان غذا و داروي آمريکا اخيرا تدوگلوتايد (teduglutide) با نام تجاري گاتکس(Gattex) را براي درمان بزرگسالان مبتلا به نشانگان روده کوتاه که نيازمند تغذيه متداول داخل وريدي هستند مورد تاييد قرار داده است. نشانگان روده کوتاه بيماري‌اي است که متعاقب برداشتن کل يا بخشي از روده کوچک يا بزرگ عارض مي‌شود. از دست رفتن بخش قابل‌توجهي از روده باعث سوء جذب مايعات و موادغذايي مورد نياز بدن مي‌شود. در نتيجه، اين بيماران اغلب براي بقا به تغذيه وريدي نياز دارند. گاتکس به شکل تزريق يک‌بار در روز باعث بهبود جذب مايعات و موادمغذي از روده مي‌شود و حجم و دفعات نياز بيمار به تغذيه وريدي را کاهش مي‌دهد. اين سومين داروي مورد تاييد FDA براي درمان بزرگسالان مبتلا به نشانگان روده کوتاه است. قبل از اين سوماتروپين(زوربتيو)و گلوتامين(نوترستور) در سال‌هاي 2003 و 2004 ميلادي مورد تاييد FDA قرار گرفته بودند. ايمني و اثربخشي گاتکس در 2 مطالعه باليني مورد بررسي قرار گرفت. بيماران به طور تصادفي تحت‌درمان با گاتکس يا دارونما قرار گرفتند. مطالعه براي مشخص کردن تعداد بيماراني بود که پس از 20 هفته (در مطالعه اول) و پس از 24 هفته(در مطالعه دوم) درمان با گاتکس حداقل 20 درصد کاهش در تغذيه وريدي مورد نيازشان گزارش شده است. 46درصد (در مطالعه اول) و 63 درصد (در مطالعه دوم) از بيماران تحت‌درمان با گاتکس پاسخ دهي درماني داشتند.

سازمان غذا و داروي آمريکا اخيرا پوناتيناب (ponatinib) با نام تجاري ايکلوزيگ(Iclusig) را براي درمان لوسمي ميلوييد مزمن (CML) و لوسمي لنفوبلاستيک حاد (ALL) کروموزوم فيلادلفيا مثبت مورد تاييد قرار داده است. اظهارنظر اعلام شده در مورد ايکلوزيگ، 3 ماه زودتر از موعد مقرر بود. اين دارو پروتئين‌هاي خاصي را که در ساخت سلول‌هاي سرطاني دخيل هستند، بلوک مي‌کند. ايكلوزيگ به صورت يک‌بار در روز براي درمان بيماران در فاز مزمن يا فاز پيشرونده CML و نيز ALL کروموزوم فيلادلفيا مثبتي که به داروهاي گروه مهارکنندگان تيروزين‌کيناز مقاوم شده‌اند تجويزمي‌شود. اين دارو سلول‌هاي بدخيمي را هدف قرار مي‌دهد که داراي متاسيون خاصي(T315I) هستند. اين متاسيون عامل مقاوم شدن سلول‌ها به داروي مهارکننده تيروزين کيناز است. ايکلوزيگ سومين داروي مورد تاييد براي درمان CML و دومين داروي تاييدشده براي درمان ALL در سال 2012 است.FDA در سپتامبر 2012 بسوتينيب (bosutinib)با نام تجاري بسوليف و در اکتبر 2012 اماستاکسين مپسوکسينات با نام تجاري سينريبو را براي درمان فازهاي مختلف CML مورد تاييد قرار داده بود. مارکيبو (Marqibo) نيز در آگوست 2012 براي درمان ALL کروموزوم فيلادلفيا منفي تاييد شده بود.

سازمان غذا و داروي آمريکا پودر استنشاقي لوکساپين با نام تجاري آداسوو (Adasuve) را براي درمان بي‌قراري مرتبط با اسکيزوفرني يا اختلالات دوقطبي در بزرگسالان مورد تاييد قرار داده است. سيستم استاکاتو (Staccato) روشي آسان براي انتقال دارو به اعماق ريه است که در نتيجه آن جذب دارو و ورود آن به گردش خون سريع‌تر مي‌شود. تاييد آداسوو، رخداد مهمي در درمان بي‌قراري است. اين پودر اولين درمان غيرتزريقي بي‌قراري حاد در مبتلايان به اسکيزوفرني و اختلال دوقطبي است. پيش‌بيني شده آداسوو در 3 ماهه سوم 2013 ميلادي وارد بازار دارويي جهان شود. تاييد اين دارو از سوي FDA براساس نتايج به دست آمده از 2 مطالعه باليني فاز 3 روي بيش از 1600 بيمار انجام شد. در اين 2مطالعه، آداسوو 10 ميلي‌گرمي در مقايسه با دارونما اثربخشي سريعي روي بيماران بي‌قرار داشت. مساله نگران‌کننده در مورد ايمني آداسوو، خطر بروز برونکواسپاسم در مبتلايان به آسم و بيماري‌هاي انسدادي ريوي است که ممکن است به ديسترس تنفسي و توقف تنفس بينجامد.

سازمان غذا و داروي آمريکا (FDA) اخيرا پازيرئوتايد دياسپارتات(pasireotide diaspartate) با نام تجاري سيگنيفور (Signifor) را براي درمان کوشينگ در بيماراني که جراحي به آنها کمکي نخواهد کرد، مورد تاييد قرار داده است. بيماري کوشينگ به دنبال توليد بيش از حد کورتيزول از غدد آدرنال ايجاد مي‌شود. وجود تومور در غده هيپوفيز باعث تحريک بيشتر غده آدرنال و در نتيجه توليد بيش از حد کورتيزول مي‌شود. کورتيزول فعاليت‌هاي مهمي را در بدن تنظيم مي‌کند. (از جمله پاسخ‌دهي به استرس و صدمه). مبتلايان به کوشينگ در معرض خطر اضافه وزن، ديابت يا عدم تحمل گلوکز، فشارخون بالا و عفونت هستند. ايمني و اثربخشي سيگنيفور در يک مطالعه باليني با شرکت 162 بيمار مبتلا به کوشينگ مورد بررسي قرار گرفت. شرکت‌کنندگان در اين مطالعه به‌طور تصادفي يکي از دو دوز سيگنيفور را طي 6 ماه درمان دريافت کردند. به برخي از بيماران با پاسخ‌دهي درماني مطلوب اجازه ادامه درمان داده شد. سيگنيفور باعث کاهش سطح کورتيزول در ادرار 24 ساعته مي‌شود. اين کاهش در يک ماه پس از شروع درمان ديده شد. ميزان کورتيزول ادرار در حدود 20درصد از بيماران تحت مطالعه به سطح طبيعي رسيد. سيگنيفور باعث افزايش سطح قند خون مي‌شود بنابراين ادامه درمان با اين دارو ممکن است باعث وخيم‌تر شدن ديابت در برخي از بيماران شود. به همين دليل FDA انجام مطالعات پس از ورود به بازار مصرف را براي اين دارو درخواست کرده است. سيگنيفور 2 بار در روز زير پوست تزريق مي‌شود.

سازمان غذا و داروي آمريکا، برچسب‌هاي اوارست (Evarrest) را براي کمک به متوقف كردن سريع و قابل اعتماد خونريزي طي جراحي مورد تاييد قرار داده است. خونريزي غيرمنتظره و غيرقابل کنترل طي جراحي، مشکلي جدي براي جراحان است و باعث افزايش 20 درصدي خطر مرگ‌ومير بيماران مي‌شود. اوارست در کنار فشار فيزيکي دستي اعمال شده در محل خونريزي، هنگامي که کنترل خونريزي با روش‌هاي متداول نظير بخيه، ليگاتور کردن و... کافي نيست، به متوقف كردن خونريزي بافت نرم طي جراحي‌هاي باز خلف صفاقي، داخل شکمي، جراحي‌هاي لگن و جراحي‌هاي توراسيک غيرقلبي کمک مي‌کند. استفاده از اوارست در کودکان زير يک ماه توصيه نمي‌شود و نيز نمي‌تواند به طور موثر و ايمن در محل بخيه يا ساير اشکال ليگاسيون مکانيکي مورد استفاده در درمان خونريزي‌هاي شديد شرياني يا وريدي تجويز شود. اوارست متشکل از يک برچسب بيولوژيک و انعطاف‌پذير است كه هر برچسب نقش موثري در روند هموستاز، واکنش بيولوژيک و شروع تشکيل لخته فيبرين دارد. اين لخته فيبرين به برچسب ملحق مي‌شود و پوششي مکانيکي در محل خونريزي ايجاد مي‌کند. جراحان براي استفاده از اين ترکيب، اوارست را روي سطح در حال خونريزي مي‌گذارند و فشار دستي را اضافه مي‌کنند. پس از پايان جراحي، اوارست داخل بدن بيمار باقي مي‌ماند زيرا کاملا قابل جذب است.

سازمان غذا و داروي آمريکا اخيرا اولين واکسن آنفلوانزاي فصلي توليد شده با استفاده از تکنولوژي کشت سلول را مورد تاييد قرار داده است. اين واکسن براي پيشگيري از ابتلا به آنفلوانزاي فصلي در افراد بالاي 18 سال تجويز مي‌شود. روند توليد فلوسلواکس (Flucelvax)بسيار شبيه روش توليد آن با استفاده از تخم مرغ است، اما اختلاف قابل توجه، اين است که گونه‌هاي ويروس موجود در واکسن در سلول‌هاي پستانداران رشد يافته است. دهه‌هاي متوالي است تکنولوژي کشت سلول براي توليد واکسن مورد استفاده قرار مي‌گيرد. اين تکنولوژي آلترناتيوي براي روش سنتي توليد واکسن آنفلوانزاست. فوايد تکنولوژي کشت سلول عبارتند از آماده بودن مواد مورد نياز و امکان شروع سريع‌تر توليد واکسن در شرايط همه‌گيري آنفلوانزا. فلوسلواکس در مطالعات باليني متعددي روي 7 هزار و 700 بيمار 18 تا 49 سال که به طور تصادفي دارونما يا فلوسلواکس دريافت کرده بودند بررسي شد. نتايج مطالعه نشان داد فلوسلواکس در پيشگيري از آنفلوانزا تا 83 درصد موفق‌تر از دارونما بوده است. واکنش محل تزريق و واکنش‌هاي سيستميک به واکسن در دريافت‌کنندگان واکسن شايع بودند. درد، قرمزي و زخم ناحيه تزريق ، سردرد و ضعف شايع‌ترين عوارض گزارش شده بودند.

سازمان غذا و داروي آمريکا به تازگي کابوزانتينيب(Cabozantinib) با نام تجاري کومتريک (Cometriq) را براي درمان بدخيمي متاستاتيک مدولاري تيروييد مورد تاييد قرار داده است. بدخيمي مدولاري تيروييد، در سلول‌هاي توليدکننده هورمون کلسيتونين غده تيروييد ايجاد مي‌شود. اين نوع سرطان ممکن است بدون هيچ سابقه قبلي يا در خانواده‌هايي که موتاسيون ژنتيکي خاصي دارند رخ دهد. به دليل اين موتاسيون خاص فرد به يک يا حتي چند بدخيمي سيستم اندوکرين- از جمله بدخيمي مدولاري تيروييد- مبتلا مي?شوند. انستيتوي ملي سرطان آمريکا تخمين زده است که براي بيش از
56 هزار آمريکايي در سال 2012 تشخيص بدخيمي تيروييد گذاشته خواهد شد و 18 هزار نفر به دنبال ابتلا به اين بيماري جان خود را از دست خواهند داد. سرطان مدولاري تيروييد حدود 4 درصد از بدخيمي‌هاي تيروييد را شامل مي‌شود. کومتريک، دومين داروي مورد تاييد FDA براي درمان سرطان مدولاري تيروييد طي 2 سال اخير است. در سال 2011 ميلادي، اين سازمان کاپرلسا (Caprelsa) را براي درمان مبتلايان به بدخيمي نادر مدولاري تيروييد مورد تاييد قرار داده بود. کومتريک، يک مهارکننده کيناز است که پروتئين‌هاي کيناز غيرطبيعي دخيل در رشد و تکامل بدخيمي سلول‌هاي مدولاري تيروييد را بلوک مي‌کند. ايمني و اثربخشي کومتريک در يک مطالعه باليني با شرکت 330 بيمار مبتلا به سرطان مدولاري تيروييد مورد بررسي قرار گرفت. درمان با کومتريک طول مدت زندگي بدون پيشرفت سرطان را کاهش داد و در برخي از اين بيماران اندازه تومور را نيز کوچک‌تر کرد. در بيماران دريافت‌کننده کومتريک مدت زمان توقف رشد تومور به طور متوسط 11 ماه و در دريافت‌کنندگان دارونما 4 ماه بود. در 27درصد از بيماران تحت درمان با کومتريک پس از گذشت 15 ماه از شروع مصرف کاهش اندازه تومور گزارش شد. شايع‌ترين عوارض جانبي کومتريک در مطالعات عبارت بودند از اسهال، التهاب و زخم‌هاي دهاني، قرمزي و درد در انتهاها (سندرم دست- پا)، کاهش وزن، کاهش اشتها، تهوع، ضعف، دردشکمي و يبوست.

سازمان غذا و داروي آمريکا در ماه‌هاي اخير سوسپانسيون خوراکي آهسته‌رهش متيل‌فنيديت هيدروکلرايد (کوييليوانت ايکس آر Quilivant XR) را براي درمان اختلال فقدان توجه و تمرکز و بيش‌فعالي موردتاييد قرار داده است. اين دارو اولين شکل مايع آهسته‌رهش متيل‌فنيديت با الگوي مصرف يک‌بار در روز است که براي مبتلايان به اختلال فقدان توجه و تمرکز و بيش‌فعالي موردتاييد قرار گرفته است. اثربخشي آن در يک مطالعه دوسوکور با استفاده از دارونما در چند مرکز مورد بررسي قرار گرفت. در مجموع 45 کودک مبتلا به اختلال عدم‌توجه و تمرکز و بيش‌فعال براي مدت 4 تا 6 هفته با دوز آغازين 20 ميلي‌گرم کوييليوانت ايکس‌آر يک‌بار در روز تحت‌درمان قرار گرفتند. دوز دارو هر هفته 10 يا 20 ميلي‌گرم تا حداکثر 60 ميلي‌گرم در روز افزايش داده شد. سپس بيماران به طور دوسوکور وارد يک مطالعه 2 هفته‌اي درمان يا دوز درماني کوييليوانت يا دارونما قرار گرفتند. در پايان هر هفته مشاهده‌گران ميزان توجه و وضعيت رفتاري بيماران را گزارش کردند. اين دارو به ميزان قابل‌توجهي علايم اختلال توجه و تمرکز را در مقايسه با دارونما بهبود داده بود. انتظار مي‌رود کوييليوانت ايکس‌آر در ژانويه 2013 وارد بازار دارويي شود.

سازمان غذا و داروي آمريکا رگورافنيب (regorafenib) با نام تجاري استيوارگا(Stivarga) را براي درمان مبتلايان به بدخيمي کولورکتال متاستاتيک مورد تاييد قرار داده است. استيوارگا يک مهارکننده مولتي کيناز است که آنزيم‌هاي متعدد دخيل در پيشرفت بدخيمي را مهار مي‌کند. اين دارو يک ماه قبل از موعد مقرر براي اعلام نتيجه بررسي‌ها، از سوي سازمان غذا و داروي آمريکا تاييد شد. استيوارگا دومين داروي مورد تاييد از سوي FDA طي 2 ماه گذشته است. براساس آمار ارائه شده از سوي اداره کنترل و پيشگيري از بيمارهاي آمريکا، بدخيمي کولورکتال سومين سرطان شايع ميان مردان و زنان است. اثربخشي و ايمني استيوارگا در يک مطالعه باليني با شرکت 760 بيمار تحت درمان با تشخيص بدخيمي کولورکتال متاستاتيک بررسي شد. بيماران به طور تصادفي استيوارگا يا دارونما دريافت کردند. مصرف استيوارگا يا دارونما تا زمان عود بدخيمي يا غيرقابل تحمل شدن عوارض ادامه يافت. نتايج نشان دادند درمان‌شدگان با استيوارگا در مقايسه با دريافت‌کنندگان دارونما طول عمر بيشتري داشتند. همچنين زمان تاخير در رشد تومور در دريافت‌کنندگان استيوارگا به طور متوسط 2 ماه بيشتر بود. شايع‌ترين عوارض گزارش‌شده از سوي بيماران تحت درمان با استيوارگا عبارت بودند از ضعف و بي‌حالي، کاهش اشتها، نشانگان دست – پا(اريتروديس استازي کف دست و پا)، اسهال، زخم‌هاي دهان(موکوزيت)کاهش وزن، عفونت، افزايش فشارخون، ديس فوني(تغيير صدا).

سازمان غذا و داروي آمريکا اخيرا توفاسيتينيب (Tofacitinib) با نام تجاري زلجانز (Xeljans)را براي درمان بزرگسالان مبتلا به نوع متوسط تا شديد آرتريت روماتوييد فعال که پاسخ‌دهي درماني مناسبي به متوترکسات نداشته‌اند يا نسبت به آن عدم تحمل پيدا کرده‌اند مورد تاييد قرار داده است. آرتريت روماتوييد، يک بيماري اتوايميون است که در آن سيستم ايمني بدن به اشتباه بافت‌هاي سالم را مورد هدف قرار مي‌دهد در نتيجه التهاب مفاصل و بافت‌هاي اطراف آنها مشاهده مي‌شود. زلجانز با الگوي 2 بار در روز مصرف مي‌شود و با بلوک مولکول‌هاي ژانوز کيناز- که در التهاب مفصل نقش دارند- اعمال اثر مي‌کند. ايمني و اثربخشي آن در 7 مطالعه باليني با شرکت بزرگسالان مبتلا به نوع متوسط تا شديد آرتريت روماتوييد فعال مورد بررسي قرار گرفت. در تمام اين مطالعات بيماران تحت درمان با زلجانز بهبود پاسخ‌دهي درماني و عملکرد فيزيکي را تجربه کردند. مصرف اين دارو با افزايش خطر ابتلا به عفونت‌هايي نظير عفونت‌هاي فرصت‌طلب (در شرايط مهار سيستم ايمني رخ مي‌دهند)، توبرکلوز و لنفوم همراه است. همچنين خطر افزايش کلسترول و آنزيم‌هاي کبدي و افت شمارش سلول‌هاي خوني وجود دارد. براي آگاهي از آثار درازمدت زلجانز روي بيماري‌هاي قلبي، بدخيمي‌ها و عفونت‌هاي شديد سازمان غذا و داروي آمريکا مطالعات پس از ورود به بازار براي اين دارو درخواست کرده است.

سازمان غذا و داروی آمریکا به تازگی قرص های پرامپانل با نام تجاری فیکومپا را برای تشنج های پارشیال در بیماران مبتلا به صرع که بیش از 12 سال سن دارند مورد تایید قرار داده است. تشنج های پارشیال، شایع ترین نوع تشنج در مبتلایان به صرع هستند. برخی از مبتلایان به صرع با استفاده از درمان موجود موفق به کنترل مطلوب تشنج ها نمی شوند. نتایج حاصل از 3 مطالعه بالینی بهبود چشمگیری در کنترل تشنج بیماران دریافت کننده فیکومپا در مقایسه با مصرف کنندگان دارونما نشان داده است. شایع ترین عوارض گزارش شده توسط بیماران تحت درمان با فیکومپا در این مطالعات عبارت بودند از گیجی، خواب آلودگی، ضعف، تحریک پذیری، عفونت های مجاری تنفسی فوقانی، افزایش وزن، سرگیجه، آتاکسی، لنگش، عدم تعادل، اضطراب، تاری دید، دیس آرتری، بی حالی، حالت تهاجمی و پرخوابی. در برگه اطلاعات دارویی مربوط به فیکومپا، در مورد خطر جدی مشکلات عصبی روانی نظیر تحریک پذیری، تهاجم، خشم، اضطراب، پارانویا، خلق یوفوریک، بی قراری و تغییر وضعیت روانی هشدار داده شده است. برخی از این مشکلات تا به حدی جدی گزارش شده اند که تهدید کننده حیات بوده اند. در تعداد بسیار محدودی، از بیماران هم رفتارهای خشونت آمیز گزارش شده است. بنابراین به خانواده بیمار توصیه کنید در صورت مشاهده هرگونه تغییر رفتار با پزشک تماس بگیرند و اگر افزایش دوز دارو ضروری است، مانیتورینگ دقیق بیمار فراموش نشود.

سازمان غذا و داروي آمريکا (FDA)، به تازگي اوماستاکسين مپسوکسينات (omacetaxine mepesuccinate) با نام تجاري سينريب (Synribo) را براي درمان لوکمي ميلوژنوس مزمن در بزرگسالان (CML) مورد تاييد قرار داده است. انستيتوي ملي سلامت آمريکا پيش‌بيني کرده است تا پايان سال 2012 ميلادي 5 هزار و 430 نفر با تشخيصCML روبرو خواهند شد. سينريب در بيماراني که بدخيمي آنها پس از درمان با حداقل دو دارو از گروه مهارکننده‌هاي تيروزين کيناز پيشرفت کرده، تجويز مي‌شود. اين دارو پروتئين‌هاي دخيل در تکامل سلول‌هاي سرطاني را مهار مي‌کند و به صورت 2 بار در روز براي مدت 14 روز متوالي زير پوست تزريق مي‌شود. سپس آن را براي مدت 7 روز مکرر (طي دوره‌هاي 28 روزه) تا زماني که در بيمار بهبود باليني ايجاد مي‌کند، تجويز مي‌کنند. داروي جديد در بيماراني که نسبت به ساير داروهاي مورد تاييد FDA در درمان CML فاز مزمن يا فاز شعله‌ور مقاوم شده‌اند يا عدم تحمل دارويي دارند اميد تازه‌اي است. شايع‌ترين عوارض گزارش‌شده به دنبال مصرف سينريب در بيماران تحت مطالعه عبارت بودند از افت پلاکت‌ها، آنمي، نوتروپني و متعاقب آن عفونت و تب، اسهال، تهوع، ضعف و بي‌حالي، واکنش محل تزريق و کاهش تعداد لنفوسيت‌هاي بدن (لنفوپني). اين دارو دومين داروي مورد تاييد FDA طي 2 ماه اخير براي درمان CML است. در سپتامبر سال ميلادي جاري، FDA بوسوليف را براي درمان مبتلايان به CML کروموزوم فيلادلفيا مثبتي که در فاز مزمن، بلاستيک يا پيشرونده بودند و نسبت به ساير داروي موجود مقاوم شده يا عدم تحمل دارويي داشتند مورد تاييد قرار داده بود.

سازمان غذا و داروي آمريکا در روزهاي اخير اوکريپلاسمين (ocriplasmin) با نام تجاري ژتريا (Jetrea) را به عنوان اولين داروي مورد قبول اين سازمان در درمان چسبندگي علامت‌دار ويتروماکولار مورد تاييد قرار داده است. چسبندگي علامت‌دار ويتروماکولار به وضعيتي گفته مي‌شود که در آن زجاجيه شروع به حرکت در مقابل ماکولا کرده است. همان‌طور که مي‌دانيد ماکولا بخشي از شبکيه است که مسوول بينايي شناخته مي‌شود. چنين وضعيتي مي‌تواند به تخريب ماکولا- به دنبال کشيدگي و فشردگي- بينجامد. ژتريا آنزيمي است که پروتئين‌هاي مسبب چسبندگي علامت‌دار ويتروماکولار را مي‌شکند. تخريب اين پروتئين‌ها باعث جداشدن بهتر زجاجيه و ماکولا مي‌شود و مي‌تواند خطر وقوع کشيدگي را کاهش دهد. درمان ديگر براي اين عارضه، جراحي است. با تاييد داروي اخير، گزينه درماني غيرجراحي براي غلبه بر چسبندگي علامت‌دار ويتروماکولار در اختيار متخصصان قرار مي‌گيرد. اثربخشي و ايمني ژتريا در 2 مطالعه باليني با شرکت 652 بيمار مبتلا به چسبندگي علامت‌دار ويتروماکولار مورد بررسي قرار گرفت. بيماران به طور کاملا تصادفي تحت درمان با تزريق تک دوز ژتريا به درون چشم يا تزريق دارونما قرار گرفتند. بيماران در 28 روز بعد از تزريق و سپس 6 ماه بعدي از لحاظ تظاهر هر گونه عارضه باليني بررسي شدند. شايع‌ترين عوارض گزارش‌شده به دنبال درمان با ژتريا عبارت بودند از خونريزي ملتحمه، درد چشم، مشاهده جرقه‌هاي نور، تاري ديد، ديد ناواضح، افت بينايي، ادم شبکيه و ماکولا.

سازمان غذا و داروي آمريکا به تازگي بسوليف (Bosulif)با نام ژنريک بسوتينيب (bosutinib) را براي درمان لوسمي ميلوژنوس مزمن (CML) که نوعي بيماري خون و مغز استخوان در بزرگسالان است مورد تاييد قرار داده است. پيش‌بيني مي‌شود تا پايان سال 2012 ميلادي براي 5430 زن و مرد تشخيص CML گذاشته شود. بيشتر مبتلايان به CML يک موتاسيون ژنتيکي(کروموزوم فيلادلفيا)دارند که باعث مي‌شود مغز استخوان آنزيمي با نام تيروزين کيناز بسازد. اين آنزيم باعث تشکيل مقادير زيادي سلول‌هاي سفيد خوني غيرطبيعي (گرانولوسيت‌ها) مي‌شود. بسوليف در مبتلايان به CMLمزمن، در فاز پيشرونده يا بلاست کروموزوم فيلادلفيا مثبت که نسبت به ساير داروها مقاوم شده‌اند يا عدم تحمل دارند تجويز مي‌شود. بسوليف با بلوک سيگنال‌هاي تيروزين کيناز که باعث شکل‌گيري گرانولوسيت‌هاي غيرطبيعي در بيمار مي‌شود اعمال اثر مي‌کند. ساير داروهايي که از سوي سازمان غذا و داروي آمريکا براي درمانCML مورد تاييد قرار گرفته‌اند عبارتند از ايماتينيب در سال 2001 ، دازاتينيب در سال 2006 و نيلوتينيب در سال 2007 ميلادي. ايمني و اثربخشي بسوليف در يک مطالعه باليني با شرکت 546 بيمار بزرگسال در مرحله مزمن، پيشرونده يا بلاست CML بررسي شد. در همه آنها CML به دنبال مصرف ايماتينيب و در مرحله بعدي نيلوتينيب يا دازاتينيب پيشرفت کرده بود. در مرحله نهايي تمام آنها تحت درمان با بسوليف قرار گرفتند.

سازمان غذا و داروي آمريکا به تازگي اوباجيو (Aubagio) را براي درمان مولتيپل اسکلروزيس موردتاييد قرار داده است. قرص اوباجيو، با نام تجاري تري‌فلونومايد (teriflunomide) به شکل يکبار در روز در بزرگسالان مبتلا به نوع عود‌کننده بيماري ام‌اس تجويز مي‌شود. در مطالعات باليني، ميزان عود در بيماران مصرف‌کننده اوباجيو 30 درصد کمتر از دريافت‌کنندگان دارونما بود. شايع‌ترين عوارض جانبي مشاهده شده به دنبال مصرف اوباجيو در مطالعات مذکور عبارت بودند از اسهال، غيرطبيعي بودن آزمون‌هاي عملکرد کبدي، تهوع و ريزش مو. به دليل خطر بروز مشکلات کبدي بايد قبل و طي مصرف اوباجيو آزمون‌هاي عملکرد کبدي بيمار مرتب کنترل شود. ام‌اس، بيماري‌اي است که حرکت، احساس و ادراک بيمار را تحت‌تاثير قرار مي‌دهد، بنابراين وجود گزينه‌هاي درماني کارآمد براي کنترل آن بسيار اهميت دارد. در اين بيماري التهابي اتوايميون دستگاه عصبي مرکزي، ارتباط ميان مغز و ساير اعضاي بدن مختل مي‌شود. ام‌اس از جمله شايع‌ترين علل نورولوژيک ناتواني در بزرگسالان جوان است و در مردان 2 برابر بيشتر از زنان بروز مي‌يابد. در اغلب مبتلايان به ام‌اس، اپيزودهاي شعله‌وري و اپيزودهاي بهبود(فروکش) بيماري به دنبال هم رخ مي‌دهند.

سازمان غذا و داروي آمريکا به تازگي قرص ترکيبي استريبيلد (Stribild) که شامل الويتگراوير، کوبيسيستات، امتريسيتابين و تنوفووير ديسوپروکسيل فومارات است را براي درمان عفونت HIV-1 در بزرگسالاني که براي عفونت خود هرگز تحت درمان قرار نگرفته‌اند مورد تاييد قرار داده است. در قرص ترکيبي استريبيلد دو داروي مورد استفاده در درمان اچ‌آي‌وي که قبلا مورد تاييد FDA قرار گرفته بودند همراه دو داروي جديد الويتگراوير و کوبيسيستات وجود دارد. الويتگراوير، دارويي است که يکي از آنزيم هاي مورد نياز ويروس ايدز براي تکثير را مهار مي‌کند. کوبيسيستات، آنزيمي را مهار مي‌کند که متابوليزه‌کننده داروهاي ضدايدز است و براي طولاني‌تر کردن اثر الويتگراوير تجويز مي‌شود. ترکيب امتريسيتابين و تنوفووير ديسوپروکسيل فومارات در سال 2004 ميلادي با عنوان ترووادا (Truvada) مورد تاييد قرار گرفته بود. ترووادا فعاليت آنزيم ديگري را که ويروس ايدز براي تکثير در بدن بيماران نياز دارد، بلوک مي‌کند. در مجموع اين ترکيبات دارويي رژيم درماني کاملي براي عفونت اچ‌آي‌وي فراهم مي‌کند. به دنبال تحقيقات جديد و گسترش توليد داروهاي ضدايدز، درمان ايدز از رژيم‌هاي چندقرصي به رژيم‌هاي تک‌قرصي تغيير شکل داده‌ است. تاييد استريبيلد از سوي سازمان غذا و داروي آمريکا، گامي در جهت ساده‌تر کردن درمان ايدز است. استريبيلد، جديدترين داروي مورد تاييد FDA در سال ميلادي جاري است. ايمني و اثربخشي آن روي 1408 بيمار بزرگسال که قبلا تحت درمان قرار نگرفته بودند در دو مطالعه باليني دوسوکور مورد ارزيابي قرار گرفت. شايع‌ترين عوارض مشاهده شده به دنبال مصرف استريبيلد طي اين مطالعه عبارت بودند از تهوع و اسهال.

شرکت آمارين (Amarin) از تاييد کپسول‌هاي ايکوزاپنت اتيل(icosapent ethyl) با نام تجاري واسپا (Vascepa)توسط FDA خبر داده است. اين دارو براي کاهش سطوح‌ تري‌گليسريد در بزرگسالان يا هايپرتري گليسريدمي شديد تجويز مي‌شود. شرکت آمارين، روي تحقيق و توسعه داروهاي مرتبط با سلامت قلبي-عروقي متمرکز شده است. داروي موردتاييد که قبل از اين AMR101 ناميده مي‌شد، همراه با رژيم غذايي براي پايين آوردن تري‌گليسريد بزرگسالان با سطوح تري‌گليسريد برابر يا بيشتر از 500 ميلي‌گرم در دسي‌ليتر نسخه مي‌شود.  درخواست ثبت داروي جديد مربوط به واسپا در سپتامبر 2011 ميلادي مورد پذيرش FDA قرار گرفته بود. آمارين ورود واسپا به بازار دارويي را در سه ماهه اول 2013 ميلادي پيش‌بيني کرده است. اثربخشي و ايمني واسپا توسط آمارين در يک مطالعه باليني تصادفي با استفاده از دارونما و دوسوکور در بزرگسالاني که ميزان تري‌گليسريد آنها بين 500 ميلي‌گرم تا 2000 ميلي‌گرم در دسي‌ليتر بود بررسي شد. مطالعه مذکور مارين (MARINE) نام دارد. روزانه 4 گرم واسپا به ميزان قابل‌توجهي متوسط سطح تري‌گليسريد را کاهش داد. شايع‌ترين عارضه جانبي ناشي از مصرف اين دارو عبارت بود از درد مفاصل(در 2/3 درصد از بيماران دريافت?کننده واسپا در برابر 1درصد از دريافت‌کنندگان دارونما.)

سازمان غذا و داروي آمريکا محلول تزريقي ليپوزوم وينکريستين سولفات بانام تجاري مارکيبو (Marqibo) را براي تجويز در مبتلايان به لوکمي لنفوبلاستيک حاد کروموزوم فيلادلفيا منفي مورد تاييد قرار داده است.لوکمي لنفوبلاستيک حاد شکلي نادرازبدخيمي خون و مغز استخوان است که در ميان کودکان شايعتر از بالغان است. براساس آمار اعلام شده از سوي انستيتو ملي سرطان در آمريکا، در سال جاري براي 6050  مرد و زن تشخيص لوکمي لنفوبلاستيک حاد گذاشته خواهد شد و 1440 نفر در اين سال جان خود را بر اثر ابتلا به اين بيماري از دست خواهند داد. تجويز مارکيبو در بيماراني مورد تاييد قرار گرفته که لوکمي حداقل 2بار عود کرده يا لوکمي آنها پس از استفاده از 2 يا تعداد بيشتري رژيم هاي درماني ضد لوکمي وخيم تر شده است. مارکيبو حاوي وينکريستين، يک داروي متداول ضدسرطان است و يکبار در هفته تجويز مي شود. به گفته ريچارد پازدور، سرپرست اداره داروهاي هماتولوژي و انکولوژي مرکز تحقيق و ارزيابي داروهاي FDA ، مارکيبو گزينه درماني تاز هاي براي مبتلايان به نوع فيلادلفيا منفي لوکمي لنفوبلاستيک حاد است که بيماريشان به درما ن هاي موجود پاسخ نداده است. مارکيپو تحت برنامه حمايت از داروهاي مورد استفاده براي درمان بيماري هاي نادرمورد تاييد قرار گرفته است. اثربخشي دارو در يک مطالعه رو يبالغان مبتلا به لوکمي لنفوبلاستيک حاد که با وجود به رهگيري از درما ن هاي استاندارد بيماري آنها حداقل 2 بار عود کرده بررسي شده ا ست. هدف از مطالعه تعيين ميزان پاسخدهي به مارکيبو بود. از ميان 65 بيمار شرکت ک‌ننده در اين مطالعه، 10 بيمار (15 درصد) پاسخدهي درماني کامل داشتند و متوسط زمان تا اولين عود، مرگ يا درمان بعدي 56 روز بود. ايمني مارکيبو در 2 مطالعه با شرکت 83 بيمار مورد بررسي قرار گرفت. عوارض جانبي شديد نظير افت گلبولهاي سفيد همراه با تب، افت فشارخون، ديسترس تنفسي و ايست قلبي در 76 درصد از بيماران مشاهده شد.

سازمان غذا و داروي آمريکا زيوافليبرسپت (zivaflibercept) با نام تجاري زالتراپ را براي تجويز همراه با رژيم شيمي درماني فولفيري (شامل اسيد فوليک، فلورواوراسيل و ايرينوتکان) براي درمان بزرگسالان با بدخيمي کولورکتال مورد تاييد قرار داده است. زالتراپ يک مهارکننده آنژيوژنز است که خونرساني به تومورها را مهار مي‌کند. اين دارو به‌خصوص براي بيماراني که بدخيمي آنها به ساير اعضاي بدن دست‌اندازي کرده و نيز آن گروه بيماراني که تومورهاي آنها به رژيم شيمي‌درماني حاوي اگزالي پلاتين(oxaliplatin) مقاوم است، تجويز مي‌شود. بدخيمي کولورکتال از نظر شيوع در رتبه چهارم بدخيمي‌ها در ايالات متحده قرار دارد. براساس پيش‌بيني انستيتوي ملي سلامت، در سال 2012 ميلادي براي 143460 نفر از مردم اين کشور تشخيص بدخيمي کولورکتال گذاشته خواهد شد و 51690 نفر در اين سال متعاقب ابتلا به بدخيمي نامبرده جان خود را از دست خواهند داد. اثربخشي و ايمني زالتراپ در يک مطالعه باليني روي 1226 بيمار با بدخيمي کولورکتال متاستاتيک که بيماري آنها طي دريافت رژيم کموتراپي حاوي اگزالي پلاتين وخيم‌تر يا بدخيمي آنها با جراحي برداشته شده اما طي 6 ماه پس از شيمي‌درماني با اگزالي پلاتين متعاقب جراحي عود کرده بود، بررسي شد. شرکت‌کنندگان در مطالعه تا زمان وخيم‌تر شدن بدخيمي يا غيرقابل تحمل شدن عارضه دارو درمان را ادامه دادند. شايع‌ترين عوارض جانبي مشاهده شده در دريافت‌کنندگان زالتراپ همراه با فولفيري عبارت بودند از کاهش تعداد گلبول‌هاي سفيد، اسهال، زخم‌هاي دهاني، ضعف، افزايش فشارخون، کاهش وزن، کم شدن اشتها، درد شکمي و سردرد.

سازمان غذا و داروي آمريکا قرص هاي 1،2،5 ميلي گرمي آهسته رهش پردنيزون را با نام تجاري رايوس ( Rayos) براي درمان طيف وسيعي ازبيماري ها ا ز جمله آرتريت روماتو ييد، پلي ميالژي روماتيکا، آرتريت سوريازيس، اسپونديليت آنکيلوزان، آسم و بيماري هاي انسدادي مزمن ريه مورد تا ييد قرار داده ا ست. مکانيسم ا ثر رايوس، ممانعت از آزادسازي مواد مسبب التهاب در بدن است. رايوس، فرمولاسيون آهسته رهش دوز اندک پردنيزون است. ويژگي فارماکوکينتيک رايوس حدود 4 ساعت با اشکال سريع الرهش پردنيزون اختلاف دارد. در مطالعات باليني کاربرد ريواس در مبتلايان به آرتريت روماتوييد مورد بررسي قرار گرفت. بيماران در ساعت 10 شب همراه با غذا رايوس مصرف کردند. استفاده از شکل آهسته رهش پردنيزون باعث مي شود اين دارو در نيمه شب که سيتوکين ها شروع به افزايش مي کنند در غلظت خوني درماني باقي بمانند. تجويز رايوس در بيماراني که سابقه حساسيت به پردنيزون داشته اند، ممنوع است. به علاوه، اين دارو در 3 ماهه اول بارداري ممکن است براي جنين زيا ن آور باشد. شايعترين عوارض رايوس عبارتند از احتباس آب، افزايش قندخون، فشارخون، تغييرات رفتاري، اشتها و افزايش وزن.

سازمان غذا و داروي آمريکا پرپوپيک (Prepopik) که شامل پيکوسولفات سديم، مگنزيم اکسايد و آنهيدروز سيتريک اسيد است را براي آماده کردن کولون در بالغان پيش از کولونوسکوپي مورد تاييد قرار داده است. يک دوز پرپوپيک متشکل از دو پاکت پودر است که هر کدام در آب سرد حل و جداگانه مصرف مي‌شوند. بيماران بايد پرپوپيک را شب قبل از کولونوسکوپي و صبح روز کولونوسکوپي دريافت کنند(رژيم دوز مجزا). اگر چنين اقدامي ميسر نبود، بيماران بايد پرپوپيک را بعدازظهر و عصر روز قبل از کولونوسکوپي مصرف کنند(رژيم روز قبل). نوشيدن مايعات اضافي طي و پس از دريافت پرپوپيک بخشي از اين رژيم درماني است. به علاوه نوشيدن مايعات اضافي خطر به‌هم خوردن تعادل آب و الکتروليت را به حداقل مي‌رساند. شايع‌ترين عوارض گزارش‌شده در بالغان دريافت‌کننده پرپوپيک عبارتند از تهوع، استفراغ و سردرد.

سازمان غذا و داروي آمريکا داروبي جديد با نام ژنريک آوانافيل (Avanafil) و نام تجاري استندرا (Stendra) را براي درمان اختلال نعوظ تاييد كرده است. حدود 30 ميليون نفر از مردان آمريکايي دچار اختلال نعوظ هستند. «استندرا» قرصي است که بيماران بايد نيم ساعت قبل از نياز آن را مصرف کنند. بهتر است اين دارو در حداقل دوز لازم براي بيمار تجويز شود. استندرا به گروه دارويي مهارکننده‌هاي فسفودي استراز نوع 5 متعلق است. مکانيسم اثر استندرا مانند ساير مهارکننده‌هاي فسفودي استراز نوع 5، افزايش جريان خون در عضو است. مهارکننده‌هاي فسفودي استراز نوع 5 ممکن است تغيير در ديد رنگي ايجاد کنند. در موارد نادري، از دست رفتن ناگهاني ديد يک يا هر دو چشم را در مردان مصرف‌کننده مهارکننده‌هاي فسفودي استراز نوع 5 گزارش کرده‌اند. افت يا کاهش شنوايي نيز در برخي از بيماران مشاهده شده است. شايع‌ترين عوارض ناخواسته مصرف استندرا که در بيش از 2 درصد بيماران تحت مطالعات باليني گزارش شده‌اند عبارتند از: سردرد، قرمزي صورت (گرگرفتگي)، احتقان بيني، سندرم شبه‌سرماخوردگي و دردکمر. اثربخشي و ايمني استندرا در سه مطالعه دوسوکور با استفاده از دارونما بررسي شده است. مجموع 1267بيمار به طور کاملا تصادفي استندرا را براي مدت 2 هفته در دوزهاي 50، 100 يا 200 ميلي‌گرمي يا دارونما دريافت کردند.

اخيرا سازمان غذا و داروي آمريکا ميرابگرون(mirabegron) با نام تجاري ميربتريک (Myrbetriq) را براي درمان مثانه بيش‌فعال در بالغان موردتاييد قرار داده است. مثانه بيش‌فعال عارضه‌اي است که در آن عضلات مثانه از کنترل خارج شده و بيش از حد لازم يا به طور ناگهاني منقبض مي‌شوند. قرص‌هاي با الگوي مصرف يک‌بار در روز ميربتريک آهسته رهش، قابليت ذخيره‌سازي ادرار در مثانه را با شل کردن عضلات آن بهبود مي‌بخشد. علايم مثانه بيش‌فعال عبارتند از تکرر ادرار، احساس نياز فوري به دفع ادرار و خروج غيرارادي ادرار(بي‌اختياري ادرار). هم‌اکنون حدود 33 ميليون نفر از مردم آمريکا از مثانه بيش‌فعال رنج مي‌برند. اثربخشي و ايمني ميرابگرون در 3 مطالعه باليني دوسوکور چند مرکزي با استفاده از دارونما مورد ارزيابي قرار گرفت. مجموع 4116 بيمار با مثانه بيش‌فعال به طور تصادفي تحت درمان با دوزهاي 25، 50، 100 ميلي‌گرم ميرابگرون يکبار در روز يا دارونما براي مدت 12 هفته قرار گرفتند. نتايج مطالعه نشان داد ميرابگرون 25 و 50 ميلي‌گرمي در کاهش تعداد دفعات نياز بيمار به دفع ادرار و نيز تعداد دفعاتي که بيمار دفع غيرارادي ادرار را تجربه مي‌کند موثر بوده است.

سازمان غذا و داروي آمريکا داروي بلويک (Belviq) را به عنوان درمان همراه با رژيم غذايي کم کالري و افزايش فعاليت هاي ورزشي، براي کنترل وزن در بالغ ها با شاخص توده بدن برابر يا بيشتر ازkg/m2 30 (مبتلايان به چاقي) يا ‌‌BMI 27 (افراد با اضافه وزن) در صورتي که همراه با يکي از بيماري هاي مرتبط با چاقي (نظير افزايش فشارخون، اختلالات سوخت وساز چربي به ويژه کلسترول بالا،ديابت نوع دو) باشد، مورد تاييد قرار داده است.  اثربخشي و ايمني تجويز همزمان بلويک و ساير محصولات ارائه شده در بازار دارويي با هدف کاهش وزن و نيز عوارض قلبي-عروقي و مرگ و مير متعاقب مصرف اين دارو هنوز بررسي نشده است.به علاوه، اثربخشي و ايمني بلويک در کودکان و نوجوانان کمتر از 18 سال نامشخص است. بلويک يک داروي نسخه اي است که به بالغ هاي چاق يا مبتلا به اضافي وزن که به طور همزمان به بيماري هاي مرتبط با چاقي دچار هستند در کنترل وزن کمک مي کند. اين دارو فعال سازي گيرنده سروتونين 2C در مغز باعث احساس سيري پس از مصرف حجم غذايي اندک در افراد مي شود.

سازمان غذا و داروي آمريکا به تازگي من‌هيبريکس (Menhibrix) که يک واکسن ترکيبي براي نوزادان و کودکان 6 هفته تا 18 ماهه است را براي پيشگيري از بيماري تهاجمي ناشي از سروتايپ Y,C نايسريا منينژايتيديس و تيپ B هموفيلوس آنفلوانزا مورد تاييد قرار داده است. بيماري‌هاي ايجاد شده توسط نايسريا منينژايتيديس (يعني مننژيت مننگوکوکي) و تيپ B هموفيلوس آنفلوانزا مي‌توانند کشنده باشند. اين باکتري‌ها ممکن است وارد خون شده و باعث سپسيس شوند يا از پرده محافظت‌کننده از مغز و نخاع بگذرند و مننژيت ايجاد کنند. در کودکان خردسال، عفونت با نايسريا منينژايتيديس و تيپ B هموفيلوس آنفلوانزا به دليل احتمال ايجاد مننژيت باکتريايي بسيار خطرناک هستند. در صورت عدم واکسيناسيون، کودکان کوچک‌تر از 2 سال مستعد ابتلا به اين بيماري‌هاي جدي هستند. دو عفونت نامبرده بسيار خطرناکند؛ زيرا به سرعت پيشرفت مي‌كنند و ممکن است به عوارض دايمي (نظير کوري، عقب افتادگي ذهني يا قطع عضو)، حتي مرگ منتهي شوند. متاسفانه علايم ابتلا به عفونت ناشي از هر دو باکتري‌ ذکرشده در اغلب موارد با ساير عفونت‌هاي رايج اما بي‌خطر دوران کودکي اشتباه گرفته مي‌شوند. ايمني من‌هيبريکس روي بيش از 7500 نوزاد و شيرخوار در آمريکا، مکزيک و استراليا موردبررسي قرار گرفته است. شايع‌ترين عوارض تزريق اين واکسن در مطالعات انجام شده عبارت بودند از درد، قرمزي و تورم محل تزريق و تب.

سازمان غذا و داروي آمريکا به تازگي پرتوزوماب (pertuzumab) با نام تجاري پرجتا (Perjeta) را براي تجويز در مبتلايان به بدخيمي متاستاتيک پستان HER2 مثبت مورد تاييد قرار داده است. پرجتا به عنوان درمان همراه با تراستوزوماب (trastuzumab) و دوستاکسل در مبتلايان به بدخيمي متاستاتيک پستان HER2 مثبت که قبلا درمان ضد HER2 يا کموتراپي دريافت نکرده‌اند، تجويز مي‌شود. اين تاييد سازمان غذا و داروي آمريکا براساس يافته‌هاي به دست آمده از يک مطالعه فاز 3 انجام شده است. در اين مطالعه بيماران HER2 مثبت که قبلا تحت درمان دارويي نبوده‌اند، ترکيب درماني پرجتا، هرسپتين و دوستاکسل را دريافت کردند. اين گروه در مقايسه با ساير بيماران 6 ماه بيشتر عمر کردند. در حالي که بيماران محروم از درمان دارويي، با وخيم‌تر شدن بيماري روبرو بودند. ترکيب درماني پرجتا، هرسپتين و شيمي‌درماني تنها رژيم درماني است که در مقايسه با درمان با هرسپتين و شيمي‌درماني بهبود قابل‌توجهي در وضعيت بيماران بدون سابقه درمان با ضد HER2 ايجاد مي‌کند. پرجتا، دارويي اختصاصي است که گيرنده HER2 را هدف قرار مي‌دهد. HER2 يک پروتئين است که به ميزان فراواني در خارج از سلول‌ها در بدخيمي‌هاي HER2 مثبت يافت مي‌شود. چنين تصور مي‌شود که پرجتا مکملي براي هرسپتين است زيرا اين دو دارو مناطق متفاوتي را در گيرنده HER2 هدف قرار مي‌دهند.

سازمان غذا و داروي آمريکا اخيرا اکليدينيوم برومايد(aclidinium bromide) با نام تجاري تودورزا پرساير (Tudorza Pressair) را براي درمان نگهدارنده طولاني‌مدت برونکواسپاسم (تنگي مجاري هوايي در شش) مرتبط با بيماري مزمن انسدادي ريه از جمله آمفيزم و برونشيت مزمن مورد تاييد قرار داده است. بيماري مزمن انسدادي ريه مشکلي جدي براي سلامت است و هم اکنون چهارمين علت مرگ در آمريکا محسوب مي‌شود. تودورزا پرساير، يک پودر خشک استنشاقي است که به صورت 2بار در روز مصرف مي‌شود. اين داروي آنتي‌موسکاريني طولاني اثر باعث شل شدن عضلات مجاري هوايي ريوي و در نتيجه بهبود جريان هوا مي‌شود. بيماري مزمن انسدادي ريه در طول زمان رو به وخامت مي‌رود، بنابراين در دسترس بودن داروهاي طولاني اثر براي درمان نگهدارنده اين گروه بيماري‌ها، به ميليون‌ها بيماري که از اين عارضه رنج مي‌برند کمک خواهد کرد. ايمني و اثربخشي تودورزا پرساير در 3مطالعه باليني با استفاده از دارونما روي 1276 بيمار بالاي 40 سال با تشخيص باليني بيماري مزمن انسدادي ريه مورد بررسي قرار گرفت.

سازمان غذا و داروي آمريکا اخيرا اجازه ورود به بازار فيرازير(ايکاتيبانت تزريقي) را براي درمان حملات شديد آنژيوادم ارثي در بالغان بالاي 18 سال صادر کرده است. پيش از اين، مبتلايان به آنژيوادم ارثي نيازمند دسترسي سريع به درمان‌هاي فوري و درنتيجه مراجعه سريع به مطب پزشک يا بيمارستان بوده‌اند. اثربخشي فيرازير درماني به اثبات رسيده است که مي‌توان آن را حمل و در دماي اتاق ذخيره کرد و اين امتياز را دارد که مي‌تواند توسط خود بيمار تزريق شود. آنژيوادم ارثي يک بيماري نادر اما ناتوان‌کننده ژنتيکي است که اغلب با حملات راجعه و دردناک ادم حاد تظاهر مي‌کند که مي‌توانند گاه حتي کشنده باشند. حملات ادم ممکن است هر بخشي از بدن را درگير کنند، اما در بيشتر موارد در صورت، لوله گوارشي، اندام‌ها يا دستگاه تناسلي رخ مي‌دهند. حمله به حلق به دليل احتمال خفگي کشنده است. غيرقابل پيشگيري بودن حملات آنژيوادم ارثي ممکن است وضعيت شغلي و اجتماعي بيمار را تحت‌تاثير قرار دهد. با تاييد فيرازير، اين بيماران گزينه درماني تازه‌اي پيش‌رو خواهند داشت. فيرازير براي درمان آنژيوادم ارثي شديد در آمريکا و اتحاديه اروپا در گروه داروهاي اورفان طبقه‌بندي شده است. اين دارو در سرنگ‌هاي از پيش پرشده با قابليت نگهداري در دماي طبيعي اتاق و نيز قابل حمل عرضه مي‌شود.

سازمان غذا و داروي آمريکا (FDA) اخيرا، کپسول‌هاي آهسته‌رهش پانکرليپاز با نام تجاري پرتزي (Pertzye) را مورد تاييد قرار داده است. شرکت مراقبت‌هاي گوارشي (Digestive Care Inc) اعلام کرده است سازمان مذکور پرتزي را براي درمان نارسايي اگزوکرين پانکراس ناشي از فيبروزکيستيک يا بيماري‌هاي ديگر پذيرفته است. پرتزي آنزيم پانکراتيک با ويژگي‌هاي منحصر به فرد حاوي ميکروسفرهاي کوتد بافر بي‌کربنات است. فرمولاسيون پرتزي پيش از اين با نام تجاري پانکرکرب ام اس -16 از سوي شرکت مراقبت‌هاي گوارشي وارد بازار شده بود. اثربخشي و ايمني کوتاه‌مدت پرتزي در يک مطالعه تصادفي چندمرکزي دوسوکور با استفاده از دارونما روي بيماران 8 تا 43 سال مبتلا به نارسايي اگزوکرين پانکراس ناشي از فيبروز کيستيک مورد بررسي قرار گرفته است. اثربخشي پرتزي در درمان نارسايي اگزوکرين پانکراس 83درصد در مقابل اثربخشي 46درصدي در بيماران دريافت‌کننده دارونما به دست آمد.

سازمان غذا و داروي آمريکا (FDA)، فوم 1/0 درصد تازاروتن (Tazarotene) با نام تجاري فابيور (Fabior) را مورد تاييد قرار داده است. تازاروتن تنها رتينوييد به شکل فوم موضعي است که براي درمان آکنه ولگاريس در بيماران بالاي 12 سال تجويز مي‌شود. شرکت توليدکننده اين محصول معتقد است فوم فابيور گزينه درماني ارزشمندي در مبتلايان به آکنه متوسط تا شديد محسوب مي‌شود. تاييد اين دارو براساس يافته‌‌هاي به دست آمده از دو مطالعه باليني تصادفي دوسوکور چند مرکزي فاز 3 انجام شده است. شايع‌ترين عارضه جانبي گزارش شده به دنبال مصرف تازاروتن عبارت است از تحريک شدن، خشکي و اريتم موضع. آکنه شايع‌ترين مشکل پوستي در آمريکاست و حدود 40 تا 50 ميليون نفر از مردم اين کشور حداقل يک بار در طول عمر خود اين عارضه را تجربه مي‌کنند. هر چند آکنه ممکن است در هر سني ايجاد شود، اما در ميان نوجوانان و جوانان شايع‌تر است. هورمون‌‌ها و ساير موادي که روي غدد چربي‌ساز پوست و فوليکول‌‌هاي مو اثر مي‌گذارند، معمولا در ايجاد آکنه دخيل هستند. البته علت اصلي ايجاد آکنه نامشخص است.

سازمان غذا و داروي آمريکا (FDA)، تاليگلوسراز آلفا (Taliglucerase alfa) تزريقي با نام تجاري الليسو (Elelyso) را براي درمان بيماري گوچر (Gaucher Disease) مورد تاييد قرار داده است. اين دارو، يک آنزيم‌درماني جايگزين (ERT) براي درمان درازمدت بزرگسالان با تشخيص قطعي بيماري گوچر نوع يک است. الليسو، نخستين آنزيم‌درماني جايگزين بر پايه سلول گياهي مورد تاييد سازمان غذا و داروي آمريکا براي بيماري گوچر است. همچنين، الليسو اولين داروي به‌دست آمده از سلول گياهي مورد تاييد اين سازمان است که با کمک مهندسي ژنتيک از سلول‌هاي هويج مشتق شده است. الليسو، شکلي از آنزيم ليزوزومال انساني، گلوکوسربروزيدازاست که براي درمان بيماري گوچر مورد استفاده قرار مي‌گيرد. مانند هر داروي پروتئيني داخل وريدي، در مورد آنزيم‌درماني جايگزين نيز احتمال واکنش‌هاي آلرژيک شديد (از جمله آنافيلاکسي)در بيماران تحت درمان با الليسو وجود دارد. به علاوه، واکنش‌هاي مرتبط با اينفيوژن (از جمله واکنش‌هاي آلرژيک) که به واکنش‌هاي بروز يافته طي 24 ساعت اول اينفيوژن گفته مي‌شود، شايع‌ترين عوارض مشاهده شده در مطالعات مرتبط به الليسو محسوب مي‌شود. شايع‌ترين واکنش‌هاي مرتبط به اينفيوژن الليسو عبارت بودند از سردرد، دردقفسه سينه، ضعف و بي‌حالي، کهير، قرمزي غيرطبيعي پوست، افزايش فشارخون، دردکمر و مفاصل و گرگرفتگي. بيشتر اين واکنش‌ها خفيف بودند و نيازي به درمان نداشتند. مديريت درمان واکنش‌هاي ناشي از اينفيوژن الليسو براساس نوع و شدت اين واکنش‌ها صورت مي‌گيرد. همانند ساير پروتئين‌هاي درماني، در مورد آنزيم‌درماني جايگزين نيز احتمال توليد آنتي‌بادي‌ها عليه الليسو وجود دارد. بيماري گوچر در افرادي که به ميزان کافي از آنزيم گلوکوسربروزيداز توليد نمي‌کنند بروز مي‌کند. کمبود اين آنزيم باعث مي‌شود چربي‌ها در طحال، کبد، کليه‌ها و ساير اعضاي بدن تجمع يابند. علايم اصلي بيماري گوچر عبارتند از آسيب کبد يا طحال، آنمي، افت پلاکت‌ها و مشکلات استخواني. در کشور ايالات متحده حدود 6 هزار نفر از نوع يک بيماري گوچر رنج مي‌برند.

سازمان غذا و داروی آمریکا  (FDA) به تازگی داروی جدیدی را برای درمان رینیت آلرژیک فصلی مورد تایید قرار داده است. این دارو به شکل اسپری نازال است و دیمیستا (Dymista) نام دارد. دیمیستا با هدف تسکین علایم رینیت آلرژیک فصلی (عطسه، خارش و گرفتگی بینی) در بیماران بالای 12 سال که برای درمان به طور همزمان به آزلاستین هیدروکلراید (Azelastine Hydrochloride) و فلوتیکازون پروپیونات (Fluticasone Propionate) نیاز دارند، تجویز می شود. رینیت آلرژیک فصلی سالانه حدود 60 میلیون نفر از مردم آمریکا را گرفتار می کند. دیمیستا برای این بیماران به صورت دوبار در روز تجویز می شود. اثربخشی و ایمنی دیمیستا روی بیش از 4 هزار بیمار موردمطالعه قرار گرفته است. در مطالعه روی ایمنی درازمدت دیمیستا بیش از 600 بیمار شرکت داشتند. مدیر عامل شرکت مدا (MEDA) معتقد است دیمیستا درمان موثر برای بیمارانی است که از عارضه رو به رشد رینیت آلرژیک فصلی رنج می برند. پیش بینی می شود دیمیستا در نیمه دوم سال 2012 میلادی وارد بازار دارویی آمریکا شود.

سازمان غذا و داروي آمريکا (FDA)، پازوپانايب (Pazopanib) با نام تجاري وترينت (Votrient) را براي درمان مبتلايان به سارکوم پيشرفته بافت نرم در آن گروه از بيماران که قبلا کموتراپي دريافت کرده بودند، مورد تاييد قرار داده است. سارکوم بافت نرم نوعي سرطان خوش‌خيم بافت عضلاني، چربي، فيبروز و ساير بافت‌هاست. قرص وترينت با دخالت در آنژيوژنز- شکل‌گيري عروق خوني جديد براي رشد و بقاي تومورهاي جامد- اعمال اثر مي‌کند. سارکوم بافت نرم، نوعي نادر از سرطان است که سالانه حدود 10 هزار مورد از آن در ايالات‌متحده اتفاق مي‌افتد. بيش از 20 نوع سارکوم در مطالعه باليني‌اي که به تاييد وترينت انجاميد، شرکت داشتند. وترينت براي تجويز در بيماران با سارکوم آديپوسيتيک بافت نرم و تومورهاي استرومال دستگاه گوارش مورد تاييد نيست. ايمني و اثربخشي وترينت در يک مطالعه باليني با شرکت 369 بيمار با سارکوم پيشرفته بافت نرم که قبلا تحت شيمي‌درماني قرار گرفته بودند، بررسي شد. به اين بيماران به‌طور تصادفي وترينت يا دارونما داده شد. معيار اثربخشي اين مطالعه، طول زماني بود که بيمار بدون پيشرفت بدخيمي‌ به زندگي ادامه مي‌داد. در دريافت‌کنندگان وترينت شانس بقاي بدون بيماري به‌طور متوسط 6-4 ماه و در گروه تحت درمان با دارونما اين رقم 6-1 ماه بود. شايع‌ترين عوارض جانبي در دريافت‌کنندگان وترينت عبارت بودند از ضعف، اسهال، تهوع، کاهش وزن، افزايش فشارخون، کاهش اشتها، استفراغ، درد عضلاني، تغيير رنگ مو، سردرد، تغيير رنگ پوست، تنگي نفس و اختلال در حس چشايي. وترينت اولين بار در اکتبر 2009 ميلادي براي درمان بدخيمي ‌پيشرفته کليه مورد تاييد سازمان غذا و داروي آمريکا قرار گرفته بود.

سازمان غذا و داروي آمريکا قرص‌هاي ترکيبي ژنتادواتو (Jentadueto) حاوي ليناگليپتين و متفورمين هيدروکلرايد را مورد تاييد قرار داده است. ژنتادواتو يک گزينه درماني جديد شامل تک قرصي است که 2بار در روز توسط بيماراني که به کنترل قندخون نياز دارند، مصرف مي‌شود. ليناگليپتين قرص‌هاي 5 ميلي‌گرمي با الگوي مصرف يکبار در روز است. ژنتادواتو يک داروي نسخه‌اي است که همراه با رژيم و ورزش براي کنترل هر چه بهتر قند در بالغان مبتلا به ديابت نوع 2 در زماني که درمان با ليناگليپتين و متفورمين براي بيمار مناسب است، تجويز مي‌شود. ژنتادواتو در صورتي که با حداکثر دوز مصرف شود در مقايسه با دارونما کاهش قابل‌توجهي در سطوح A1C مي‌دهد. (1/0+ درصد براي دارونما و 6/1- درصد براي ژنتادواتو). پروتئين A1Cدر مبتلايان به ديابت به عنوان شاخصي براي چگونگي کنترل قندخون طي 2 تا 3 ماه اخير به‌کار مي‌رود. ژنتادواتو تغيير قابل‌توجهي در وزن ايجاد نمي‌کند. مي‌توان اين دارو را به تنهايي يا در ترکيب با سولفونيل اوره به‌کار برد. البته ژنتادواتو براي درمان ديابت نوع يک يا کتواسيدوز ديابتيک (افزايش کتون‌ها در خون يا ادرار) تجويز نمي‌شود.

سازمان غذا و داروي آمريکا، اولين و تنها درمان جوشان پوکي استخوان را مورد تاييد قرار داده است. شرکت داروسازي اي‌اف‌آر ايکس (EffRx Pharmaceuticals) خبر از تاييد قرص‌هاي جوشان بينوستو (Binosto) با نام ژنريک آلندرونات سديم، که پيش از تاييد با نام EX101 شناخته مي‌شد، براي درمان پوکي استخوان در زنان يائسه و نيز افزايش توده استخواني در مردان مبتلا به پوکي استخوان داده است. شرکت اي‌اف‌آر‌ايکس، پيش‌بيني کرده است بينوستو در سه ماهه چهارم سال 2012 ميلادي در بازار دارويي آمريکا موجود خواهد بود. بينوستو، اميد تازه‌اي براي گروهي از مبتلايان به پوکي استخوان است که در بلع قرص مشکل دارند. يک مطالعه نشان داده است تا 40 درصد از بزرگسالان آمريکا بلع قرص را نمي‌پسندند. بينوستو، قرص جوشان با الگوي مصرف يکبار در هفته، با طعم توت‌فرنگي و حاوي 70 ميلي‌گرم آلندرونات است که به سرعت در نصف ليوان آب در دماي اتاق حل شده و محلول همگني توليد مي‌کند.