پزشکی بالینی

اداره غذا و داروي آمريکا مجوز ورود تارکستوماب (tarextumab) را به بازار درماني به‌عنوان داروي اورفان (orphan) (داروهايي که براي بيماري‌هاي نادر توليد مي‌شوند)، براي درمان سرطان پانکراس و سرطان سلول کوچک ريه صادر کرد. تارکستوماب که به‌طور رسمي OMP-59R5 ناميده مي‌شود، يک آنتي‌بادي مونوکلونال کاملا انساني است و رسپتورهاي Notch 2/3 را هدف قرار مي‌دهد. ماه گذشته کمپاني سازنده اين دارو اعلام کرد، داده‌هاي نهايي فاز 1b باليني و بيومارکرهاي آن جمع‌آوري شده که در آن تارکستوماب را در ترکيب با جمسيتابين به علاوه nab-paclitaxel در سرطان پانکراس مورد ارزيابي قرار داده است. از 29 بيماري که در اين کارآزمايي شرکت داشتند، 21 بيمار، با درمان ترکيبي به پاسخ نسبي يا ثبات بيماري دست يافتند. داروي مذکور با پروفايل سميت قابل مديريت به خوبي توسط بيماران تحمل شد. 
 شايع‌ترين عوارض جانبي که در بيش از 50 درصد بيماران ديده شد، عبارت بودند از آنمي، خستگي، اسهال، و ترومبوسيتوپني. ديگر عوارض که در بيش از 25درصد بيماران تحت درمان مشاهده شد، شامل تهوع، آلوپسي، استفراغ، ادم، کاهش اشتها، خارش، نوروپاتي و کاهش وزن مي‌شدند. آناليز بيومارکرها نشان داد، تومورهاي با سطح بالاي بروز Notch 3 ممکن است با ميزان پاسخ بيشتر به درمان و بقاي بالاتر همراه باشد. ميانه بقاي بدون پيشرفت بيماري در بيماران با بروز بالاي Notch3، 6/6 ماه و ميزان بقاي کلي آنها 6/14 ماه گزارش شد. 
 از سوي ديگر، در مطالعه PINNACLE (فاز Ib/II، مطالعهOMP-59R5 در ترکيب با درمان اتوپوزيد و پلاتينوم در بيماران مبتلا به سرطان پيشرفته سلول کوچک ريه)، محققان به بررسي تارکستوماب در ترکيب با کموتراپي پلاتينوم و اتوپوزيد پرداختند. از 16 بيمار قابل بررسي، 13 بيمار به پاسخ نسبي و 3 بيمار به ثبات در بيماري دست يافتند. البته هنوز داده‌هاي نهايي قسمت فاز Ib اين مطالعه که شامل داده‌هاي ايمني و بقاي آن است، منتشر نشده و بايد تا آخر امسال منتظر ماند تا در يک کنفراس پرده‌برداري شوند. در حال حاضر OncoMed در حال وارد کردن بيماران واجد شرايط در دو کارآزمايي باليني تصادفي شده فاز 2 تارکستوماب در سرطان پانکراس و سرطان ريه پيشرفته سلول کوچک هستند. 

شرکت داروسازي Janssen Therapeutics، اعلام کرد اداره غذا و داروي آمريکا داروي توليدي اين شرکت را به نام PREZCOBIX که ترکيبي است از darunavir 800 ميلي‌گرم و cobicistat 150 ميلي‌گرمي تاييد کرده است. اين دارو، درواقع، يک مهارکننده پروتئاز HIV-1 بوده که با يک مهارکننده CYP3A4 ترکيب شده و براي درمان بيماران مبتلا به HIV-1، در ترکيب با ديگر داروهاي آنتي‌رتروويرال، تجويز مي‌شود. البته بيماراني کانديد درمان با PREZCOBIX هستند که به دنبال درمان ساده بوده و با هيچ جايگزين‌ مرتبط با مقاومت به داروناوير درمان نشده باشند. 
 PREZCOBIX روزانه يک‌بار خوراکي و با دوز ثابت تجويز شده و ترکيبي است از 800ميلي‌گرم داروناوير (که تحت عنوان PREZISTA در آمريکا به فروش مي‌رسد) و 150 ميلي‌گرم cobicistat (به‌عنوان عامل تقويت‌کننده، ساخته شده به‌وسيله Gilead Sciences که تحت عنوان Tybost به فروش مي‌رسد). اين دارو همراه با ديگر داروهاي HIV-1 و با غذا مصرف مي‌شود. تاييد اين دارو، کمکي است به بيماران مبتلا به HIV-1 تا تعداد داروهاي مصرفي خود را در طول دوره درمان کاهش دهند. شايع‌ترين عارضه جانبي که حين مصرف اين دارو ديده مي‌شود، عبارتند از اسهال، تهوع، راش، سردرد، درد شکم و استفراغ. تاييد اين دارو براساس داده‌هاي کارآزمايي‌هاي باليني مربوط به دو داروي داروناوير و ريتوناوير است که اگر با cobicistat تجويز شوند، کارآيي درماني آنها بالا مي‌رود. در اين مطالعات، 313 بيمار آلوده به HIV در طول 24هفته مورد بررسي قرار گرفتند و تفاوتي از نظر عوارض جانبي و پاسخ به درمان ميان اين دارو با گروه مصرف کننده داروناوير همراه با ريتوناوير 100 ميلي‌گرمي ديده نشده است. 

داروسازي سيمپلمد اخيرا اعلام کرده که سازمان غذا و داروي آمريکا، قرص‌هاي ترکيبي پريندوپريل آرژينين و آملوديپين با نام تجاري پرستاليا (Prestalia) را براي درمان فشارخون بالا مورد تاييد قرار داده است. پرستاليا، اولين ترکيب با دوز ثابت اين دو دارو است و مي‌تواند در بيماراني که فشارخون آنها به ميزاني که بايد با مونوتراپي کنترل نمي‌شود، تجويز شود. اگر پزشک تشخيص دهد که از ابتداي شروع درمان تجويز چند دارو براي بيمار لازم است، مي‌تواند پرستاليا را براي شروع درمان فشارخون بالا در بيمارش مورد‌استفاده قرار دهد. 
 اريک امرسون، مدير شرکت سيمپلمد، مي‌گويد: «پرستاليا اولين محصول حاوي پريندوپريل است که به تاييد سازمان غذا و داروي آمريکا مي‌رسد. مهارکننده‌هاي آنزيم مبدل آنژيوتانسين و بلوک کننده‌هاي کانال کلسيم، از جمله پرمصرف‌ترين محصولات دارويي در درمان بيماري‌هاي قلبي-‌عروقي است. ما خوشحاليم که اين 2 خانواده دارويي را به صورت تک قرص ترکيبي براي درمان فشارخون بالا در اختيار کادر درماني و بيماران قرار مي‌دهيم. شيوع بيماري فشارخون بالا، در تمامي کشورها رو به رشد است و اغلب درمان همزمان با چند دارو، تنها گزينه موجود براي کمک به بيماران بوده است. ترکيب دارويي جديد حاوي پريندوپريل آرژينين و آملوديپين بسيلات، کمک قابل‌توجهي به اين گروه بيماران خواهد کرد.»
 تاييد پرستاليا از سوي سازمان غذا و داروي آمريکا، براساس اطلاعات به دست آمده از مطالعه فاز3 با نام پچ (PATH) روي 837 بيمار بوده است. اين مطالعه نشان داد که ترکيب دوز ثابت پريندوپريل آرژينين و آملوديپين باسيلات در يک قرص، پس از گذشت 6 هفته از درمان در کاهش فشارخون دياستوليک در وضعيت نشسته و فشارخون سيستوليک در وضعيت نشسته، در مقايسه با تجويز هر کدام از اين داروها به تنهايي، موثرتر بوده است. همچنين نسبت فايده به خطر در ترکيب دارويي، بهتر از مصرف هر کدام از اين داروها به تنهايي بود. مطالعات ديگري نيز وجود دارند که مطرح مي‌کنند، مصرف همزمان اين گروه‌هاي دارويي مي‌تواند خطر وقوع مشکلات قلبي-عروقي را کاهش دهد. انتظار مي‌رود که پرستاليا در 3ماهه اول 2015 ميلادي در اختيار مصرف‌کنندگان قرار گيرد. تجويز قرص‌هاي پرستاليا در بيماراني که از آنژيوادم ارثي يا ايديوپاتيک رنج مي‌برند يا در بيماراني که به پريندوپريل، هر کدام از داروهاي گروه مهارکننده آنزيم مبدل آنژيوتانسين و آملوديپين حساسيت دارند، ممنوعيت دارد. 

راکول مديکال، يک شرکت بيوفارماي فعال در زمينه توليد محصولات مورد‌نياز مبتلايان به بيماري‌هاي پيشرفته کليوي و بيماري مزمن کليوي در جبران آهن از دست رفته ثانويه به هايپرپاراتيروئيديسم و همودياليز، اخيرا اعلام کرده است که سازمان غذا ‌و‌ داروي آمريکا داروي تري‌فريک (Triferic) اين شرکت را براي فروش به‌عنوان درمان جبران‌کننده کمبود آهن، با هدف پايدار نگهداشتن سطح هموگلوبين در بيماران بزرگسال مبتلا به بيماري مزمن کليوي وابسته به همودياليز مورد تاييد قرار داده است. روبرت ال چيوئيني، مدير اجرايي راکول، مي‌گويد: «ما از تاييد تري فريک از سوي سازمان غذا و داروي آمريکا بسيار خوشحال هستيم. اين اولين دارويي است که براي جايگزين کردن آهن از‌دست‌رفته و ثابت نگه‌داشتن سطح هموگلوبين در بيماران دياليزي مورد تاييد قرار مي‌گيرد. قابليت منحصر به فردتري فريک در انتقال طي دياليز و افزايش آهن بدون افزايش ذخاير آن(فريتين) باعث شده که اين دارو به بهترين درمان آهن براي بيماران دياليزي تبديل شود. اين تاييد هم براي ما و هم براي بيماران دياليزي خبر مسرت بخشي است و آنان گزينه درماني به مراتب بهتري براي جبران آهن از دست رفته در اختيار خواهند داشت.»
 دکتر ريموند پرات، مدير بخش مديکال شرکت راکول نيز مي‌افزايد: «معتقديم که تري فريک، در دستورالعمل‌هاي درمان آنمي تغيير ايجاد خواهد کرد. اين دارو اولين محصولي است که مي‌تواند به بيماران دياليزي اجازه دهد بدون داشتن عارضه و بي‌نياز از تزريق آهن وريدي هموگلوبين خون را در سطح مطلوب نگه دارند.»طي مطالعات انجام شده براي بررسي ايمني و اثربخشي تري فريک، بيش از 1400 بيمار تحت‌درمان با اين دارو قرار گرفتند. نتايج به‌دست آمده از اين مطالعات نشان دادند که تري فريک با سيستم انتقال آهن کاملا متفاوت، اثربخشي مطلوبي و در عين حال، ايمني بسيار نزديک به دارونما دارد. تري فريک طي دياليز از غشاي دياليزکننده عبور کرده و وارد خون مي‌شود. در آنجا به سرعت به ترانسفرين متصل و به درون سلول‌هاي اريتروئيد منتقل مي‌شود تا جزئي از ساختار هموگلوبين شود.  

سازمان غذا و داروي آمريکا درخواست بررسي داروي جديد مربوط به داروي تحقيقاتي بريواراستام (Brivaracetam) را به‌عنوان درمان مکمل براي مبتلايان به تشنج‌هاي پارشيال در بيماران مصروع بالاي 16 سال پذيرفته است. در اتحاديه اروپا نيز آژانس دارويي اروپا مجوز بررسي بريواراستام در انديکاسيون مذکور را صادر کرده است. متقاعد شدن هر دو سازمان‌هاي مرجع در اروپا و آمريکا براي بررسي بريواراستام نشان مي‌دهد که اطلاعات ارائه شده در مورد اين دارو براي نتيجه‌گيري در مورد آن به ميزان کافي رسيده است. پروفسور ايريس لويي فردريش، سخنگوي شرکت توليدکننده بريواراستام مي‌گويد: «امروز براي اين شرکت افتخار بزرگي است که بتواند به پشتوانه نتايج به دست آمده از مطالعات باليني، گزينه درماني جديدي را براي مبتلايان به تشنج‌هاي کنترل‌نشده پارشيال که به ساير داروهاي ضدصرع پاسخ نداده‌اند، معرفي کند. ما نتيجه بررسي‌هاي سازمان غذا و داروي آمريکا و آژانس دارويي اروپا را به دقت دنبال خواهيم کرد تا در صورت نياز به هرگونه اطلاعات تکميلي، براي تهيه آنها اقدام کنيم.»
 اطلاعات ارائه شده به سازمان غذا و داروي آمريکا و آژانس دارويي اروپا بر پايه 3 مطالعه باليني انجام شده براي ارزيابي اثربخشي و ايمني درمان مکمل بريواراستام (5 تا 200 ميلي‌گرم در روز) در مبتلايان به تشنج‌هاي پارشيال کنترل نشده به دست آمده‌اند. مطالعه چهارمي هم براي ارزيابي و تحمل‌پذيري درمان مکمل بريواراستام در دوزهاي 20 تا 150 ميلي‌گرم در روز در بزرگسالان مبتلا به تشنج‌هاي پارشيال انجام شده است. 
 در مجموع برنامه مطالعاتي داروي بريواراستام، 3 هزار بيمار شرکت داشتند و در مورد برخي از بيماران طول درمان با اين دارو، 8 سال به طول انجاميد. هم‌اکنون 6 مطالعه در حال انجام روي بريواراستام است.آنها همگي ادامه مطالعات اوليه‌اي هستند که براي بررسي اثربخشي و ايمني درازمدت بريواراستام ترتيب داده شده‌اند. بريواراستام، يک ليگاند انتخابي سيناپتيک وزيکل پروتئين 2A است. هم‌اکنون بيش از 65 ميليون نفر در سراسر دنيا از اختلال مزمن صرع رنج مي‌برند. هر چند که صرع با فاکتورهاي متعددي نظير بيماري‌هاي زمينه‌اي، نژاد و سن مرتبط دانسته شده، اين بيماري ممکن است در هر سني تظاهر کند. از هر 26 نفر از افراد هر جامعه، يک نفر در طول زندگي خود صرع را تجربه مي‌کند.  

نوعي داروي تزريقي کاهش وزن با نام Liraglutide به همت پژوهشگران دانمارکي شرکت نوونورديسک ارائه شده که بدون داشتن تاثيرات مخرب بر بدن انسان، سبب کاهش وزن مي‌شود. اين دارو با ارسال پيام سير شدن به مغز، سبب کاهش 10 درصدي مصرف مواد غذائي شده و در نتيجه وزن فرد مصرف کننده، در حدود هشت و نيم کيلو در سال کاهش پيدا مي‌کند. اين دارو همچنين سبب کاهش فشار خون و کلسترول شده و از بروز ديابت نيز جلوگيري مي‌کند. مراحل نهايي تائيد اين دارو در اتحاديه اروپا در حال انجام است .
 طبق نظر پزشکان، استفاده از اين داروي تزريقي براي افرادي که قصد کاهش وزن دارند، بسيار ساده‌تر از روند فرسايشي و دشوار محاسبه کالري مواد غذائي و رژيم و ورزش است .لازم به ذکر است مصرف Liraglutide تنها در صورت صلاح‌‌ديد و تجويز پزشک غذايي، توصيه مي‌شود .اين دارو در کشور دانمارک و توسط منابع و سازمان‌هاي پزشکي تاييد شده و در حال حاضر جهت بررسي و تاييد ويژگي‌ها و قابليت ارائه رسمي آن به سازمان دارويي و بهداشتي اتحاديه اروپا ارسال شده که پس از تاييد در اين سازمان، اجازه ارائه را در بازارها خواهد داشت. البته بهاي نسبتا زياد اين دارو نيز مسئله مهمي است، به‌طوري که ناظران دارويي انگليسي در مورد آن اعلام کردند قيمت متوسط مصرف روزانه اين دارو در حدود 25/2 پوند است که اين مبلغ تقريبا دو برابر داروي مشابه‌اي است که پيشتر با نام Orlistat ارائه شده بود. اين دارو برپايه نوعي هورمون يافته شده در سيستم گوارش انسان ساخته شده که به مغز پيام سير شدن و مصرف کافي مواد غذائي را مي‌دهد. در نتيجه مصرف اين دارو، افراد مي‌توانند بدون هيچ‌گونه مشکلي، در هر وعده غذائي 10 درصد کمتر مواد خوراکي مصرف کنند. 

موسسه ملي براي تعالي بهداشت، درمان و مراقب (NICE) انگلستان اعلام کرد، داروي Jardiance يا empagliflozin، ساخت دو شرکت Boehringer Ingelheim و Eli Lilly براي درمان بيماران مبتلا به ديابت نوع 2 تاييد شده و از اين پس اين دارو در سيستم خدمات ملي سلامت بريتانيا اجازه تجويز و مصرف دارد.
 موارد مصرف اين دارو محدود به موارد زير خواهد شد: 1.1) Empagliflozin در ترکيب با متفورمين در يک رژيم درماني دوگانه استفاده مي‌شود، اگر: 1) داروهاي گروه سولفونيل‌اوره براي بيمار منع مصرف داشته يا بيمار آنها را تحمل نمي‌کند، 2) بيمار در معرض خطر بيشتر هيپوگليسمي يا عواقب آن قرار دارد. 1.2) Empagliflozin در يک رژيم درماني سه‌گانه استفاده مي‌شود، با 1) متفورمين و يک سولفونيل‌اوره، يا 2) متفورمين و يک تيازولينديون. 1.3) Empagliflozin در ترکيب با انسولين با يا بدون ديگر داروهاي ضدديابت، به‌عنوان يک گزينه درماني ديابت نوع 2. Empagliflozin که در اروپا تحت عنوان Jardiance به فروش مي‌رسد، به‌صورت قرص بوده و يک‌بار در روز براي درمان ديابت نوع 2 در بزرگسالان تجويز مي‌شود و قسمتي از کلاس مهارکننده‌هاي SGLT2 است.
 SGLT2 پروتئين‌هاي اساسي هستند که در کليه‌ها مسوول فيلترکردن قند خون بوده و مسوول حدود 90 درصد بازجذب قند و بازگرداندن آن به جريان خون. در بيماران مبتلا به ديابت نوع 2، بيان SGLT2 افزايش يافته و همين امر منجر به افزايش سطح گلوکز خون مي‌شود. 

اداره غذا و داروي آمريکا اعلام کرد، داروي جديدي را براي درمان سرطان پيشرفته تخمدان، همراه با آزمايشي که مشخص مي‌کند کدام بيمار براي اين درمان مناسب است، تاييد کرد. لينپارزا (Lynparza) يا اولاپاريب (olaparib) به يک کلاس جديد دارويي به‌نام مهار کننده‌هايpoly ADP-ribose polymerase تعلق دارد. اين درمان براي زناني تجويز مي‌شود که به‌تازگي درمان گسترده‌اي را براي سرطان پيشرفته تخمدان مرتبط با نقصان ژن‌هاي BRCA دريافت کرده‌اند. اين تاييديه، به‌‌منزله تاييد اولين داروي کلاس جديد براي درمان سرطان تخمدان است. لينپارزا براي درمان بيماراني تجويز مي‌شود که ناهنجاري‌هاي خاص در ژن BRCA دارند و نشانه‌اي است از درک بيشتر محققان از مکانيسم‌هاي زمينه‌اي بيماري‌ها که آنها را به درمان‌هاي هدفدارتر و شخصي رهنمون مي‌کند. لينپارزا ساخت شرکت AstraZeneca است و تاييد آن براساس داده‌هاي يک کارآزمايي باليني است، با حضور تقريبا 140 زن مبتلا به موتاسيون ژن BRCA که منجر به سرطان تخمدان شده است. 34 درصد از بيماران دريافت کننده اين دارو شاهد پسرفت نسبي يا از بين رفتن کامل تومور در مدت زمان متوسط 8 ماه بودند. تهوع، خستگي، استفراغ، اسهال، سردرد، کاهش اشتها، دردهاي عضلاني و مفصلي و علايم شبه سرماخوردگي از عوارض جانبي اين دارو است. البته عوارض جانبي جدي‌تري نيز مانند التهاب ريه، لوکمي ميلوئيد حاد و سندرم ميلوديسپلاستيک نيز با اين دارو ديده شده است. زنان مبتلا به سرطان تخمدان، قبل از شروع اين دارو، بايد ابتدا تحت آزمون‌هاي مربوط قرار گيرند تا مشخص شود موتاسيون ژن BRCA دارند و کانديد درمان با لينپارزا هستند. آزمون مذکور نيز که اين موتاسيون را نشان مي‌دهد، به‌وسيله اداره غذا و داروي آمريکا تاييد شده است. ژن BRCA نقش مهمي در ترميم DNA آسيب‌ديده دارد. به‌طور طبيعي، آنها رشد تومورها را ساپرس مي‌کنند. زناني که در اين ژن موتاسيون دارند، در معرض خطر بيشتر براي ابتلا به سرطان‌هاي پستان و تخمدان قرار دارند. تخمين زده مي‌شود 10 تا 15 درصد از سرطان تخمدان مرتبط با اين موتاسيون‌ها است. 

کميته مشورتي داروهاي عفوني سازمان غذا و داروي آمريکا، راي به تاييد ايزاووکونازونيوم (Isavuconazonium) با نام تجاري کرزمبا (Cresemba) داده است. راي کميته مشورتي داروهاي عفوني در مورد کرزمباي خوراکي و داخل وريدي در درمان آسپرژيلوس مهاجم، بي‌شک در تصميم‌گيري اين سازمان در تاييد يا رد اين دارو تاثيرگذار خواهد بود. اين بيماري بيشتر در بيماران با نقص سيستم ايمني رخ مي‌دهد. دکتر برني زهير، سرپرسست بخش تحقيق و توسعه محصول شرکت توليدکننده مرزمبا مي‌گويد: «راي مثبت اين کميته، اميدي براي درمان و کمک به مبتلايان به اين عفونت کشنده است.»راي کميته مشورتي براساس اطلاعات به‌دست آمده از برنامه تکميلي براي کرزمباست و تحليل نتايج 2 مطالعه باليني فاز3 روي مبتلايان به عفونت مهاجم قارچي با نام‌هاي سکيور(SECURE) ،يک مطالعه تصادفي دوسوکور با استفاده از دارونما روي بزرگسالان مبتلا به آسپرژيلوس مهاجم و ويتال (VITAL)، يک مطالعه غيرمقايسه‌اي روي کرزمبا در درمان بزرگسالان مبتلا به آسپرژيلوس مهاجم و اختلال عملکرد کليوي يا در بيماران با عفونت مهاجم قارچي ناشي از قارچ‌هاي نادر بوده است.
 هرچند که راي موافق کميته مشورتي به معناي تاييد داروي مذکور نيست اما در تصميم‌گيري متخصصان اين سازمان اثرگذار است. درخواست ثبت کرزمبا در جولاي 2014 ميلادي در انديکاسيون‌هاي درمان عفونت‌هاي آسپرژيلوزيس مهاجم و نيز موکومايکوزيس در بزرگسالان به اين سازمان ارائه شده بود. انتظار مي‌رود که نتيجه بررسي‌هاي مذکور در 8 مارس 2015 ميلادي به شرکت درخواست‌دهنده اعلام شود. آسپرزيلوس مهاجم، يک عفونت قارچي کشنده است که اغلب در افراد با نقص سيستم ايمني نظير مبتلايان به لوکمي مشاهده مي‌شود. ابتلا به آسپرژيلوس مهاجم با خطر مرگ و مير بالايي همراه است. موکومايکوزيس نيز يک بيماري به سرعت پيشرونده و مهاجم قارچي است. اين بيماري نيز با مرگ و مير و تلفات بسياري همراه است.  

شرکت دارويي باکستر اعلام کرده است که سازمان غذا و داروي آمريکا، محلول فوکسيلوم (Phoxillum) را براي کنترل الکتروليت‌ها طي درمان مستمر جايگزين کليوي تاييد کرده است. سازمان غذا و داروي آمريکا فوکسيلوم را تحت عنوان داروي اورفان براي درمان مستمر جايگزين کليوي تاييد کرده است. دکتر بروس کولتون، سرپرست بخش داروهاي کليوي شرکت باکستر مي‌گويد: «تاييد فوکسيلوم از سوي سازمان غذا و داروي آمريکا، به ما اين امکان را مي‌دهد که گزينه درماني جديدي را به درمان‌هاي موجود براي درمان بيماران با آسيب حاد کليوي اضافه کنيم. معرفي محصولات نظير فوکسيلوم، ما را به هدف کمک به بيماران کليوي نزديک‌تر خواهد کرد.»
 هايپوفسفاتمي (غلظت غيرطبيعي فسفات در خون)، يکي از شايع‌ترين اختلالات الکتروليني در مبتلايان به درمان مستمر جايگزين کليوي است. فوکسيلوم، تنها محلول از پيش ترکيب شده حاوي فسفات در کيسه‌هاي 5 ليتري است که مورد تاييد سازمان غذا و دارو قرار گرفته است. فوکسيلوم براي مديريت الکتروليت‌ها در درمان مستمر جايگزين کليوي با استفاده از يک نوع ساده محلول براي طيف گسترده‌اي از مبتلايان به آسيب حاد کليوي به‌کار خواهد رفت. وضعيت هموديناميک و مايعات، الکتروليت‌ها و تعادل اسيد- باز بايد تحت نظارت دقيق باشد. هرگونه تغييري در موارد فوق را مي‌توان با تغيير در فرمولاسيون محلول‌هاي جايگزين يا افزودن مکمل‌ها جبران کرد. تاييد جديد شامل فرمولاسيون‌هاي مختلف فوکسيلوم در غلظت‌هاي مختلف بيکربنات است. 
 درمان مستمر جايگزين کليوي، براي درمان اختلالاتي به‌کار مي‌رود که در نتيجه تجمع سموم، اورلود مايعات و برهم خوردن تعادل و اختلال اسيد- باز و الکتروليت‌ها ايجاد مي‌شود. درمان مستمر جايگزين کليوي، به آرامي و در طول زمان اين اختلالات را تصحيح کرده و براي بيماراني که در بخش‌هاي مراقبت‌هاي ويژه بستري هستند استفاده‌مي‌شود. آسيب حاد کليوي اغلب در بيماران بستري تحت درمان در بخش‌هاي مراقبت ويژه رخ مي‌دهد و معمولا طي چند روز تا ساعت طول مي‌کشد. در نتيجه اين آسيب، بيماران از فيلتر کردن مواد زائد و مايعات اضافي ناتوانند و بنابراين در اغلب موارد درمان مستمر جايگزين کليوي نياز است. باکستر پيش‌بيني کرده است که محلول‌هاي حاوي فسفات فوکسيلوم در سه‌ماهه دوم 2015 ميلادي در بازار دارويي آمريکا موجود باشد. تحت نظر داشتن وضعيت هموديناميک و مايعات بيمار، الکتروليت‌ها و تعادل اسيد- باز در طي روند درماني الزامي است. طي هموديافيلتراسيون با استفاده از محلول‌هاي جايگزين، مشکلاتي در غلظت پتاسيم سرم، کلسيم، منيزيوم و فسفات ممکن است رخ دهد.  

ابوي (AbbVie) در همکاري با مرکز علوم زيستي نوروکرين اعلام کرده است که نتايج اوليه يکي از 2 مطالعه باليني فاز3 طراحي شده براي ارزيابي اثربخشي و ايمني الاگوليکس(Elagolix) در درمان اندومتريوز زنان قبل از سن يائسگي مثبت بوده است. نتايج به‌دست آمده از اين مطالعه نشان داده است که پس از 6 ماه درمان، هر 2 دوز الاگوليکس(150ميلي‌گرم يک‌بار در روز و 200 ميلي‌گرم 2بار در روز) در کاهش درد لگني غيرمرتبط با قاعدگي و درد قاعدگي مرتبط با اندومتريوز در ماه 3 و نيز ماه 6 موفق بوده است. اندومتريوز با علائم متعددي همراه است که از جمله شايع‌ترين آنها مي‌توان به درد مرتبط با قاعدگي و نيز درد مزمن لگني طي چرخه قاعدگي اشاره کرد. انجمن جهاني تحقيقات اندومتريوز تخمين زده است که اين بيماري يک نفر از هر 10 زن را طي سال‌هاي باروري گرفتار مي‌کند و اين رقم معادل 176 ميليون زن در سراسر دنيا است. دکتر مايکل سورينو، سرپرست بخش تحقيق و توسعه شرکت ابوي، مي‌گويد: «اندومتريوز بيماري است که طي آن بافتي که به طور معمول سطح داخلي رحم زن را مي‌پوشاند در خارج از رحم رشد مي‌کند. نتايج مثبت به‌دست آمده از اين مطالعه، اهميت الاگوليکس به عنوان گزينه درماني جديد براي بيماراني که از اندومتريوز رنج مي‌برند را نشان داده است.»
 اطلاعات به‌دست آمده در مورد ايمني الاگوليکس در مطالعات فاز3، کاملا با نتايج به‌دست آمده طي مطالعات قبلي همخواني داشت. در ميان شايع‌ترين عوارض ناخواسته گزارش شده مي‌توان به گرگرفتگي، سردرد، تهوع و ضعف اشاره کرد. در شرايطي که بيشتر عوارض جانبي در ميان گروه‌هاي تحت درمان مشابه بود، برخي عوارض نظير گرگرفتگي و کاهش تراکم استخواني وابسته به دوز بودند. در مجموع، ميزان قطع دارو در گروه‌هاي مختلف تحت درمان مشابه بود و قطع دارو به‌خصوص به دنبال بروز عوارض جانبي در گروه دريافت‌کننده دارونما، 9/5درصد؛ در گروه دريافت‌کننده 150ميلي‌گرم الاگوليکس در روز، 4/6درصد و در گروه تحت درمان با 200 ميلي‌گرم الاگوليکس با الگوي مصرف 2بار در روز، 7/9درصد بود. نتايج طي 6ماه بررسي بيماران پس از پايان درمان يا 6 ماه افزايش طول مطالعه نهايي شدند. 
 مطالعه فاز3 با نام M12-665، يک تحقيق 24هفته اي تصادفي دوسوکور با استفاده از دارونما است که براي ارزيابي ايمني و اثربخشي الاگوليکس در 872 زن 18 الي 49 ساله که از درد با شدت متوسط تا شديد مرتبط با اندومتريوز شکايت داشتند، انجام شد. اين بيماران، از 160 مرکز در سراسر آمريکا، پورتوريکو و کانادا شرکت داشتند. مطالعه فاز3 بعدي، تحقيقي چندمرکزي، دوسوکور و با استفاده از دارونما با نام M12-671 بود که براي ارزيابي الاگوليکس در بيماراني که از درد با شدت متوسط تا وخيم ناشي از اندومتريوز شکايت داشتند، انجام شد. انتظار مي‌رود که نتايج مطالعه اخير در اواخر 2015 ميلادي منتشر شود. 

زافژن، يک شرکت بيوفارماي شناخته شده در بهبود وضعيت بيماران مبتلا به چاقي و اختلالات متابوليک پيچيده، اخيرا اعلام کرده است که مطالعه ZAF221 که يک مطالعه فاز2 دوسوکور با استفاده از دارونما روي بلورانيب (Beloranib)- يک مهارکننده MetAP2- موفقيت آميز بوده است. در اين مطالعه، 14 بزرگسال مبتلا به چاقي ناشي از آسيب هيپوتالاموس توانستند به کاهش وزن هدف گرفته شده، برسند. بلورانيب در مطالعات به خوبي از سوي بيماران تحمل شد و از خطر ابتلا به بيماري‌هاي قلبي-عروقي کاست. 
 چاقي ناشي از آسيب هيپوتالاموس، شکل نادري از چاقي است که در نتيجه آسيب هيپوتالاموس در حين برداشتن تومورهاي دستگاه عصبي مرکزي نظير کرانيوفارنژيوما رخ مي‌دهد. تالاموس، مرکز کنترل هموستاز در مغز است که بر کار دستگاه‌هاي وابسته به چند هورمون، ميزان متابوليسم، گرسنگي و احساس سيري کنترل دارد. در بيماراني که دچار چاقي ناشي از آسيب هيپوتالاموس هستند، تنظيم متابوليسم برهم ريخته و دريافت طبيعي غذا مختل مي‌شود. در نتيجه، وزن‌گيري سريع، مقاومت به درمان چاقي شديد و مرگ و مير ناشي از آن رخ مي‌دهد. 
 دکتر دنيس کيم، سرپرست بخش مديکال شرکت زافژن مي‌گويد: «بسيار خوشحاليم که اين نتايج به‌دست آمده‌اند. مطالعات اخير بلورانيب را در درمان چاقي از ساير داروهاي موجود در بازار متمايز مي‌کند. قابليت بلورانيب در بازگرداندن تعادل به توليد و مصرف چربي، از اين نتايج استنتاج خواهد شد. ما معتقديم که بلورانيب در بهبود وضعيت زندگي بيماراني که به دليل چاقي ناشي از آسيب هيپوتالاموس دچار مشکل‌اند و براي درمان آنها گزينه‌هاي درماني بسيار محدودند کمک‌کننده است. ما درصدد هستيم که در سال 2015 ميلادي درخواست ثبت اين دارو را به سازمان غذا و داروي آمريکا و اتحاديه اروپا ارائه دهيم.»
 چاقي ناشي از آسيب هيپوتالاموس، سومين انديکاسيوني است که براي بلورانيب تحت مطالعه قرار مي‌گيرد. زانژن درصدد است که اين دارو را درمان بقيه بيماران مبتلا به اشکال شديد و پيچيده چاقي بررسي کند. بلورانيب، اولين دارو از گروه مهارکننده‌هاي MetAP2 است که براي کاهش وزن و کاهش احساس گرسنگي در بيماران چاق تجويز مي‌شود. اين دارو تاکنون براي انديکاسيون‌هاي متعددي مورد بررسي قرار گرفته است. ZAR221، يک مطالعه باليني دوسوکور با استفاده از دارونماست که براي بررسي شکل با قابليت تزريق زيرپوستي دوبار در هفته بلورانيب 8/1 ميلي‌گرمي در مبتلايان به چاقي ناشي از آسيب هيپوتالاموس مورد بررسي قرار گرفته است. طول دوزه درمان 4 هفته بوده و 4 هفته پيگيري درماني در ادامه انجام شده است. بلورانيب باعث کاهش وزن 4/3 کيلوگرمي و 2/6 کيلوگرمي در هفته 4 و 8 درمان مبتلايان به چاقي ناشي از آسيب هيپوتالاموس شده است. زافژن، حق انحصاري توليد و تبليغات تجاري بلورانيب را در دست دارد. 

داروسازي رژنرون و داروسازي سانوفي اخيرا اعلام کرده‌اند که 2 مطالعه باليني جديد، اديسه1و2، که اولين مطالعات فاز3 انجام شده روي آليروکوماب(Alirocumab) با الگوي مصرف 4 هفته يک‌بار هستند، اهداف تعيين شده براي اثبات اثربخشي اين دارو را به‌دست آورده است. مطالعه کاهش از ميزان پايه LDL (کلسترول بد) در مبتلايان به هايپرکلسترولمي را در هفته 24 با دارونما مقايسه کرده است. آليروکوماب، يک آنتي‌بادي مونوکلونال است که PCSK9 را هدف قرار مي‌دهد. در مطالعه اديسه1، اثربخشي و ايمني آليروکوماب در 803 بيمار مبتلا به هايپرکلسترولمي در معرض خطر متوسط تا شديد بيماري قلبي-عروقي بررسي شد. بيش از دوسوم (68درصد) از بيماران در کنار آليروکوماب، استاتين درماني را هم دريافت کردند. اما در اديسه2، 233 بيمار مبتلا به هايپرکلسترولمي در معرض خطر شديد بيماري قلبي- عروقي با سابقه عدم تحمل يک يا تعداد بيشتري از استاتين‌ها شرکت کردند. در مطالعه دوم، 150 ميلي‌گرم آليروکوماب هر 4 هفته يک‌بار با دارونما مقايسه شد. شايع‌ترين عوارض گزارش شده در اين مطالعات که حداقل در 5 درصد از بيماران تحت درمان با آليروکوماب ثبت شدند عبارت بودند از واکنش‌هاي محل تزريق، سردرد، عفونت‌هاي مجاري تنفسي فوقاني، آرترالژي، تهوع و استفراغ، سينوزيت، درد در اندام‌ها و ضعف. در هر دو مطالعه، بيماراني که LDL آنها کاهش نيافت يا حداقل 30 درصد کاهش از سطح پايه LDL را تجربه نکردند، به رژيم درماني آليروکوماب 150 ميلي‌گرمي هر 2 هفته يک‌بار، تغيير درمان داده شدند. جزئيات اين 2 مطالعه به‌زودي در مجامع پزشکي بين‌المللي ارائه خواهد شد. مطالعات بيشتر براي اثبات اثربخشي و ايمني آليروکوماب هنوز هم ادامه دارد. 

بسياري از قرص‌هاي لاغري موجود در بازار نظير انواع قرص‌هاي لاغري سرکوب کننده اشتها و يا مبتني بر کافئين، در خون حل مي‌شوند. اين امر ضمن کمک به کاهش وزن، موجب بروز عوارضي جانبي نيز براي فرد مصرف‌کننده خواهد شد. پژوهشگران به تازگي توانستند نسل جديدي از قرص‌هاي لاغري را طراحي کنند که جذب خون نمي‌شود و در روده‌ها باقي مي‌ماند. اين داروي جديد با نام «فکسارامين» (fexaramine)، عملکردي جالب دارد. پس از مصرف قرص، پيغامي مشابه پيغامي که پس از مصرف حجم زيادي از غذا به مغز ارسال مي‌شود، شکل گرفته و به اين ترتيب بدن بخشي از فضاي داخلي را براي غذاي وارد شده خالي مي‌کند. در واقع هيچ‌گونه تغييري در کالري يا اشتهاي فرد ايجاد نمي‌شود.
 اين دانشمندان نزديک به بيست سال روي گيرنده FXR تحقيق کردند. گفتني است، FXR يک نوع پروتئين است که در توليد اسيدهاي صفراوي از کبد، هضم غذا و نيز ذخيره چربي و قند نقش دارد. بدن انسان به محض آغاز غذا خوردن، FXRها را فعال مي‌کند تا به اين ترتيب فضايي براي غذاي وارد شده ايجاد شود. FXR نه‌تنها موجب ترشح اسيدهاي صفراوي براي هضم مي‌شود، بلکه ميزان قند خون را نيز تغيير داده و سبب مي‌شود که بدن قند بيشتري را به محض ورود غذاي جديد بسوزاند. شرکت‌هاي مختلف داروسازي به منظور ساخت داروهايي براي درمان چاقي، ديابت، بيماري‌هاي کبد و نيز ساير مشکلات متابوليسمي، داروهايي طراحي کرده‌اند که موجب فعال شدن FXR مي‌شود و بسياري از مسيرهاي کنترل FXR را به کار مي‌اندازد، اما اين داروها تاثير نامطلوبي بر بخش‌هاي ديگر بدن دارند.
 اين پژوهشگران براي فعال سازي FXR مسيري ديگر را در پيش گرفتند. آنها به اين نتيجه رسيدند که بهتر است دارو به جاي حرکت در مسير جريان خون به صورت مستقيم به روده‌ها برود تا به اين ترتيب عوارض جانبي آن روي ندهد، اما حضور داروي فکسارامين در روده کارايي به مراتب بيشتري نسبت به داروهاي لاغري فعلي دارد. اين پژوهشگران بر اين باورند که دليل اين امر را بايد در شيوه‌اي که بدن به صورت طبيعي در پاسخ به غذاي ورودي انجام مي‌دهد، جست. اين پژوهشگران قصد دارند با انجام آزمايشاتي روي انسان، ميزان کارايي آن در درمان چاقي و اضافه وزن و نيز بيماري‌هاي چاقي را به دقت مورد بررسي قرار دهند. جزئيات اين پژوهش در نشريه Nature Medicine منتشر شده است.

در روزهاي اخير، اولين داروي با مشابهت زيستي (Biosimilar) براي مصرف در آمريکا، از سوي سازمان غذا و داروي آمريکا مورد تاييد قرار گرفت. اين تاييد، حرکتي به نفع دسترسي بيشتر و قابل خريد بودن داروهاي بيولوژيک در اين کشور است. اين دارو با نام زارکسيو (Zarxio)، تاييدشده‌اي از شکل اوليه دارو با نام نوپوژن (Neupogen) است که در 1991 وارد بازار شد. زارکسيو و نوپوژن با افزايش شمار سلول‌هاي خوني و غلبه بر عفونت‌ها، به بيماران سرطاني کمک مي‌کند. همانطور که مي‌دانيد، مبتلايان به سرطان اغلب به دليل خود بدخيمي يا درمان‌هاي ضدسرطان، کاهش تعداد گلبول‌هاي سفيدخوني را تجربه مي‌کنند. داروهاي بيولوژيک، داروهاي جديد مشتق از موجودات زنده‌اند که در درمان انواع مختلف بدخيمي‌ها، آرتريت روماتوئيد و پسوريازيس مطرح شده‌اند، اما داروهاي بيولوژيک بسيار گران‌قيمت‌اند. براي غلبه بر مشکل هزينه، توليد داروهاي با مشابهت زيستي در پيش گرفته شده است، يعني محصولاتي که از لحاظ اثرگذاري و نيز ايمني بسيار شبيه به داروهاي بيولوژيک از پيش موجود هستند. البته توجه به اين نکته نيز ضروري است که داروهاي با مشابهت زيستي، داروهاي ژنريک نيستند و بي‌شک توليد آنها هم به‌آساني ساخت داروهاي ژنريک نخواهد بود. زارکسيو داروي با فرمولاسيون تزريقي است که از 2009 ميلادي در اتحاديه اروپا موجود بوده است؛ اما سازمان غذا و داروي آمريکا در آن زمان روندي براي تاييد داروهاي با مشابهت زيستي تعريف نکرده بود. 

درخواست ثبت مولکول دارويي جديد مربوط به ترکيب تحقيقاتي ليفيتگراست (Lifitegrast)، براي درمان علايم و نشانه‌هاي خشکي چشم در بزرگسالان، به سازمان غذا و داروي آمريکا ارائه شده است. فيليپ جي ويکرز، سرپرست بخش تحقيق و توسعه شرکت دارويي شاير، مي‌گويد: «ليفيتگراست اين پتانسيل را دارد که به‌عنوان اولين درمان براي علايم و نيز نشانه‌هاي بيماري خشکي چشم مورد تاييد قرار گيرد. قبول درخواست ثبت اين محصول از سوي سازمان غذا و دارو، قدم بزرگي در عرصه ورود داروهاي تحقيقاتي و نوآورانه به بازار مصرفي داروهاي چشمي است.» ارائه اين درخواست ثبت مولکول دارويي جديد، براساس شواهد به‌دست آمده از مجموع 4 مطالعه باليني با شرکت بيش از 1800 بيمار استوار است. اين مطالعات شامل يک مطالعه فاز2 و 2 مطالعه فاز3 روي اثربخشي و ايمني ليفيتگراست و يک مطالعه درازمدت فاز3 روي ايمني دارو است. ليفيتگراست يک مهارکننده اينتگرين کوچک مولکول است که به اينتگرين LFA1 (آنتي‌ژن مرتبط با عملکرد لنفوسيت)، يعني پروتئين موجود بر سطح سلول‌هاي لوکوسيت متصل شده است و از تداخل LFA1 با ليگاند ICAM1 جلوگيري مي‌کند. ICAM1 (مولکول چسبندگي داخل سلولي1)، در بيماري خشکي چشم در بافت‌هاي قرنيه و ملتحمه بيش از حد معمول بروز مي‌کند. تداخل LFA-1/ICAM-1، منجر به تشکيل سيناپس‌هاي ايميونولوژيک و در نتيجه، فعال‌سازي و مهاجرت سلول‌هاي T به بافت‌هاي هدف مي‌شود. 

سازمان غذا و داروي آمريکا اعلام کرد، استفاده از داروي خوراکي لناليدومايد (lenalidomide) را در درمان بيماران مبتلا به مالتيپل ميلوما که بيماري آنها به تازگي تشخيص داده شده، در ترکيب با دگزامتازون، تاييد کرده است. تاييد اين دارو براساس نتايج چندين فاز 3 مطالعاتي صادر شده که در آنها ترکيب دارويي لناليدومايد و دگزامتازون را در مقايسه با درمان استاندارد کنوني، يعني ملفالان، پردنيزون و تاليدومايد (MPT)، مقايسه کرده‌اند. يکي از اين مطالعات، کارآزمايي FIRST يا (MM-020/IFM 07-01) است. نتايج اين کارآزمايي در دسامبر 2013 در نشست سالانه انجمن آمريکايي هماتولوژي ارايه شد. در اين مطالعه، هزار و 623 بيمار که به تازگي مالتيپل ميلوما در آنها تشخيص گذاشته شده بود، به‌طور تصادفي به دو گروه دريافت‌کننده لناليدومايد، همراه با دگزامتازون با دوز کم که به‌طور مداوم داده مي‌شد، در 18 دوره به مدت 18 ماه يا درمان تقسيم شدند. نتايج نهايي حاکي از آن بودند که بيماران دريافت کننده درمان مداوم با لناليدومايد / دگزامتازون، با کاهش 28 درصدي خطر پيشرفت بيماري مواجه شدند. ميانه بقاي بدون پيشرفت بيماري نيز در اين دسته از بيماران، 5/25 ماه گزارش شد. در مقابل، گروه MPT، ميانه بقاي بدون پيشرفت بيماري‌اي معادل 2/21 ماه داشتند. همچنين، بيماران گروه لناليدومايد / دگزامتازون، در مقايسه با MPT، 25درصد کاهش در ميزان مرگ و مير داشتند. ميانه بقاي کلي بيماران در گروه لناليدومايد / دگزامتازون 9/58 ماه و در گروه MPT، 5/48 ماه بود.
 عوارض جانبي با درجه 3 يا 4 که مکررا در گروه درماني لناليدومايد / دگزامتازون گزارش مي‌شد، عبارت بودند از: نوتروپني (8/27 درصد)، آنمي (2/18 درصد)، ترومبوسيتوپني (3/8 درصد)، پنوموني (3/11 درصد)، آستني (7/7 درصد)، خستگي (3/7 درصد)، درد پشت (7درصد)، هيپوکالمي (6/6درصد)، راش (3/7 درصد)، کاتاراکت (8/5 درصد)، تنگي نفس (6/5 درصد)، ترومبوز وريد عمقي (6/5 درصد)، و هيپرگليسمي (3/5 درصد). لناليدومايد در حال حاضر براي استفاده در 3 وضعيت مورد تاييد قرار گرفته است. در دسامبر 2005، اين دارو براي نخستين‌بار جهت درمان بيماران مبتلا به آنمي وابسته به تزريق، به دليل خطر کم يا متوسط بروز سندرم‌هاي ميلوديسپلاستيک، مرتبط با اختلال حذف 5q سيتوژنتيک با يا بدون ديگر اختلالات سيتوژنتيک، مورد تاييد قرار گرفت. در سال 2006، لناليدومايد براي تجويز در بيماراني مورد تاييد قرار گرفت که مبتلا به مالتيپل ميلوما بوده و قبلا يک نوبت درمان گرفته بودند. در نهايت، در ژوئن 2013، سازمان غذا و داروي آمريکا آن را براي درمان لنفوم سلول منتل، در بيماراني که بيماري آنها پس از دو دوره درمان قبلي (بايد يکي از اين درمان‌ها با بورتزومبيب (bortezomib) بوده باشد)، عود کرده يا پيشرفت کرده بود. 

نتايج يک مطالعه جديد حاکي از آن است که افزودن اکساليپلاتين (oxaliplatin) به رژيم شيمي‌درماني که در حال حاضر در ترکيب با بواسيزوماب (آواستين) در درمان سرطان کولورکتال متاستاتيک مورد استفاده قرار مي‌گيرد، ميزان بقاي 5 ساله را 2 برابر مي‌کند. آخرين نتايج کارآزمايي TRIBE که در 34 مرکز انکولوژي در ايتاليا انجام شده، نشان مي‌دهند، ترکيب جديد شيمي‌درماني با نام FOLFOXIRI(ترکيبي از folinic acid/leucovorin, fluorouracil, oxaliplatin و irinotecan) نسبت به رژيم کموتراپي استاندارد FOLFIRI (ترکيبي از folinic acid/leucovorin, fluorouracil و irinotecan) ارجحيت دارد. لازم به ذکر است، هر دو اين رژيم‌هاي درماني با بواسيزوماب مورد استفاده قرار گرفته‌اند.
 FOLFOXIRI ميزان بقاي بيماران را تا 4 ماه بيشتر کرده و درواقع، ميزان بقاي بيماران درمان شده را با رژيم FOLFIRI، 2 برابر کرده است. البته عوارض جانبي هم در اين گروه بيشتر ديده شد. FOLFOXIRIبروز بيشتري از اسهال، موکوزيت، نوروپاتي و نوتروپني در بيماران ايجاد کرد. بنابراين ممکن است براي همه بيماران مناسب نباشد. نکته اميدبخش آنکه، اکثر بيماران مي‌توانند عوارض آن را تحمل کنند. اين مطالعه به‌وضوح نشان داد، رژيم FOLFOXIRI به‌اضافه بواسيزوماب، گزينه ايمن و موثري در درمان اين دسته از بيماران است. 
 اين موضوع را هم بايد در نظر داشت که 90 درصد بيماران مورد مطالعه، در زمان ورود به مطالعه بدون علامت بودند و از آنها نيز، افراد بالاي 75 سال نامزد درمان با اين رژيم درماني جديد نبودند. بنابراين اين رژيم درماني براي همه مناسب نيست، ولي اگر بيماران به درستي انتخاب شوند، يکي از رژيم‌هاي فعال است که ميزان بقاي 5 ساله را 25 درصد بيشتر مي‌کند. از 508 بيمار مبتلا به سرطان کولورکتال متاستاتيک که وارد طرح TRIBE شدند، 252 نفر در گروه FOLFOXIRI و بواسيزوماب و 256 نفر در گروه FOLFIRI و بواسيزوماب قرار گرفتند. 
 هر دو گروه درماني تا 12 دوره براي بيماران انجام شد و در نهايت، درمان با فلوروراسيل، لوکوورين، همراه با بواسيزوماب ادامه داده شد. در حدود 80 درصد از بيماران کانديد رزکسوين جراحي نبودند، اما پس از کموتراپي، 15 درصد بيماران گروه FOLFOXIRI و 12 درصد FOLFIRI توانستند تحت رزکسيون راديکال قرار گيرند. ميانگين دوره پيگيري بيماران، 1/48 ماه بود که در اين مدت، 174 مورد مرگ در گروهFOLFOXIRI و 200 نفر در گروه FOLFIRI فوت کردند. ميانگين بقاي کلي بيماران به‌طور مشخصي در گروه FOLFOXIRI بهتر از گروه FOLFIRI گزارش شد (8/29 ماه در برابر 8/25 ماه).  

شرکت سانوفي اخيرا اعلام کرده است که سازمان غذا و داروي آمريکا انسولين تزريقي گلارژين 300 واحد بر ميلي‌ليتر و با نام تجاري توجئو(Toujeo) را به عنوان انسولين پايه طولاني‌اثر با الگوي مصرف يکبار در روز، براي بهبود کنترل قندخون در بزرگسالان مبتلا به ديابت نوع 1 و 2 مورد تاييد قرار داده است. انتظار مي‌رود که توجئو در آغاز 3ماهه دوم 2015 ميلادي وارد بازارهاي مصرف جهاني شود. پير چنسل، از شرکت سانوفي مي‌گويد: «ما افتخار مي‌کنيم که سابقه‌اي طولاني در کنترل ديابت و انسولين درماني داريم و بيش از يک دهه است که لانتوس براي کنترل ديابت در اختيار بيماران قرار دارد. به دنبال تاييد توجئو از سوي سازمان غذا و داروي آمريکا، گزينه درماني جديدي به مبتلايان به ديابت تقديم شد.»
 اخذ تاييديه سازمان غذا و داروي آمريکا براي توجئو، بر اساس نتايج به‌دست آمده از مطالعات باليني اديشن(EDITION)، شامل چندين مطالعه چند مليتي فاز3 براي ارزيابي اثربخشي و ايمني اين دارو در بيش از 3هزار و 500 بزرگسال مبتلا به ديابت نوع1 يا 2 صورت گرفت. در مطالعات مذکور، توجئو با الگوي مصرف يکبار در روز با لانتوس يکبار در روز مقايسه شد. مطالعه از نوع تصادفي و با اطلاع بيمار و محقق از داروي مصرفي بود. اثربخشي توجئو پس از 26 هفته با لانتوس مقايسه شد. 6 ماه تمديد اين مطالعه، براي اطمينان از ايمني داروي جديد درنظر گرفته شده است. 
 دکتر جان اندرسون،متخصص بيماري‌هاي داخلي و رئيس سابق انجمن ديابت آمريکا، مي‌گويد: «نزديک به 50 درصد از مبتلايان به ديابت با کنترل نامناسب بيماري خود روبرو هستند. با وجود اثبات اثربخشي انسولين، پايدار ماندن اثر آن در کنترل قندخون، براي بيماران و پزشکان هنوز يک معضل است. توجئو گزينه جديدي را در اختيار اين افراد قرار مي‌دهد که بيماري را بهتر کنترل کنند.» شايع ترين عوارض گزارش شده طي مطالعات اديشن عبارت بودند از نازوفارنژيت(12درصد) و عفونت مجاري فوقاني تنفسي(10درصد). تجويز توجئو در درمان کتواسيدوز ديابتي ممنوع است. 

سازمان غذا و داروي آمريکا ترکيب جديد آنتي‌باکتريال، سفتازيديم-آويباکتام، با نام تجاري آويکاز (Avycaz) را براي درمان بزرگسالان مبتلا به عفونت‌هاي عارضه دار داخلي شکمي در ترکيب با مترونيدازول و نيز عفونت‌هاي عارضه دار مجاري ادراري شامل عفونت‌هاي کليه(پيلونفريت)، که گزينه‌هاي درماني براي آنان محدود است، مورد تاييد قرار داده است. آويکتاز حاوي 2 داروي سفتازيديم (يک آنتي‌باکتريال سفالوسپوريني مورد تاييد سازمان غذا و دارو) و آويباکتام (براي غلبه بر مقاومت‌هاي باکتريايي) است.دکتر ادوارد کوکس، سرپرست اداره داروهاي آنتي‌بيوتيکي مرکز ارزيابي و تحقيقات داروهاي آنتي‌ميکروبيال سازمان غذا و داروي آمريکا، مي‌گويد: «وجود آويکاز در بازار دارويي براي بيماراني که گزينه‌هاي درماني موجود محدودند يا آلترناتيو ديگري براي درمان بيمار وجود ندارد، ضروري است.»  

داروسازي اندو، اخيرا اعلام کرده است که سازمان غذا و داروي آمريکا درخواست ثبت داروي جديد بلبوکا (Belbuca) را که بوپرنورفين دهاني در دست توليد براي مديريت درد شديد نيازمند مصرف طولاني‌مدت اپيوئيد و ساير گزينه‌هاي موجود کنترل درد براي کنترل آن ناکافي هستند، مورد تاييد قرار داده است. نتايج بررسي اين محصول جديد، در اکتبر 2015 ميلادي منتشر خواهد شد. 
 دکتر راجيو د سيلوا، مدير شرکت اندو، مي‌گويد: «بلبوکا، گزينه منحصربه‌فردي در کنترل درد مزمن است. بي‌ترديد شرکت ما همکاري نزديک خود را با سازمان غذا و داروي آمريکا تا تاييد شدن نهايي اين محصول ادامه خواهد داد.» بوپرنورفين در رده 3 طبقه بندي داروهاي با پتانسيل سوء مصرف قرار دارد. اثربخشي و ايمني بلبوکا، در 2مطالعه باليني فاز3 بررسي شد. هر دو اين مطالعات از نوع تصادفي ، دوسوکور و با استفاده از دارونما بودند و بيماراني که از درد مزمن کمري رنج مي‌بردند، در آنها شرکت کردند. در يکي از اين مطالعات، (BUP-308)، بيماران سابقه مصرف هيچ‌گونه اپيوئيد نداشتند. در هر 2مطالعه، هدف اصلي کاهش درد در هفته 12 مصرف دارو در مقايسه با ميزان درد پايه بوده است. در تمامي مطالعات بلبوکا از سوي بيماران به خوبي تحمل شد و ميزان شکايت بيماران از عوارض ناشي از مصرف اپيوئيدها در آنها اندک بود.  

داروسازي «تايهو»،اخيرا اعلام کرده است که درخواست ثبت داروي جديد مربوط به TAS-102 حاوي تري‌فلوريدين (Trifluridine) و تيپيراسيل هيدروکلرايد (Tipiracil Hydrochloride) براي بررسي از سوي سازمان غذا و داروي آمريکا پذيرفته شده است. TAS-102، يک ترکيب خوراکي تحقيقاتي ضدسرطان براي درمان بدخيمي متاستاتيک راجعه کولون است. در صورت تاييد اين دارو از سوي سازمان غذا و داروي آمريکا، گزينه درماني تازه‌اي در اختيار مبتلايان به اين نوع بدخيمي کشنده قرار خواهد گرفت. سازمان مذکور تاريخ اعلام نظر قطعي خود را در مورد اين دارو 19 دسامبر 2015 ميلادي تعيين کرده است.نتايج مطالعه فاز3 روي TAS-102، در 800 بيمار مبتلا به بدخيمي متاستاتيک راجعه کولون که بدخيمي آنها پس از دريافت درمان استاندارد اين بيماري عود کرده بود، به‌دست آمده است. براساس مطالعه ريکورس (RECOURSE)، اين دارو توانسته است شانس بقاي مبتلايان را در مقايسه با دارونما به ميزان معناداري افزايش دهد. ايمني و تحمل‌پذير TAS-102 نيز در مطالعات مطلوب بود. تري فلوريدين يک آنالوگ نوکلئوزيدي آنتي‌نئوپلاستيک است که عملکرد DNA سلولي را تحت تاثير قرار مي‌دهد و تيپيراسيل، يک مهارکننده آنزيم تيميدين فسفوريلاز است. بدخيمي کولورکتال، در جايگاه سوم شايع‌ترين سرطان‌هاي جهان قرار دارد. در سال 2014 ميلادي، براي 136830 بيمار تشخيص بدخيمي کولورکتال گذاشته شد و 50310 بيمار در نتيجه آن جان خود را از دست داده‌اند. 

کميته سازمان پزشکي اروپا براي محصولات دارويي مورد استفاده انسان (CHMP)، تاييديه دو آنتي‌بيوتيک جديد را براي درمان عفونت حاد باکتريال پوست و ساختارهاي آن در بزرگسالان صادر کرد. اين دو داروي جديد، اوريتاوانسين (با نام تجاري اورباکتيو و ساخت شرکت Medicines Co) و تديزوليد فسفات (با نام تجاري Sivextro و ساخت شرکت Cubist Pharmaceuticals) هستند. آنتي‌بيوتيک اوريتاوانسين (به‌صورت پودرهاي با غلظت 400 ميلي‌گرمي قابل تزريق) اين توانايي را دارد که با تنها يک تزريق وريدي، عفونت حاد باکتريال پوست و ساختارهاي آن را به‌طور موثري درمان کند. 
 در دو کارآزمايي محوري به نام‌هاي SOLO1 و SOLO2، اوريتاوانسين در مقايسه با ونکومايسين، در پاسخ‌هاي باليني اوليه (توقف گسترش يا کاهش در اندازه ضايعه) و ميزان درمان باليني کمتر نبوده است. شايع‌ترين عوارض جانبي مشاهده شده با اين آنتي‌بيوتيک که نوعي آنتي‌باکتريال گليکوپپتيد است، عبارتند از تهوع، واکنش‌هاي افزايش حساسيت، واکنش در محل تزريق و سردرد. 
 تديزوليد فسفات، به‌صورت قرص‌هاي 200 ميلي‌گرمي و پودرهاي قابل تزريق، نوعي «آنتي‌بيوتيک اکسازوليدينون جديد است. اين داروي جديد در مقابل پاتوژن‌هاي گرم مثبت مهم که عوامل اصلي در بروز عفونت حاد باکتريال پوست و ساختارهاي آن هستند، مانند استاف اورئوس مقاوم در برابر متي‌سيلين، همچنين استرپتوکوک پاتوژن فعال هستند. شايع‌ترين عوارض جانبي مشاهده شده با اين دارو عبارتند از، تهوع، سردرد، اسهال و استفراغ. 
 کميته سازمان پزشکي اروپا براي محصولات دارويي مورد استفاده انسان در بررسي‌هاي خود به اين نتيجه رسيده که منافع درماني اين دو دارو بر مضرات آن برتري قابل قبولي دارد و مي‌تواند از اين پس در بازار دارويي اجازه ورود پيدا کرده و تجويز شود. طرح مراقبت‌هاي دارويي براي هر دو اين داروها به عنوان بخشي از مجوز بازاريابي مورد اجرا قرار مي‌گيرد. اداره غذا و داروي آمريکا در آگوست 2014، اوريتاوانسين و در ژوئن 2014 تديزوليد را براي درمان عفونت حاد باکتريال پوست و ساختارهاي آن مورد تاييد خود قرار داده بود. 

 30 نفر از 60 بيمار مقرر براي شرکت در مطالعه باليني روي داروي ايبوديلاست (Ibudilast) در درمان اسکلروزيس جانبي آميوتروفيک، ثبت‌نام کرده‌اند. اين مطالعه، از نوع تصادفي دوسوکور است که براي ارزيابي اثربخشي آن در بهبود عملکرد تنفسي، قدرت عضلات و تبادل هوايي غيرتهاجمي و نيز ايمني و تحمل‌پذيري 60 ميلي‌گرم ايبوديلاست در روز در مقايسه با دارونما، در زماني که در ترکيب با ريلوزول (Riluzole) در مبتلايان به اسکلروزيس جانبي آميوتروفيک تجويز شود، انجام خواهد شد. يوايچي ايواکي، سرپرست شرکت توليد‌کننده ايبوديلاست، مي‌گويد: «ما مفتخريم اعلام کنيم که 50درصد مرحله ثبت‌نام شرکت‌کنندگان در اين مطالعه، طي 4 ماه اول صورت گرفته است، اما به دليل اهميت اين مطالعه در مبتلايان به اسکلروزيس جانبي آميوتروفيک، حمايت مرکز پيشگيري و کنترل بيماري‌ها از آن ادامه خواهد داشت.» اسکلروزيس جانبي آميوتروفيک، که بيماري گولريگ (Lou Gehrige) نيز ناميده مي‌شود، يک بيماري نورودژنراتيو پيش‌رونده است که سلول‌هاي عصبي موجود در مغز و نخاع را تحت‌تاثير قرار مي‌دهد. اعصاب مذکور قابليت کنترل برخي عضلات خاص را از دست مي‌دهند، در نتيجه، عضلات ضعيف مي‌شوند. اسکلروزيس جانبي آميوتروفيک، حرکات اختياري را متاثر ساخته و بيماران در مراحل بعدي بيماري ممکن است کاملا فلج شوند. در حدود 30هزار نفر مبتلا به اسکلروزيس جانبي آميوتروفيک در آمريکا وجود دارد و سالانه براي نزديک به 5600 نفر در اين کشور تشخيص اسکلروزيس جانبي آميوتروفيک گذاشته مي‌شود. در‌حال حاضر، ريلوزول تنها درمان دارويي مورد تاييد براي اسکلروزيس جانبي آميوتروفيک است، اما اثربخشي محدودي از اين دارو مشاهده شده است. ايبوديلاست با نام مولکولي MN-166، از سال 1989 ميلادي در ژاپن و کره براي درمان عوارض پس از حمله مغزي و آسم برونشيال مورد تاييد بوده است.  

شرکت ايساي تاييديه انديکاسيون جديدي را براي داروي ضدتشنج روفيناميد (Rufinamide)، با نام تجاري بانزل (Banzel) خود از سوي سازمان غذا و داروي آمريکا دريافت کرده است. به دنبال اخذ تاييديه جديد، بانزل که قبلا به‌عنوان درمان همراه در بزرگسالان و کودکان بالاي 4 سال مبتلا به تشنج‌هاي ناشي از سندرم لنوکس- گاستوات مورد استفاده قرار گرفته بود، براي تجويز در کودکان زير 4 سال نيز مجاز شناخته شد. تاييديه جديد برپايه تحليل نتايج به‌دست آمده از مطالعه فاز3 باليني (مطالعه303) در بيماران خردسال 1تا4 ساله براي مقايسه بانزل با ساير گزينه‌هاي درماني به‌دست‌آمد. مطالعه نشان داد که فارماکوکينتيک و ايمني اين دارو در بيماران 1 تا 4 سال، مشابه بيماران بزرگسال و بالاي 4 سال است. شايع‌ترين عوارض گزارش شده در گروه تحت‌درمان با بنزل عبارت بودند از استفراغ و بي‌خوابي.
 LGS ، شکلي شديد از صرع است که 1 تا 4درصد تمام موارد ابتلا به صرع کودکان در آمريکا را شامل مي‌شود. اين اختلال با انواع مختلف تشنج همراه بوده و به سختي کنترل مي‌شود. در نتيجه در اغلب موارد تجويز چندين دارو به‌طور همزمان اجتناب‌ناپذير است. شايع‌ترين نوع تشنج مرتبط با LGS، تشنج‌هاي تونيک و آتونيک هستند که به سقوط‌هاي مکرر به دليل از دست رفتن ناگهاني هوشياري منجر مي‌شوند. LGS اغلب باعث تاخير در روند رشد و تکامل و اختلالات رفتاري مي‌شود، بنابراين کيفيت زندگي بيماران و خانواده‌هاي آنان به شدت تحت‌تاثير قرار مي‌گيرد. بانزل يک مشتق‌تري آزول است که از لحاظ ساختاري شباهتي به ديگر داروهاي ضدصرع موجود در بازار دارويي ندارد. چنين به نظر مي‌رسد که اين دارو اثرات خود را با تنظيم کانال‌هاي سديم وابسته به ولتاژ موجود در مغز و دخالت در تحريک بيش از حد اعصاب اعمال مي‌کند. فعاليت شرکت ايساي، بر درمان‌هاي ضدصرع متمرکز است و روفينامايد را در بيش از 20 کشور در اروپا، آمريکا و آسيا وارد بازار کرده است. LGS، يکي از انواع نادر اما کشنده صرع است که معمولا در کودکان پيش دبستاني تشخيص داده مي‌شود. بسياري از اين کودکان، دچار اختلال ارگانيک از پيش موجود مغزي (نظير انسفالوپاتي) هستند. مشخصه اين عارضه، فقط تشنج‌هاي مکرر و متنوع نيست. اختلالات شخصيتي و تاخير در تکامل از ديگر عوارض آن هستند. روفينامايد به‌عنوان درمان همراه با ساير داروهاي ضدصرع ديگر در درمان تشنج‌هاي مرتبط با LGS در اتحاديه اروپا در ژانويه 2007 ميلادي با نام تجاري اينوولون(Inovelon) و در آمريکا در نوامبر 2008 ميلادي با نام بانزل وارد بازار شد. 

نتايج به‌دست آمده از مطالعه فاز 3 با نام سلکت (SELECT) روي لنواتينيب (Lenvatinib) با نام تجاري لنويما(Lenvima)، داروي تحقيقاتي ضدسرطان براي مبتلايان به بدخيمي پيشرونده تيروئيد مقاوم به درمان با يد راديواکتيو، در شماره 12 فوريه 2015 نشريه پزشکي نيوانگلند به چاپ رسيد. اين اولين بار است که يک مقاله در مورد مطالعه‌اي فاز3 در درمان سيستميک بدخيمي تيروئيد در نشريه پزشکي نيوانگلند به چاپ رسيده است. در نهايت، ارائه نتايج همين مطالعه به سازمان غذا و داروي آمريکا، به تاييد آن انجاميد. 
 بدخيمي تمايز يافته تيروئيد، شايع‌ترين شکل سرطان تيروئيد و مسبب نزديک به 95درصد از تمام انواع بدخيمي‌هاي تيروئيد است. خوشبختانه اغلب مبتلايان به بدخيمي تمايزيافته تيروئيد، با جراحي و مصرف يد راديواکتيو قابل درمان هستند. درصد کمي از بيماران اين گروه وجود دارند که از درمان‌هاي نامبرده بهره‌اي نمي برند، اما گزينه‌هاي درماني براي اين گروه بيماران بسيار محدود است. بنابراين، محققان درصدد هستند تا با انجام مطالعات باليني متعدد و بررسي پتانسيل‌هاي لنواتينيب، گزينه درماني تازه‌اي را در اختيار بيماران سرطاني، به خصوص مبتلايان به بدخيمي تيروئيد قرار دهند. 
 بدخيمي‌هاي تيروئيد در بافت‌هاي غده تيروئيد شکل مي‌گيرند. اين بدخيمي‌ها در زنان شايع تر از مردان اند و معمولا بين 25 تا 65 سالگي رخ مي‌دهند. شايع‌ترين انواع سرطان تيروئيد، يعني انواع پاپيلاري و فوليکولار شامل هورتل سل (Hürthle cell) هم مي‌شود در گروه سرطان‌هاي تمايز يافته طبقه بندي مي‌شوند و مسبب نزديک به 95درصد موارد اين بدخيمي هستند. بقيه موارد در گروه تمايز نيافته(3 تا 5درصد موارد) يا مدولاري کارسينوما(1تا 2درصد موارد) جاي مي‌گيرند. طبق آمار اعلام شده از سوي انستيتو ملي سرطان آمريکا، در سال 2014 ميلادي براي 62980 نفر از مردم اين کشور تشخيص سرطان تيروئيد گذاشته شد و 1890 نفر در همين سال در نتيجه ابتلا به بدخيمي تيروئيد جان خود را از دست داده‌اند. 
 لنواتينيب (E7080)، يک داروي خوراکي است که به‌طور اختصاصي فعاليت‌هاي مولکول‌هاي مختلفي نظير VEGFR، FGFR، RET، KIT و PDGFR را مهار مي‌کند. همچنين، ساير مسيرهاي درگير در پروليفراسيون تومور نظير گيرنده‌هاي فاکتور رشد فيبروبلاستي و گيرنده فاکتور رشد مشتق از پلاکت را متوقف مي‌کند. به‌طور ويژه، اين دارو همزمان VEGFR، FGFR و نيز RET را که در آنژيوژنز و پروليفراسيون تومور دخيل هستند، مهار مي‌کند. همچنين، تحليل ساختار کريستال توسط اشعه ايکس ثابت کرده است که لنواتينيب اولين ترکيبي است که يک نوع اتصال جديد به VEGFR2 دارد و طبق آناليز کينتيک، مشخص شد که فعاليت کيناز را به سرعت مهار مي‌کند. 
 مهارکننده‌هاي کيناز بسته به نوع اتصال و موضع گيري کيناز هدف نسبت به آنها، به انواع مختلفي طبقه بندي مي‌شوند (نوع 1 تا5). بيشتر انواع مهارکننده‌هاي تيروزين کيناز مورد تاييد، نوع1 يا نوع2 هستند. هرچند که براساس آناليز ساختار کريستال توسط اشعه ايکس، مشخص شد که لنواتينيب نوع جديدي از اتصال براي مهار کيناز را ايجاد مي‌کند که از بقيه انواع متفاوت است. به علاوه، چنين به نظر مي‌رسد که لنواتينيب به سرعت فعاليت کيناز را مهار مي‌کند که اين ويژگي را مي‌توان به دليل نوع اتصال خاص آن دانست. بنابراين، لنواتينيب، يک مهارکننده خوراکي تيروزين کيناز با نوعي اتصال ويژه است. 
 مطالعات باليني روي لنواتينيب، در انواع مختلف سرطان شروع شده‌اند. از جمله در انديکاسيون‌هاي زير: هپاتوسلولار کارسينوما: فاز3، رنال سل کارسينوما: فاز2، بدخيمي غيرسلول کوچک ريه: فاز2، بدخيمي اندومتريال: فاز2
 مطالعه فاز3 (SELECT)، از نوع تصادفي و در مقايسه با دارونماست که به‌طور همزمان در چند مرکز روي 392 بيمار مبتلا به بدخيمي پيشرونده تيروئيد مقاوم به يد راديواکتيو به چاپ رسيده است. هدف اصلي اين مطالعه، مقايسه آن با دارونما در بقاي بدون پيشرفت بيماري(PFS) در مبتلايان به سرطان تيروئيد تمايز يافته مقاوم به يد راديواکتيو و با شواهد راديوگرافي به نفع پيشرفت بيماري طي 13 ماه و تحت درمان با لنواتينيب خوراکي 24ميلي گرمي با الگوي مصرف يکبار در روز است. شرکت‌کنندگان در مطالعه به نسبت 2 به 1 به‌طور کاملا تصادفي، تحت درمان با لنواتينيب يا دارونما قرار گرفتند. بنابراين، هدف اصلي مطالعه، بقاي بدون پيشرفت بيماري مستقل از مشاهدات راديولوژي است. اهداف ثانويه مطالعه، عبارتند از ميزان پاسخ‌دهي درماني، شانس بقا و ايمني داروي مذکور. بيش از 392 بيمار در بيش از 100 مرکز درماني تخصصي در سراسر اروپا، شمال و جنوب آمريکا و آسيا به‌طور داوطلبانه در اين مطالعه شرکت کرده‌اند. 
 لنواتينيب در مقايسه با دارونما به ميزان معناداري بقاي بدون پيشرفت بيماري را افزايش داد (در گروه تحت درمان با لنواتينيب، 18/3 ماه و در گروه دريافت کننده دارونما، 3/6ماه). به علاوه، لنواتينيب پاسخ‌دهي درماني را نيز در مقايسه با دارونما به‌طور معناداري بالا برد (مجموع پاسخ‌دهي کامل و نسبي؛ در گروه تحت درمان با لنواتينيب، 64/8درصد و در گروه دريافت کننده دارونما، 5/1 درصد). به‌طور اخص، پاسخ‌دهي کامل در 1/5درصد(4بيمار) در گروه تحت درمان با لنواتينيب و صفر درصد در گروه شاهد بود. همچنين، 65درصد از بيماران تحت درمان با لنواتينيب، کاهش حجم تومور را تجربه کردند؛ اين رقم در گروه دريافت کننده دارونما فقط 2درصد بود. 
 شايع‌ترين عوارض گزارش شده در مطالعه و مرتبط با درمان با لنواتينيب صرف‌نظر از شدت عارضه عبارت بودند از پرفشاري خون(67درصد)، اسهال(59درصد)، ضعف يا آستني(59درصد)، کاهش اشتها(50درصد)، کاهش وزن(46درصد) و تهوع (41درصد). عوارض با شيوع کمتر عبارت بودند از التهاب مخاط دهان، سردرد، استفراغ، پروتئينوري، ورم و درد کف دست و پا، درد شکمي، ديس فوني. لنواتينيب ممکن است عوارضي جدي نظير نارسايي قلبي، تشکيل لخته‌هاي خوني (حوادث ترومبوآمبوليک)، آسيب جدي کبدي (هپاتوتوکسيسيتي)، آسيب کليوي (نارسايي کليه)، سوارخ‌شدگي روده يا معده، طولاني شدن فاصلهQT، هايپوکالمي، سردرد، گيجي، تشنج، اختلال ديد، هموراژي، مشکلات جنيني (در صورت استفاده از دارو در دوران بارداري) نيز ايجاد کند.
 درخواست تاييد لنواتينيب در بدخيمي مقاوم به درمان تيروئيد، براي اولين بار در ژاپن در ژوئن2014 ميلادي، در آمريکا و اتحاديه اروپا در آگوست 2014ميلادي و در همان سال در چند کشور ديگر(کانادا، روسيه، کره، برزيل) نيز ارائه شد. لنواتينيب براي درمان بدخيمي تيروئيد در ژاپن، آمريکا و اتحاديه اروپا تحت پوشش قانون داروهاي اورفان قرار گرفته است. به علاوه، شرکت توليدکننده اين دارو، ايساي (Eisai)، يک مطالعه جهاني فاز3 روي لنواتينيب در هپاتوسلولار کارسينوما و نيز يک مطالعه فاز2 روي لنواتينيب در انواع ديگر تومورها نظير رنال سل کارسينوما و بدخيمي غيرسلول کوچک ريه را ترتيب داده است. همچنين، قانون داروهاي اورفان براي اين دارو در کشورهاي ژاپن (در انديکاسيون بدخيمي تيروئيد)، آمريکا (درمان انواع فوليکولار، مدولاري، آناپلاستيک و متاستاتيک يا پيشرفته پاپيلاري) و اروپا (براي سرطان تيروئيد فوليکولار يا پاپيلاري) اعمال مي‌شود. 

مينيول (Minivelle)، شکل جديدي از سيستم ترنس درمال استراديول، با دوز 025/0 ميلي‌گرم در روز است که به شکل نسخه‌اي فقط در پيشگيري از پوکي استخوان يائسگي کاربرد دارد. سازمان غذا و داروي آمريکا ابتدا مينيول را در اکتبر2012 ميلادي براي درمان سندرم‌هاي وازوموتور متوسط تا شديد مرتبط با يائسگي، به ويژه گرگرفتگي‌هاي مکرر، تاييد کرده بود. در سپتامبر2014 ميلادي اين سازمان انديکاسيون جديد پيشگيري از پوکي استخوان يائسگي را براي تمام دوزاژ مينيول مورد تاييد قرار داد. دوز اندک 025/0 ميلي‌گرم در روز اين دارو، فقط براي انديکاسيون مذکور مجاز دانسته شد. 
 برچسب پوستي جديد 025/0 ميلي‌گرم در روز، 33درصد از مينيول 0375/0 ميلي‌گرم در روز، کوچک تر است. بنابراين، برچسب‌هاي 025/0 ميلي‌گرمي، کوچک‌ترين برچسب‌هاي استروژن درماني در جهان هستند. هم اکنون مينيول در 5 دوز 025/0 ميلي‌گرم در روز، 0375/0 ميلي‌گرم در روز، 05/0 ميلي گرم در روز، 075/0 ميلي‌گرم در روز و 1/0ميلي‌گرم در روز در بازارهاي جهاني موجود است. دوزهاي بالا، براي درمان سندرم‌هاي وازوموتور متوسط تا شديد نيز کاربرد دارند. 
 شرکت نوون (Noven) برنامه حمايتي ويژه‌اي را براي کاهش سهم پرداخت بيمار ترتيب داده است. اثربخشي و ايمني مينيول در پيشگيري از پوکي استخوان يائسگي، در يک مطالعه 2ساله تصادفي دوسوکور با استفاده از دارونما به‌طور همزمان در 2 گروه مقايسه شد. 
 شايع‌ترين عوارض جانبي گزارش شده در گروه تحت درمان با اين دارو عبارت بودند از سردرد، حساسيت به لمس در سينه، دردکمري، احساس ناخوشي در معده، تهوع، التهاب سينوس‌ها، لکه‌بيني و خونريزي نامنظم واژينال. مينيول گرد است و حاشيه‌هاي نرم و نيم دايره‌اي دارد، چنين وضعيتي به پيشگيري از کنده شدن آن طي تعويض روزانه لباس، انجام ورزش و استحمام کمک مي‌کند. اين برچسب‌ها تحريک پوستي ايجاد نمي کنند و رد چسبناک روي پوست برجاي نمي‌گذارند. طي مطالعات داروشناسي روي مينيول، کمتر از 35درصد از داوطلبان استفاده از اين برچسب‌ها اريتم را تجربه کرده‌اند.  

داروسازي بکسيون (Bexion) اخيرا اعلام کرده که سازمان غذا و داروي آمريکا، ساپوسين سي (Saposin C)، ماده فعال موجود در BXQ-350 را براي درمان گليوبلاستوما مولتي فوروم تحت حمايت قانون داروهاي اورفان بررسي خواهد کرد. در صورت تاييد ساپوسين براي درمان گليوبلاستوما مولتي فوروم، حق انحصاري بازاريابي BXQ-350 براي مدت 7 سال به شرکت بکسيون تعلق خواهد گرفت. بکسيون قبلا جايزه «تحقيقات مبتکرانه در تجارت کوچک» را از انستيتوي ملي سرطان براي حمايت از توليد و مطالعات باليني BXQ-350 دريافت کرده بود. دکتر ري تاکيجيکو، بنيانگذار و مدير بکسيون، مي‌گويد: «قرار گرفتن BXQ-350 در جايگاه داروهاي اورفان، اتفاق مهمي در مسير تکامل اين دارو است. در حال حاضر گزينه‌هاي درماني اندکي براي بيماراني که از گليوبلاستوما مولتي فوروم رنج مي‌برند وجود دارد.» 

دانشمندان موسسه تحقیقاتی اسکریپس در فلوریدا در دو تحقیق مرتبط دریافته‌اند، چند نمونه داروی جدید می‌توانند گذرگاه‌های زیستی دخیل در نابودی سلول‌های مغزی را در بیماران پارکینسون هدف قرار دهند. این نتایج نشان می‌دهد، امکان طراحی داروهای بسیار کارآمد و گزینشی وجود دارد که می‌توانند از عملکرد میتوکندری حمایت کنند؛ میتوکندری انرژی سلول را تامین کرده و در نهایت از مرگ آن جلوگیری می‌کند.  
 داروهای جدید مورد بررسی در این تحقیق، بر روی آنزیم‌های JNK1 ،JNK2 و JNK3 عمل می‌کنند که هر یک از این مولفه‌ها، آنزیمی با عملکرد زیستی منحصر‌به‌فرد هستند. این آنزیم‌ها به بسیاری از اجزای مشخص بیماری پارکینسون از جمله استرس اکسیداتیو و مرگ سلول برنامه‌ریزی‌شده مرتبط‌ هستند. استرس اکسیداتیو (عامل اکسیدشدن) همان پیروزی رادیکال‌های آزاد بر دفاع آنتی اکسیدانی بدن است و به نوعی به حمله‌های زیستی به بدن تعبیر می‌شود؛ به بیان دیگر، استرس اکسیداتیو به عنوان عامل برهم‌زننده تعادل میان تولید رادیکال‌های آزاد و دفاع‌های آنتی اکسیدانی بدن تعریف می‌شود. 
 یافته‌های جدید نویددهنده این موضوع هستند که داروهای جدید می‌توانند مانع نابودی تدریجی سلول‌های مغزی در بیماری پارکینسون و متوقف‌کردن زوال بیماران شوند. مطالعات اخیر همچنین نشان داده‌اند، آنزیم JNK3 نه تنها نقشی محوری را در مرگ سلول مغزی ایفا می‌کند، بلکه در بروز بیماری آلزایمر نیز دخیل‌ است. جزئیات این دو تحقیق در مجله‌های Scientific Reports و Journal of Medicinal Chemistry منتشر شده‌اند. 

محققان آمریکایی در حال کار بر روی ماده‌ای به نام Vasalgel هستند که برای پیشگیری از بارداری مورد استفاده قرار گرفته و برخلاف روش وازکتومی برگشت‌پذیر است.  ژل تزریقی Vasalgel در اصل یک سد دفاعی است که لوله کوچک حامل اسپرم موسوم به مجرای دفران را مسدود می‌کند؛ این ژل مانند فیلتر عمل می‌کند، در این شرایط مایعات دیگر از این سد عبور کرده و تنها اسپرم در پشت آن متوقف می‌شود. 
 برای پیشگیری از بارداری طولانی‌مدت و غیر هورمونی باید از روش‌هایی مانند وازکتومی استفاده کرد که این روش تقریبا برگشت‌ناپذیر است؛ اما این ژل براحتی بدرون مجرای دفران تزریق شده و تنها مسیر حرکت اسپرم مسدود می‌شود. برای باز کردن مجدد مسیر حرکت اسپرم در مجرای دفران، یک پلیمر به این مجرا تزریق می‌شود. 
 آزمایش بالینی ژل بر روی انسان هنوز انجام نشده است، اما آزمایشات صورت گرفته بر روی خرگوش و بابون، اثربخشی این ماده را برای پیشگیری از بارداری نشان می‌دهد؛ با تزریق دوم، مجرا باز شده و حیوان قدرت باروری مجدد خود را بدست می‌آورد. اثربخشی این ژل در مردان مانند اثربخشی وسیله پیشگیری از بارداری داخل رحمی آیودی (IUD) در زنان عنوان شده است؛ همچنین ژل Vasalgel با عوارض جانبی مانند درد، عفونت و خونریزی ناشی از عمل وازکتومی همراه نیست. این ژل توسط محققان بنیاد Parsemus Foundation در دست تولید است. 

محققان انگلیسی داروی جدیدی برای متوقف ساختن پیشرفت آرتروز ابداع کرده اند. آزمایشات اولیه بر روی حیوانات نشان داده است که این آمپول می تواند پیشرفت آرتروز را متوقف سازد. تحقیقات اولیه نشان می دهد که این داروی جدید یک نوع آنتی بادی است که با خود این بیماری و نه فقط علائم آن مبارزه می کند. آمپولABT-981 که بر اساس آنتی بادی های ناشی از سیستم ایمنی بدن ساخته شده است، بر روی یکی از مولفه های اصلی ابتلا به این بیماری یعنی ماده ای به نام Interleukin-1 یا IL-1 اثر می گذارد. 
IL-1 یک پیام رسان شیمیایی (سایتوکاین) برای سیستم ایمنی بدن است که در بروز التهاب نیز نقش دارد. تصور می شود که IL-1 در نتیجه پیشرفت آرتروز در اطراف مفصل جمع می شود و باعث بروز التهاب و صدمه به غضروف می شود؛ بنابراین IL-1 نقش مهمی در ابتلا به آرتروز دارد. همچنین تصور می شود کهIL-1 در افزایش میزان درد ناشی از آرتروز دخالت دارد.این آمپول که در منطقه مفصل تزریق می شود فعالیت سایتوکاین مضر را متوقف می کند.
آرتروز شایع ترین نوع آرتریت در انگلیس به شمار می رود.آرتروز یا استئوآرتریت (osteoarthritis) شایع ترین بیماری از دسته التهاب مفاصل است. در این بیماری غضروف مفصل صدمه دیده و کم کم از بین می رود؛ آرتروز ممکن است هر مفصلی را درگیر کند اما مفاصل بزرگ که وزن بدن را تحمل می کنند مثل مفاصل زانو و ران و ستون فقرات بیشتر در معرض ابتلا هستند. زانوها از آسیب پذیرترین مفاصلی هستند که تحت تاثیر این بیماری قرار می گیرند بطوریکه از هر پنج بزرگسال بالای 45 سال یک نفر به درد زانوی ناشی از آرتروز مبتلا است. به گفته پزشکان علت بروز این بیماری هنوز مشخص نیست ولی چند عامل مانند افرایش سن،جنسیت و برخی از ناهنجاری های مادرزادی استخوانی را در ابتلا به این بیماری موثر می دانند.
آرتروز در زنان بیشتر از مردان بروز می کند ولی دلیل آن هنوز به درستی مشخص نشده است. همچنین این بیماری در افراد بالای 40 سال بیشتر دیده می شود. متاسفانه این بیماری با گذشت زمان بدتر می شود و هنوز درمان قطعی برای آن یافت نشده است اما با کمک برخی روش های درمانی می توان درد ناشی از این بیماری را کاهش داد و کیفیت زندگی بیمار را بهبود بخشید. مسکن ها و فیزیوتراپی فقط می توانند علائم این بیماری را کنترل کنند اما نمی تواند از پیشرفت این بیماری جلوگیری کند.

سازمان غذا و داروي آمريکا، انديکاسيون‌هاي تجويز قرص رازاگيلين (Rasagiline) با نام تجاري آزيلکت (Azilect) را وسعت داده. انديکاسيون قبلي آزيلکت، مونوتراپي يا درمان ترکيبي آن با لوودوپا بود. انديکاسيون جديد آن، درمان ترکيبي با آگونيست‌هاي دوپامين است. تاييد انديکاسيون جديد به اين معناست که آزيلکت مي‌تواند به تنهايي يا در ترکيب با ساير داروهاي مورد استفاده در درمان پارکينسون، تجويز شود. تاييديه جديد، تاکيدي بر به‌دست آمدن شواهد بيشتر به نفع تجويز آزيلکت در درمان تمام مراحل بيماري پارکينسون است. آزيلکت توسط شرکت تووآ ـ که در زمينه داروهاي مورد استفاده در درمان بيماري‌هاي نورودژنراتيو فعاليت دارد- وارد بازار شده است. به گفته پروفسور رابرت هوسر، استاد نورولوژي، فارماکولوژي مولکولي و فيزيولوژي در دانشگاه فلوريداي جنوبي، مطالعات نشان داده‌اند آزيلکت در مونوتراپي مراحل اوليه بيماري پارکينسون اثربخش و بي‌خطر است. همچنين، تجويز آن در کنار لوودوپا در پارکينسون با شدت متوسط و شديد به نفع بيماران است. مطالعه اخير با نام آندانته (ANDANTE) نشان داده آزيلکت مي‌تواند به عنوان درمان همراه با آگونيست‌هاي دوپامين به مبتلايان به پارکينسون کمک کند. زماني که نياز به افزودن دارويي به رژيم درماني اين گروه از بيماران اجتناب‌ناپذير است يا چاره‌اي به‌جز بالا بردن دوز مونوتراپي نيست، آزيلکت در بهبود علايم پارکينسون سودمند خواهد بود. تمام مبتلايان به پارکينسون که درمان با آزيلکت براي آنها شروع مي‌شود، بايد از نظر تغييرات فشارخون، حرکات کنترل‌نشده (ديسکينزي)، توهمات،گيجي، منگي و ملانوما تحت بررسي قرار گيرند. افزايش دماي بدن ممکن است در اثر قطع ناگهاني آزيلکت مشاهده شود. شايع‌ترين عوارض ناخواسته مصرف مونوتراپي آزيلکت عبارتند از سندروم فلو، درد مفاصل، افسردگي، سوءهاضمه و در ترکيب درماني آزيلکت با يک آگونيست دوپامين عبارتند از ورم پاها، درد مفاصل، سرفه، ناتواني در به‌خواب رفتن. در مواردي که آزيلکت همراه با لوودوپا تجويز مي‌شود، عوارضي مانند ديس‌کينزي، کاهش وزن، افت فشارخون وضعيتي، استفراغ، آنورکسي، درد مفاصل، درد شکمي، تهوع، يبوست، خشکي دهان، راش پوستي، کابوس‌هاي شبانه و ورم تاندون‌ها ممکن است مشاهده شوند.

سازمان غذا و داروي آمريکا، الوکتات (Eloctate)، فاکتورضدهموفيلي نوترکيب را براي تجويز در بزرگسالان و کودکان مبتلا به هموفيليA تاييد كرد. الوکتات، اولين درمان براي هموفيليA است که با هدف کمتر کردن دفعات تزريق براي پيشگيري و کاستن از احتمال خونريزي در اين بيماران استفاده مي‌شود. الوکتات از مولکول فاکتور 8 انعقادي (با عنوان فاکتور آنتي‌هموفيليک شناخته مي‌شود) متصل به يک قطعه پروتئيني (که در آنتي‌بادي‌ها يافت مي‌شود) تشکيل شده است. چنين ويژگي باعث طول عمر بيشتر دارو در خون بيمار مي‌شود. هموفيليA يک اختلال انعقادي وابسته به جنس ارثي است که در نتيجه نقصان در ژن فاکتور 8 ايجاد مي‌شود. مبتلايان به هموفيليA ممکن است اپيزودهاي تکرارشونده خونريزي شديد، به‌خصوص در مفاصل را تجربه کنند. اثربخشي و ايمني الوکتات در يک مطالعه باليني با شرکت 164 بيمار ارزيابي شد و بر اساس نتايج آن، الوکتات در درمان اپيزودهاي خونريزي، پيشگيري و کاهش خونريزي و کنترل خونريزي در حين و پس از جراحي اثربخش است.

درخواست مجدد ثبت داروي جديد پيرفنيدون (Pirfenidone)، به سازمان غذا و داروي آمريکا داده شده است. پاسخ کامل به درخواست اوليه ثبت اين دارو، در ماه مه 2010 ميلادي به شرکت سازنده داده شده بود. پيرفنيدون، براي درمان فيبروز ريوي ايديوپاتيک در بزرگسالان تجويز خواهدشد.«دان ولچ»، مدير اجرايي اينترميون (InterMune)، قول داده است در صورت قبول درخواست ثبت مجدد اين دارو از سوي سازمان غذا و داروي آمريکا (FDI)، پيرفنيدون در 3 ماهه اول 2015 ميلادي براي ورود به بازار آماده باشد.طبق قانون FDA، اين سازمان پس از دريافت درخواست ثبت داروي جديد، 74 روز فرصت دارد اعلام کند اطلاعات و يافته‌هاي علمي موجود در پرونده داروي جديد براي بررسي نهايي آن کافي است يا نه. 
در سال 2010 ميلادي، FDA انجام يک مطالعه فاز 3 تکميلي براي حمايت از اثربخشي پيرفنيدون را به اينترميون توصيه کرد. متعاقب آن، اينترميون مطالعه فاز3 با نام ASCEND را روي اثربخشي پيرفنيدون در درمان فيبروز ريوي ايديوپاتيک انجام داد. نتايج اين مطالعه در جلسه اخير انجمن توراسيک آمريکا مطرح و در 18 مه 2014 در نشريه پزشکي نيوانگلند منتشر شد. به علاوه، در پرونده جديد اين دارو يافته‌هاي به‌دست آمده در مورد ايمني پيرفنيدون در بيش از 15 هزار بيمار شرکت‌کننده در مطالعات مربوط به اين دارو از سال 2008 تاکنون نيز گنجانده شده است. مطالعه ASCEND، يک مطالعه باليني فاز 3 چندمرکزي، تصادفي، دوسوکور و با استفاده از دارونماست که براي بررسي اثربخشي و ايمني پيرفنيدون در مبتلايان به فيبروز ريوي ايديوپاتيک انجام شد. 555 بيمار به‌طور کاملا تصادفي به نسبت 1 به 1 پيرفنيدون يا دارونما دريافت کردند (نيمي پيرفنيدون و نيمي دارونما). 
پيرفنيدون، يک آنتي‌فيبروتيک خوراکي است که ساخت TGF-beta را مهار مي‌کند. TGF-beta يک واسطه شيميايي است که بسياري از عملکردهاي سلولي نظير تکثير و تمايز را کنترل مي‌کند و نقش کليدي در فيبروز دارد. همچنين، پيرفنيدون ساخت فاکتور نکروز تومور-آلفا را مهار مي‌کند. نقش اين سايتوکين، در روندهاي التهابي به اثبات رسيده است. در فوريه 2011 ميلادي، اتحاديه اروپا اجازه ورود پيرفنيدون، با نام تجاري اسبريت (Esbriet) را براي درمان بزرگسالان مبتلا به فيبروز ريوي ايديوپاتيک خفيف تا متوسط، به بازار صادر و تاييديه اروپا، فروش اسبريت در 28 کشور عضو اين اتحاديه را مجاز کرد.

مطالعه فاز3 براي ارزيابي آثار لوزماپيمود (Losmapimod) در مبتلايان به نشانگان حاد کرونري آغاز شده است. مطالعه فاز3 نشان خواهد داد که آيا لوزماپيمود خوراکي با الگوي مصرف 2 بار در روز پس از گذشت 3 ماه از وقوع نشانگان حاد کرونري، مي‌تواند خطر ابتلا به مشکلات قلبي بعدي را کاهش دهد يا نه.نشانگان کرونري حاد، وضعيتي است که براي تشريح مشکلات و حوادث قلبي نظير حمله قلبي که در نتيجه کاهش قابل‌توجه جريان خونرساني به قلب از طريق عروق کرونري رخ مي‌دهد، به کار مي‌رود. تظاهرات يک بيمار مبتلا به نشانگان حاد کرونري، مشابه هر بيمار مبتلا به بيماري عروق کرونر قلبي است. لوزماپيمود، يک مهارکننده پروتئين فعال‌شده p38 ميتوژن کيناز است. آنزيم مذکور نقش محوري در التهاب حادي که طي حمله قلبي تجربه مي‌شود، دارد. 
امروزه تعديل عادت‌هاي زندگي و رژيم غذايي در کنار درمان‌هاي تازه، باعث بهبود وضعيت مبتلايان به بيماري عروق کرونر شده است. بيماراني که يک بار حمله قلبي را تجربه کرده‌اند، به مراتب بيش از سايرين در معرض خطر وقوع حمله مجدد و ديگر مشکلات قلبي-عروقي طي هفته‌ها و ماه‌هاي بعد هستند. در مطالعه باليني فاز3 با نام LATITUDE-TIMI60 که يک مطالعه باليني تصادفي دوسوکور و چندمرکزي با استفاده از دارونماست، 25 هزار و 500 بيمار شرکت خواهندداشت. بيماران داوطلب با تظاهرات نشانگان کرونري حاد (به‌خصوص حمله قلبي) به‌طور کاملا تصادفي براي مدت 3 ماه 2 بار در روز درمان خوراکي 5/7 ميلي‌گرم لوزماپيمود يا دارونما را در کنار رژيم‌ درماني استاندارد دريافت خواهندکرد. داروهاي هم‌خانواده لوزماپيمود به بهبود عملکرد عروقي کمک کرده و از ترومبوزهاي احتمالي پيشگيري مي‌کنند.

 نتايج مطالعه فاز3 به تازگي منتشر شده‌اي نشان مي‌دهد که در مبتلايان به مولتيپل ميلوماي راجعه يا عودکننده، ترکيب درماني مولکول تحقيقاتي پانوبينوستات (Panobinostat) در کنار رژيم بورتزوماب (Bortezomib) و دگزامتازون در مقايسه با درمان با همين رژيم همراه دارونما، با بهبود قابل توجهي در بقاي بدون پيشرفت بيماري همراه بوده است.نتايج مطالعه پانوراماي 1(مخفف انگليسي جمله پانوبينوستات خوراکي در درمان مولتيپل ميلوما) طي يک سخنراني در پنجاهمين نشست سالانه انجمن انکولوژي باليني آمريکا مطرح شد. تقريبا در تمام مبتلايان به مولتيبل ميلوما، عود و مقاومت به درمان رخ مي‌دهد بنابراين دستيابي به درمان‌هاي تازه براي کنترل اين بيماري ضروري است. نتايج اخير، اولين يافته‌هاي به دست آمده از يک مطالعه فاز3 است که از اضافه کردن پانوبينوستات به رژيم با پايه بورتزوماب در مبتلايان به مولتيپل ميلوماي راجعه حمايت مي‌کند و به نفع تجويز مهارکننده‌هاي هيستون داستيلاز به‌عنوان بخشي از اين درمان است. 
در مطالعات مذکور، در گروه دريافت‌کننده پانوبينوستات به طور متوسط 4 ماه مدت بقاي بدون پيشرفت بيماري بيماران تحت‌مطالعه افزايش يافت. (12 ماه در برابر 8 ماه). همچنين يافته‌ها حاکي از آن هستند که اضافه کردن پانوبينوستات-يک مهارکننده پن داستيلاز-به بورتزوماب و دگزامتازون باعث پاسخ‌دهي بهتر درماني در مقايسه با گروه تحت‌درمان استاندارد خواهدشد (28 درصد در گروه دريافت‌کننده پانوبينوستات همراه با درمان استاندارد و 16درصد در گروه دريافت‌کننده درمان استاندارد و دارونما). عوارض جانبي گزارش شده در هر 2گروه تقريبا يکسان بود. شايع‌ترين عوارض در گروه تحت‌درمان با ترکيب درماني پانوبينوستات و درمان استاندارد، عبارت بودند از ترومبوسايتوپني (67 درصد در برابر 31 درصد)، لنفوپني (53درصد در برابر 40درصد)، نوتروپني (35درصد در برابر 11درصد) و اسهال (26 درصد در برابر 8درصد). تمام عوارض گزارش‌شده، با کاهش دوز دارو و درمان‌هاي حمايتي کنترل شدند.
مولتيپل ميلوما، بدخيمي گلبول‌هاي سفيد است و مغزاستخوان را درگير مي‌کند. اين بيماري سالانه 1 تا 5نفر از هر 100 هزار نفر را گرفتار مي‌کند. شانس بقاي 5 ساله اين بيماران، 44 درصد است.پانوبينوستات با بلوک يک گروه کليدي از آنزيم‌هاي سلول سرطاني، باعث مرگ آنها مي‌شود. يافته‌هاي به دست آمده بيشتري از مطالعه پانوراماي1، طي نوزدهمين کنگره انجمن هماتولوژي اروپا منتشر خواهدشد. مطالعه فاز3 پانوراماي1، روي 768 بيمار در 215 مرکز در سراسر جهان انجام شده است.

سازمان غذا و داروي آمريکا اخيرا قرص‌هاي ووراپاکسار (Vorapaxar) با نام تجاري زونتيويتي (Zontivity) را براي کاهش خطر حمله قلبي، حمله مغزي، مرگ قلبي-عروقي و نياز به پروسه‌هاي بهبود خونرساني به قلب در بيماران با سابقه قبلي حمله قلبي يا انسداد در شريان‌هاي پا مورد تاييد قرار داده است.زونتيويتي، اولين دارو از گروه دارويي جديد با نام آنتاگونيست گيرنده فعال‌شده پروتئاز 1 است. زونتيويتي يک داروي ضدپلاکتي و براي کاهش گرايش پلاکت‌ها به چسبيدن به يکديگر و تشکيل لخته‌هاي خوني است. زونتيويتي با کاهش تشکيل لخته‌هاي خوني، خطر حملات قلبي و مغزي را کاهش مي‌دهد. 
زونتيويتي مانند ساير داروهاي مهارکننده تشکيل لخته‌هاي خوني، خطر خونريزي (خونريزي‌هاي کشنده و تهديدکننده حيات) را افزايش مي‌دهد بنابراين، خونريزي شايع‌ترين عارضه گزارش‌شده در دريافت‌کنندگان زونتيويتي است و در برگه اطلاعات دارويي آن نيز هشدار داده شده. اين خطر در مورد داروهاي ضد لخته با پتانسيل بالاتر نظير پراسوگرل (Prasugrel) و تيکاگرلور (Ticagrelor) به مراتب بيشتر است. زونتيويتي را نبايد در افرادي که حملات ايسکمي گذرا يا خونريزي در سر دارند تجويز کرد زيرا خطر خونريزي در سر را به مراتب افزايش مي‌دهد. 
در مطالعات باليني که با شرکت بيش از 25 هزار بيمار انجام شد، زونتيويتي به ساير داروهاي ضدپلاکت (آسپيرين و کلوپيدوگرل) اضافه شد و اين ترکيب درماني در مقايسه با دارونما توانست خطر وقوع حمله قلبي، حمله مغزي، مرگ‌هاي قلبي-عروقي و نياز به جراحي‌هاي اورژانس براي بهبود خونرساني را کاهش دهد. زونتيويتي در مطالعه‌اي که در نهايت به تاييد آن از سويFDA انجاميد، در يک دوره درماني 3 ساله توانست خطر حملات قلبي و مغزي را از 9 درصد، به 7 درصد برساند.

اخيرا سازمان غذا و داروي آمريکا دالباوانسين (Dalbavancin) با نام تجاري دالوانس (Dalvance) را براي درمان عفونت‌هاي حاد پوستي در بزرگسالان مورد تاييد قرار داده است. دالوانس براي درمان عفونت‌هاي حاد باکتريال پوست ناشي از استافيلوکوک‌اورئوس و استرپتوکوک پيوژنز تجويز مي‌شود. اين دارو، به شکل داخل وريدي مورد استفاده قرار مي‌گيرد. دالوانس اولين داروي طراحي‌شده به‌عنوان ترکيب اختصاصي براي درمان بيماري‌هاي عفوني پوست است که مورد تاييد FDA قرار مي‌گيرد. اثربخشي و ايمني دالوانس در 2 مطالعه باليني با شرکت 1289 بزرگسال مبتلا به عفونت حاد باکتريال پوست مورد بررسي قرار گرفت. شرکت‌کنندگان به‌طور کاملا تصادفي دالوانس يا ونکومايسين دريافت کردند. نتايج نشان دادند دالوانس در درمان عفونت‌هاي حاد باکتريال پوست و ساختارهاي آن به اندازه ونکومايسين موثر است. شايع‌ترين عوارض ناخواسته گزارش‌شده در مطالعات روي اين دارو عبارت بودند از تهوع، سردرد و اسهال.

مطالعه‌اي در در مبتلايان به بازال سل کارسينوماي متاستاتيک يا پيشرفته، تجويز ترکيب تحقيقاتي سونيدگيب (Sonidegib) با نام اوليه LDE225 موفقيت‌آميز بوده است. در مطالعه فاز2 که به تازگي نتايج آن منتشر شده است، اثربخشي و ايمني 2دوز 200 و 800 ميلي‌گرمي LDE225 بررسي شد. شايع‌ترين عوارض گزارش‌شده در بيش از 2 درصد از بيماران تحت‌درمان با دوز 200 ميلي‌گرمي LDE225 عبارت بودند از: افزايش سطح کراتين فسفوکيناز(6درصد)، افزايش ليپاز (5درصد)، هايپرتنشن (2درصد)، ضعف (2درصد) و گرفتگي عضلاني (2درصد)، اما عوارض مشاهده شده در بيش از 2درصد بيماران تحت‌درمان با دوز 800 ميلي‌گرمي LDE225 عبارت بودند از افزايش سطح کراتين فسفوکيناز (12درصد)، افزايش ليپاز (5درصد)، اسپاسم‌هاي عضلاني(5درصد)، کاهش وزن (5درصد)، کاهش اشتها (4درصد)، هايپرتنشن (2درصد)، افزايش آلانين آمينوترانسفراز (2درصد)، افزايش آسپارتات آمينوترانسفراز (2درصد)، ضعف (2درصد)، سنکوپ (2درصد)، آنمي، دهيدراتاسيون ‌هايپرکالمي (2درصد) و دردعضلاني (2درصد). بيماران مطالعه فاز2 مذکور در بازه زماني جولاي 2011 تا ژانويه 2013، به‌طور کاملا تصادفي تحت‌درمان با دوز روزانه 200 ميلي‌گرمي LDE225، دوز روزانه 800ميلي‌گرمي LDE225 يا دارونما قرار گرفتند. 
بازال سل کارسينوما بيش از 80درصد بدخيمي‌هاي غيرملانوماي پوستي را شامل مي‌شود و به طور معمول شيوع اين بيماري در جهان سالانه 10درصد افزايش مي‌يابد. هرچند که بازال سل کارسينوما به‌ندرت پيشرفته يا متاستاتيک مي‌شود، اما در صورت وقوع چنين شرايطي گزينه‌هاي درماني محدودي موجودند. هم اکنون مطالعات بيشتر براي بررسي اثربخشي LDE225 در بيماري‌هاي ديگري از جمله ميلوفيبروز، لوکمي و تومورهاي جامد در حال انجام هستند.

تزریق یک بار در هفته نوعی داروی جدید موسوم به dupilumab به بیماران مبتلا به آسم شدید و اگزما، می‌تواند حملات آسم را در آن‌ها ریشه‌کن کند. داروی جدید که توسط محققان دانشگاه پیتزبورگ امریکا تولید شده، با درمان تمامی بیمار‌ی‌های آلرژیک شامل آلرژی‌های غذایی، می‌تواند تبدیل به یک ابردارو شود. 
طی مطالعه‌ای، با استفاده از این دارو حملات آسم تا 87 درصد کاهش پیدا کرد و از هر 10 بیمار، 9 نفر علائم‌شان به طور قابل‌توجهی ارتقا یافت. داروی ارائه‌شده هم‌اکنون در مرحله آزمایش است، اما محققان نتایج دو مطالعه بالینی روی آن را بی‌سابقه توصیف کرده‌اند. این نخستین دارویی است که جهت درمان عامل پنهان چنین مشکلاتی، روی سیستم ایمنی بدن کار می‌کند. در حالی که اکثر مردم با استفاده از استروئیدهای استنشاقی و آگونیست‌های طولانی‌اثر بتا قادر به کنترل آسم‌شان هستند، بین 10 تا 20 درصد از آن‌ها به خوبی به این درمان‌ها واکنش نشان نمی‌دهند. 
گفته می‌شود افرادی که به داروهای معمولی واکنش نشان نمی‌دهند، ممکن است دارای سطوح بالای ائوزینوفیل (گلبول‌های سفید خون مرتبط با آلرژی‌ها) باشند و داروی جدید موسوم به dupilumab فقط روی بیمارانی از این دست آزمایش شده است. علائم آسم و اگزما احتمالا به دلیل واکنش بیش از اندازه سیستم ایمنی به محرک‌هایی مانند گرده یا موی حیوانات خانگی رخ می‌دهد. دکتر جیوانی پروزی از دانشگاه پیتزبورگ امریکا رهبر ارشد این مطالعه معرفی شد.

امروس ثبت دومين مطالعه باليني فاز2 روي OMS824 را رسما اعلام کرده است. OMS824، مهارکننده فسفودي استراز 10 محسوب مي‌شود که براي درمان اسکيزوفرني، بيماري ‌هانتينگتون و ساير اختلال‌هاي شناختي توليد شده است. امروس پيش‌تر نتايج به دست آمده از موفقيت OMS824 در مطالعه فاز2 روي بيماران مبتلا به اسکيزوفرني را اعلام کرده بود. در اين مطالعه فاز2 جديد، نزديک به 120 بيمار مبتلا به بيماري‌ هانتينگتون به‌طور کاملا تصادفي تحت درمان با دارونما يا يکي از 3 دوز OMS824 قرار گرفتند. انتظار مي‌رود دوزاژ انتخابي در اين مطالعه فاز2 از سوي بيماران به خوبي تحمل شود. اثربخشي داروي مذکور با تغييرات ايجادشده در وضعيت شناختي، حرکتي و رفتاري بيماران ارزيابي خواهد شد. نتايج نهايي اين پروژه در سال 2015 ميلادي منتشر مي‌شوند. هم‌اکنون بيش از 31 هزار نفر از مردم آمريکا به بيماري ‌هانتينگتون مبتلا هستند. تنها داروي موردتاييد FDA براي درمان اين بيماري، تترابنازين(Tetrabenazine) است که اختلالات حرکتي مرتبط با ‌هانتينگتون را بهبود مي‌بخشد. OMS824 علاوه بر اختلال حرکتي، مشکلات رفتاري و شناختي اين بيماران را نيز در وضعيت بهتري قرار می گیرد.

داروسازي سوکامبپو و شريکش داروسازي تاکدا، خبر از شروع برنامه مطالعه باليني فاز 3 روي لوبيپروستون (lubiprostone) در درمان يبوست عملکردي کودکان داده‌اند. يبوست عملکردي، يک شکايت شايع گوارشي در کودکان است که روز‌به‌روز بر موارد آن افزوده مي‌شود. يک متاآناليز در ايالات‌متحده نشان داده طي دهه اخير ميزان يبوست در اين گروه سني 4 برابر شده است. لوبيپروستون نخستين فعال‌کننده کانال کلرايد است که ترشح مايع به درون لومن روده را افزايش مي‌دهد و مدفوع را نرم مي‌کند. اين دارو، حرکات روده را نيز افزايش مي‌دهد درنتيجه علايم مرتبط با يبوست ايديوپاتيک مزمن را بهبود مي‌بخشد. در اين مطالعه فاز3، 124 بيمار 3 تا 17 ساله شرکت داشتند. سوکامبو در نظر دارد ايمني درازمدت لوبيپروستون را در کودکان طي 2 مطالعه تکميلي ديگر بررسي کند. در گروه بزرگسالان، کپسول‌هاي لوبيپروستون براي درمان يبوست با علت ناشناخته و يبوست ناشي از مصرف اپيوييد در بيماران با درد غيرسرطاني تجويز مي‌شود. اين دارو همچنين براي درمان سندروم روده تحريک‌پذير با الگوي يبوست غالب در بيماران بالاي 18 سال با دوز 8 ميکروگرم 2 بار در روز مورد استفاده قرار می گیرد.

سازمان غذا و داروي آمريکا، درخواست ثبت داروي جديد مربوط به اوريتاوانسين (Oritavancin) -يک آنتي‌بيوتيک وريدي تحقيقاتي جديد- را پذيرفته است. اوريتاوانسين براي درمان عفونت حاد باکتريال پوستي و عفونت‌هاي ساختماني پوست که توسط باکتري‌هاي گرم مثبت حساس مانند استافيلوکوک اورئوس مقاوم به متي‌سيلين، به صورت تک‌دوز تجويز مي‌شود. FDA در دسامبر2013 ميلادي، اوريتاوانسين را به عنوان محصول موردقبول در درمان بيماري‌هاي عفوني پذيرفت و مطالعه 5 ساله‌اي را براي تاييد دارو در درمان عفونت حاد باکتريال پوستي و عفونت‌هاي ساختماني پوست ناشي از باکتري‌هاي گرم مثبت حساس مانند استافيلوکوک اورئوس مقاوم به متي‌سيلين، درخواست کرد. قرار استFDA نظر قطعي خود را به جاي 10 ماه، طي 6 ماه اعلام کند. تاريخ تعيين‌شده از سوي FDA براي اعلام تصميم نهايي در مورد داروي اوريتاوانسين، 6 آگوست 2014 است. دکتر متيوويکلر، سرپرست بخش داروهاي عفوني شرکت توليدکننده مي‌گويد: «ما کمال همکاري را با FDA براي طي شدن روند مرور يافته‌هاي باليني مرتبط با اين دارو خواهيم کرد. ما معتقديم به دنبال اين تاييد، اوريتاوانسين تک‌دوز اميد تازه‌اي براي درمان عفونت حاد باکتريال پوستي و عفونت‌هاي ساختماني پوست ناشي از باکتري‌هاي گرم مثبت حساس مانند استافيلوکوک اورئوس مقاوم خواهد بود و گزينه درماني ديگري را براي کمک به اين گروه بيماران مطرح خواهد کرد.» درخواست ثبت داروي جديد، براساس اطلاعات به‌دست‌آمده از 2 مطالعه فاز3 با نام‌هاي SOLO I و SOLO II، تحت پوشش پروتکل خاص FDA بوده است. اين مطالعات فاز 3، اثربخشي و ايمني تک‌دوز 1200 ميلي‌گرمي اوريتاوانسين را با مصرف 7 تا 10 روز وانکومايسين 2 بار در روز در بزرگسالان مبتلا به عفونت حاد باکتريال پوستي و عفونت‌هاي ساختماني پوست ناشي از باکتري‌هاي گرم مثبت حساس مانند استافيلوکوک اورئوس مقاوم، ارزيابي کرده است. در مجموع، مطالعات SOLO روي 1959 بيمار انجام شد که 405 نفر از آنها از عفونت حاد باکتريال پوستي و عفونت‌هاي ساختماني پوست رنج مي‌بردند. در مطالعات باليني شايع‌ترين عوارض گزارش‌شده با اوريتاوانسين عبارت بودند از تهوع، سردرد، استفراغ و اسهال. واکنش‌هاي حساسيتي نيز به دنبال مصرف داروهاي آنتي‌باکتريال مانند اوريتاوانسين گزارش شده است.

دانشمندان سوئدی یک داروی جدید کشف کردند که می تواند به صورت انتخابی با ایجاد اختلال در میتوکندری سلول های سرطانی خفته آنها را از بین ببرد. این گروه تحقیقاتی به رهبری پروفسور استیگ لیندر از موسسه کارولینسکا و دانشگاه اوپسالا در سوئد، مولکول کوچکی به نام (VLX600) را کشف کردند که در از بین بردن سلول های خفته سرطان روده بزرگ در انواع مختلف موثر است.
محققان می گویند در تومورهای جامد که اندازه ای بزرگتر از چند میلی متر دارند، رشد ناکافی عروق خونی سبب کاهش اکسیژن و مواد مغذی می شود. آنها می گویند این مساله سبب می شود که سلول های سرطانی به سلول های خفته تبدیل شوند. این سلول های سرطانی خفته پس از درمان، شروع به تقسیم سلولی می کنند وبه این ترتیب تومور سرطانی دوباره رشد می کند. به گفته محققان این روند نقش موثری در مقاومت تومور به پرتودرمانی و شیمی درمانی دارد.
در این مطالعه جدید، محققان کشف کردند که در مناطقی از تومور که نبود اکسیژن و مواد مغذی وجود دارد، انرژی زیادی نیز در میتوکندری تولید نمی شود. یافته های دانشمندان نشان می دهد که سلول های سرطانی به اختلال در عملکرد میتوکندری حساس هستند. در نتیجه یک فاجعه زیست-انرژی برای این سلول ها رخ می دهد. محققان دریافتند زمانی که مولکول VLX600 که سبب اختلالات میتوکندری است، در شرایط آزمایشگاهی به سلول های سرطانی روده بزرگ وارد می شود سبب از بین رفتن سلول های خفته سرطانی و سرکوب رشد تومور می شود. شرح کامل نتایج این تحقیقات جدید در نشریه Nature Communicationsمنتشر شده است.

سازمان غذا و داروي آمريکا، اخيرا الوسولفاز آلفا (Elosulfasealfa)با نام تجاري ويميزيم (Vimizim) را به عنوان اولين داروي مورد تاييد براي درمان موکوپلي ساکاريدوز نوع IVA که سندرم مورکو(Morquio A syndrome) -يک بيماري ذخيره ليزوزومي نادر اتوزمال مغلوب که در نتيجه فقدان ان-استيل گالاکتوزامين 6 سولفات سولفاتاز ايجاد مي‌شود- معرفي کرده است. ويميزيم جايگزين آنزيم ان-استيل گالاکتوزامين 6 سولفات سولفاتاز مي‌شود. آنزيم مذکور نقش مهمي در مسير متابوليک دارد. در شرايط عدم وجود آنزيم نامبرده، مشکلات تکامل استخواني، رشد و اختلال‌هاي حرکتي رخ مي‌دهند. هم‌اکنون 800 نفر مبتلا به اين بيماري در ايالات‌متحده وجود دارند. اثربخشي و ايمني ويميزيم در يک مطالعه باليني با شرکت 176 بيمار مبتلا به سندرم مورکو-که همگي بين 5 تا 57 سال داشتند- مورد بررسي قرار گرفت. شايع‌ترين عوارض گزارش‌شده در بيماران تحت درمان با ويميزيم طي مطالعه‌هاي باليني عبارت بودند از تب، استفراغ، سردرد، تهوع، دردشکمي، لرز و ضعف. هنوز اثربخشي و ايمني ويميزيم در کودکان زير 5 سال مورد بررسي قرار نگرفته است.

محققان آمریکایی ترکیب دارویی جدیدی را توسعه داده‌اند که با فعال کردن پروتئین SITRI1، علاوه بر توقف روند پیری، باعث حفظ سلامت بدن و افزایش چشمگیر طول عمر موش‌ها شده است. پروتئین سیرتوئین-1 یا SIRT1 نقش مهمی در حفظ تعادل سوخت و ساز بدن در بافت‌های مختلف ایفا کرده و فعال کردن آن باعث افزایش سطح سلامت کلی بدن می‌شود.
ترکیب دارویی جدید با فعال کردن پروتئین سیرتوئین-1 علاوه بر افزایش طول عمر، بیماری‌های مرتبط با افزایش سن را به تأخیر انداخته و سلامت کلی بدن را ارتقاء می‌دهد. تیم تحقیقاتی موسسه ملی سالمندی (NIA) در موسسه ملی بهداشت آمریکا به سرپرستی دکتر «رافائل د کابو»، تأثیرات یک مولکول کوچک که SIRT1 را فعال می‌کنند، مورد ارزیابی قرار دادند. حیوانات از شش ماهگی تا پایان عمر با رژیم غذایی استاندارد با 100 میلی‌گرم/کیلوگرم از مولکول SIRT1720 تغذیه شدند.
محققان دریافتند که مولکول SIRT1720 باعث افزایش 8.8 درصدی طول عمر موش‌ها می‌شود؛ همچنین درصد وزن و چربی حیوان کاهش و عملکرد عضلات و هماهنگی حرکتی افزایش پیدا کرد. کاهش کلسترول و سطوح کلسترول LDL که از بروز بیماری‌های قلبی پیشگیری می‌کند، افزایش حساسیت به انسولین که از دیابت جلوگیری می‌کند، اثر ضد التهابی در برخی بافت‌ها که از بروز بیماری‌های مرتبط با افزایش سن جلوگیری می‌کند، از دیگر کاربردهای ترکیب دارویی جدید عنوان شده است. به گفته دکتر «کابو»، ترکیب دارویی افزایش دهنده SIRT1 قادر به کند کردن فرآیند پیری و بیماری‌های مرتبط با سن در مدل‌های حیوانی است که یک استراتژی بالقوه امیدوارکننده‌ برای افزایش طول عمر، سلامت و توقف روند پیری انسان در اختیار محققان قرار می‌دهد. نتایج این مطالعه در مجله Cell Reports منتشر شده است. 

محققان دانشگاه مسی نیوزلند طی یک بررسی نشان دادند داروی آزمایشی «Dinaciclib» می‌تواند تاثیر سودمندی در درمان میلوم متعدد خاصی و لوسمی میلوییدی، دو سرطان شایع خون که معمولا در مغز استخوان‌ها وجود دارند، بر جای بگذارد. داروی "Dinaciclib" توانسته است مکانیزم بقای سلولی موسوم به «پاسخ پروتئین واتابیده (UPR)» را مختل کند؛ بدون «UPR» سلول‌های میلوم متعدد و لوسمی میلوییدی قادر به مبارزه با آسیب‌های ناشی از عوامل ضد سرطانی نبودند. محققان می‌گویند گرچه این دارو توانسته در فاز یک و دو آزمایشات بالینی موفقیت از خود نشان دهد، اما هنوز مکانیزم فعالیت آنتی تومور این دارو به طور کامل مشخص نشده است.
«Dinaciclib» جزئی از ردۀ داروهایی موسوم به «مهارکننده کیناز وابسته به سایکلین (CDK)» است. «CDK» مجموعه‌ای از فعالیت‌ها به نام چرخه سلولی یا تقسیم سلولی را که منجر به تقسیم و نسخه برداری از سلول می‌شود، تنظیم می‌کند. مشاهدات آزمایشگاهی این پژوهش نشان داد که دو نوع «CDK» خاص یعنی «CDK1» و «CDK5»، با کنترل تولید و تجمع پروتئینی اتصالی موسوم به «XPB_1» نقش کلیدی را در تنظیم «UPR» ایفا می‌کنند.
شکل خاصی از «XBP-1» در کنترل بیان ژن‌های مهم در پاسخ‌های استرس سلولی حیاتی است. عوامل استرس‌زای خارجی نظیر عوامل ضد سرطانی می‌توانند باعث تجمع پروتئین‌های کژتابی در شبکه آندوپلاسمی که مسؤول نقل و انتقالات ترکیبات مهم بقای سلولی است، شود.
عوامل استرس زا می‌توانند باعث تجمع «XPB-» در هسته سولی شوند که همین امر باعث ترویج «UPR» و یاری رسانی سلول در مقاومت علیه تاثیر پروتئین‌های کژتاب می‌شود. محققان کشف کردند که «Dinaciclib» با دخالت در فعالیت «UPR» باعث آغاز نوعی از خودکشی سلولی موسوم به «آپوپتوزیس» در سلول‌های لوسمی میلوییدی و میلوم متعدد شود. یافته‌های این پژوهش در مجله «Molecular Cancer Therapeutics» منتشر شده است. 

کميته مشاوره‌اي داروهاي قلبي و کليوي FDA، تاييد ووراپاکسار (Vorapaxar) را پيشنهاد کرده است. ووراپاکسار، داروي ضدپلاکت در دست تحقيق براي کاهش مشکلات آتروترومبوتيک است و در بيماران با سابقه حملات قلبي، به درمان استاندارد اضافه مي‌شود. نزديک به 6/7 ميليون نفر از مردم آمريکا از يک حمله قلبي جان سالم به در برده‌اند. سالانه حدود 190 هزار نفر از اين جمعيت حمله قلبي را مجددا تجربه مي‌کنند. بي‌شک نظر کميته مذکور در تصميم‌گيري نهايي FDA تاثيرگذار خواهد بود. ووراپاکسار با نام تجاري زونتيويتي (Zontivity)، اولين دارو از گروه آنتاگونيست‌هاي گيرنده پروتئاز فعال (1 -PAR) است که براي مهار تشکيل لخته‌هاي خوني توليد مي‌شود.1 -PAR، گيرنده‌اي است که توسط ترومبين فعال مي‌شود. ووراپاکسار تجمع پلاکتي ناشي از ترومبين را با مهار گيرنده‌هاي 1-PAR روي پلاکت‌ها مهار مي‌کند. نتايج ارائه‌شده به اين کميته، از يک مطالعه تصادفي دوسوکور با استفاده از دارونما روي بيش از 26 هزار بيمار تحت درمان با ووراپاکسار کنار درمان استاندارد ضدپلاکتي به دست آمده است.

داروسازي کلاروس اعلام کرده درخواست ثبت داروي جديد خود رکستورو (Rextoro) با نام مولکولي 610-CLR، که يک فراورده خوراکي جايگزين تستوسترون است را به FDA ارائه کرده است. اثربخشي اين دارو در 2 مطالعه باليني فاز3 مورد بررسي قرار گرفت که در اين مطالعات حداقل 75درصد از مردان شرکت‌کننده سطح سرمي ‌تستوسترونشان به محدوده طبيعي رسيد (300 تا 1000 نانوگرم در دسي‌ليتر). در صورت تاييد، رکستورو جايگزين خوبي براي اشکال تزريقي يا پوستي تستوسترون خواهد بود. ايمني رکستورو در دوزهاي به دست آمده پس از تيتراسيون دارو، مشابه ساير فراورده‌هاي تاييدشده و مورد استفاده براي جايگزيني تستوسترون است. شايع‌ترين عوارض گزارش‌شده براي رکستورو در اين مطالعات عبارت بودند از مشکلات گوارشي خفيف، کاهش اندک در کلسترول HDL و افزايش خفيف هماتوکريت و PSA.

خبرها حاکي است سازمان غذا و داروي آمريکا درخواست بررسي ثبت داروي جديد شرکت جيليد (Gilead Sciences) را پذيرفته است. اين داروي جديد که ايدلاليزيب(Idelalisib) نام دارد، يک مهارکننده خوراکي دلتا PI3K است که براي درمان لنفوم غيرهوچکين راجعه بدون درد تجويز مي‌شود. مقرر استFDA نظر قطعي خود را تا اواسط سپتامبر 2014 اعلام کند. در يک مطالعه باليني فاز2، اثربخشي ايدلاليزيب در مبتلايان به لنفوم غيرهوچکين راجعه بدون درد (عدم پاسخدهي درماني به ساير درمان‌ها) با ريتوکسيماب و شيمي‌درماني مقايسه شد. ايدلاليزيب، يک مهارکننده خوراکي و شديدا انتخابي فسفواينوزيتايد 3 کيناز دلتاست که عملکرد آن براي فعال‌سازي، تکثير، بقا و تجمع لنفوسيت‌هاي B ضروري است و در بسياري از انواع بدخيمي‌هاي سلول B‌هايپراکتيو است. لنفوم غيرهوچکين، به گروه بزرگي از لنفوم‌هاي درمان‌ناپذير با رشد آهسته گفته مي‌شود که پس از درمان عود مي‌کنند و ممکن است به عوارض تهديدکننده حيات مانند عفونت‌هاي شديد و نارسايي مغزاستخوان منتهي شوند. بيشتر مبتلايان به لنفوم غيرهوچکين راجعه بدون درد، در مراحل پيشرفته بيماري تشخيص داده مي‌شوند و متوسط شانس بقاي آنها در مبتلايان به شايع‌ترين نوع آن، يعني لنفوم فوليکولر، 8 تا 10 سال است.