پزشکی بالینی

سازمان غذا و داروي آمريکا اخيرا تدوگلوتايد (teduglutide) با نام تجاري گاتکس(Gattex) را براي درمان بزرگسالان مبتلا به نشانگان روده کوتاه که نيازمند تغذيه متداول داخل وريدي هستند مورد تاييد قرار داده است. نشانگان روده کوتاه بيماري‌اي است که متعاقب برداشتن کل يا بخشي از روده کوچک يا بزرگ عارض مي‌شود. از دست رفتن بخش قابل‌توجهي از روده باعث سوء جذب مايعات و موادغذايي مورد نياز بدن مي‌شود. در نتيجه، اين بيماران اغلب براي بقا به تغذيه وريدي نياز دارند. گاتکس به شکل تزريق يک‌بار در روز باعث بهبود جذب مايعات و موادمغذي از روده مي‌شود و حجم و دفعات نياز بيمار به تغذيه وريدي را کاهش مي‌دهد. اين سومين داروي مورد تاييد FDA براي درمان بزرگسالان مبتلا به نشانگان روده کوتاه است. قبل از اين سوماتروپين(زوربتيو)و گلوتامين(نوترستور) در سال‌هاي 2003 و 2004 ميلادي مورد تاييد FDA قرار گرفته بودند. ايمني و اثربخشي گاتکس در 2 مطالعه باليني مورد بررسي قرار گرفت. بيماران به طور تصادفي تحت‌درمان با گاتکس يا دارونما قرار گرفتند. مطالعه براي مشخص کردن تعداد بيماراني بود که پس از 20 هفته (در مطالعه اول) و پس از 24 هفته(در مطالعه دوم) درمان با گاتکس حداقل 20 درصد کاهش در تغذيه وريدي مورد نيازشان گزارش شده است. 46درصد (در مطالعه اول) و 63 درصد (در مطالعه دوم) از بيماران تحت‌درمان با گاتکس پاسخ دهي درماني داشتند.

شرکت داروسازي ان‌پي‌اس (NPS)، يک مرکز فعال در زمينه توليد داروهاي‌ اورفان براي درمان اختلال‌هاي آندوکرين و مشکل‌هاي گوارشي نادر اعلام کرده سازمان غذا و داروي آمريکا فرم درخواست ثبت‌‌داروي جديد مربوط به تاييد داروي گاتکس (Gattex) با نام ژنريک تدوگلوتايد (Teduglutide) را براي درمان بالغان مبتلا به نشانگان روده کوتاه پذيرفته است. نشانگان روده کوتاه، اختلال نادري است که با جذب ناکافي مايعات و موادغذايي در افرادي که بخش قابل‌توجهي از روده‌شان به دنبال ابتلا به بيماري خاص يا آسيب برداشت شده است، تشخيص داده مي‌شود. گاتکس يک آنالوگ نوترکيب پپتيد شبه گلوکاگون-2 انساني است. اين پپتيد در ترميم و بازسازي دستگاه گوارش دخيل است. به اعتقاد «فرانکوئزنادر»، مدير اجرايي شرکت داروسازي ان‌پي‌اس، قبول فرم درخواست ثبت‌‌داروي جديد مربوط به تاييد داروي گاتکس از سوي سازمان غذا و داروي آمريکا کمک بزرگي در بهبود وضعيت زندگي بيماراني است که از نشانگان روده کوتاه رنج مي‌برند. اين دارو نياز بيماران به تغذيه وريدي را کاهش مي‌دهد يا حذف مي‌کند. اطلاعات ارائه شده در فرم درخواست ثبت‌‌داروي جديد گاتکس، نتايج حاصل از 14 مطالعه باليني به پايان رسيده و يک مطالعه باليني در حال اجراست. در اين مطالعه‌ها در مجموع 566 بيمار تحت‌درمان با تدوگلوتايد شرکت داشته اند. از اين تعداد 299 نفر در مطالعه‌هاي داروشناسي، 94 نفر در مطالعه‌هاي روي بيماري کرون و 173 بيمار در مطالعه‌هاي باليني روي اثربخشي و ايمني داروي تدوگلوتايد حضور داشتند.

شرکت داروسازي NPS - فعال در زمينه توليد داروهاي اورفان براي درمان اختلالات نادر دستگاه گوارش و اندوکرين- اعلام کرده است که اطلاعات لازم براي درخواست ثبت داروي جديد تدوگلوتايد(Teduglutide) با نام تجاري گاتکس را به سازمان غذا و داروي آمريکا ارائه کرده است. گاتکس، آنالوگ نوترکيب پپتيد دو، شبه گلوکاگون انساني (پپتيد دخيل در بازسازي و ترميم در دستگاه گوارش) است که براي درمان سندرم روده کوتاه در بزرگسالان مورد استفاده قرار مي‌گيرد. اين بيماري مزمن، اختلالي ناتوان‌کننده و تهديدکننده حيات است. در صورت تاييد از سوي سازمان غذا و داروي آمريکا، گاتکس اولين داروي مورد تاييد براي درمان درازمدت سندرم روده کوتاه است که نياز بيمار به تغذيه و هيدراتاسيون وريدي را کاهش داده و حتي حذف مي‌کند.