پزشکی بالینی

 سازمان غذا و داروي آمريکا (FDA)، اخيرا آميويد(Amyvid) –يک داروي تشخيصي راديواکتيو براي تصويربرداري از پلاک‌هاي بتاآميلوييد در بيماران با اختلالات شناختي به دنبال ابتلا به بيماري آلزايمر و ساير دلايل افت مهارت‌هاي شناختي- را مورد تاييد قرار داده است. آميويد به پلاک‌هاي آميلوييد که وجه تشخيص بيماري آلزايمر هستند، متصل مي‌شود و در نتيجه در تصاوير اسکن مغزي رويت مي‌شوند. اسکن آميويد مثبت نشان‌دهنده حضور متوسط تا متناوب پلاک‌هاي آميلوييد است که اين ميزان پلاک آميلوييد در مبتلايان به آلزايمر مشاهده مي‌شود اما ممکن است در بيماران با ساير بيماري‌هاي نورولوژيک و نيز در سالمندان با وضعيت شناختي طبيعي همين ميزان پلاک وجود داشته باشد. بايد به خاطر داشت آميويد يک روش کمکي و همراه براي ساير روش‌هاي تشخيصي است و يک اسکن آميويد مثبت به معناي تشخيص قطعي بيماري آلزايمر يا ساير اختلالات شناختي نيست. به علاوه ايمني و اثربخشي آميويد در پيش‌بيني ميزان پيشرفت دمانس يا ساير بيماري‌هاي نورولوژيک يا حتي مانيتورکردن پاسخ‌دهي درماني ارزيابي نشده است.

سازمان غذا و داروي آمريکا فورفيوو ايکس ال (Forfivo) با نام ژنريک بوپروپيون‌هيدروکلرايد (Bupropion Hydrochloride) را براي مبتلايان به اختلال افسردگي اساسي موردتاييد قرار داده است. فورفيوو ايکس ال، فرمولاسيون با قدرت بالاي بوپروپيون هيدروکلرايد و تنها فرمولاسيون تک‌دوز 450 ميلي‌گرمي بوپروپيون هيدروکلرايد است که مورد تاييد سازمان غذاوداروي?آمريکا قرار گرفته است.

سازمان غذا و داروي آمريکا ميفپريستون (Mifepristone) با نام تجاري کورليم (Korlym) را براي کنترل ميزان قند خون (هايپرگليسمي) در بزرگسالان مبتلا به سندرم کوشينگ درون زاد مورد تا ييد قرار داده است. اين دارو براي مبتلايان به سندرم کوشينگ درون زاد که به ديابت نوع 2 نيز مبتلايند ولي کانديد مناسبي براي جراحي نيستند يا کساني که به درمان جراحي قبلي پاسخ خوبي نداده اند تجويز خواهد شد. پيش از تاييد کورليم از سوي سازمان غذا و داروي آمريکا، درمان دارويي تاييد شده اي براي سندرم کوشينگ درون زاد وجود نداشت. سندرم کوشينگ درون زاد يک اختلال جدي، ناتوان کننده و نادر چندسيستمي است. اين سندرم به دليل توليد بيش از حد کورتيزول (هورمون استرو ييدي که سطح قندخون را افزايش مي دهد) توسط غدد فوق کليوي ايجاد مي شود و بيش از همه، بزرگسالان 25 تا 40 سال را درگير مي کند. هم اکنون بيش از 5 هزار بيمار کانديدای درمان با کورليم هستند. اين دارو در سال 2007 ميلادي توسط سازمان غذا و داروي آمريکا در زمره داروهاي اورفان قرار گرفت.
کورليم اتصال کورتيزول به گيرنده اش را مسدود مي کند. هر چنداين دارو توليد کورتيزول را کاهشن مي دهد،اما آثار کورتيزول اضافي (نظير سطوح بالاي قندخون) را کاهش مي دهد. اثربخشي و ايمني کورليم در مبتلايان به سندرم کوشينگ درون زاد در يک مطالعه باليني با شرکت 50 بيمار بررسي شد. شايعترين عوارض مشاهده شده در ميان بيماران تحت درمان با کورليم عبارت بودند از تهوع، ضعف، سردرد، آرترالژي، استفراغ، ادم اندام ها، گيجي و کاهش اشتها. تجويز کورليم در زنان باردار ممنوعيت دارد.

آپتاليس فارما، يک شرکت داروسازي متمرکز بر توليد داروهاي مرتبط با بيماري‌هاي گوارشي و فيبروزکيستيک اعلام کرده سازمان غذا و داروي آمريکا قرص‌هاي پانکرليپاز (Pancrelipase) با نام تجاري ويوکيس(Viokace) را براي درمان عدم کفايت اگزوکرين پانکراس ناشي از پانکراتيت مزمن يا برداشتن پانکراس مورد تاييد قرار داده است. ويوکيس ترکيب ليپازهاي مشتق از پورسين، پروتئازها و آميلازهاست. ويوکيس در ترکيب با يک مهارکننده پمپ پروتون در بزرگسالان براي درمان عدم کفايت اگزوکرين پانکراس ناشي از پانکراتيت مزمن يا برداشتن پانکراس مورد استفاده قرار مي‌گيرد.

سازمان غذا و داروي آمريکا (FDA)، محلول خوراکي ترکيبي کلرفنيرامين، هيدروکودون و پسودوافدرين با نام تجاري زوتريپرو را براي درمان علايم سرفه و احتقان بيني ناشي از سرماخوردگي مورد تاييد قرار داده است. کلرفنيرامين يک آنتي‌هيستامين است که از ميزان هيستامين طبيعي بدن مي‌کاهد. هيستامين باعث بروز علايمي نظير عطسه، خارش، اشک‌ريزش و آبريزش از بيني مي‌شود. هيدروکودون، يک داروي ضدسرفه نارکوتيک است. پسودوافدرين يک داروي ضداحتقان است که عروق خوني ناحيه بيني را تنگ مي‌کند. انبساط عروق خوني باعث ايجاد احتقان و گرفتگي در ناحيه بيني مي‌شود. زوتريپرو براي درمان گرفتگي و احتقان بيني، احتقان سينوس‌ها، سرفه ناشي از سرماخوردگي يا آنفلوانزا تجويز مي‌شود.

سازمان غذا و داروي آمريکا گلوکارپيداز (Glucarpidase) با نام تجاري ووراکساز (Voraxaze) را براي درمان مسموميت با متوترکسات موردتاييد قرار داده است. متوترکسات يک داروي شيمي‌درماني است که به‌طور معمول کليه‌ها آن را از بدن دفع مي‌کنند، اما دريافت‌کنندگان متوترکسات ممکن است به‌دنبال وجود سطوح سمي اين دارو در جريان خون خود دچار نارسايي کليوي شوند. ووراکساز آنزيمي است که به سرعت سطوح خوني متوترکسات را با شکستن داروي کموتراپي به شکل قابل‌دفع آن، از بدن حذف مي‌کند. ووراکساز به صورت داخل وريدي تجويز مي‌شود و از داروهاي اورفان است؛ يعني در شمار داروهايي قرار دارد که براي درمان بيماري‌هاي خاص يا نادر تجويز مي‌شوند. در يک مطالعه باليني با شرکت 22 بيمار اثربخشي ووراکساز بررسي شد. تمام اين بيماران ووراکساز دريافت کردند. در اين مطالعه افت متوترکسات به زير سطوح بحراني طي 15 دقيقه پس از تجويز دارو و باقي ماندن آن در همان وضعيت براي مدت 8 روز، موفقيت درماني درنظر گرفته شد. 10 نفر از 22 بيمار به اين استاندارد تعريف‌شده درماني دست‌يافتند. هر چند تمام بيماران به نتيجه درماني مذکور نرسيدند، اما ووراکساز توانست تا 95 درصد ميزان متوترکسات را در همه بيماران کاهش دهد. يک مطالعه باليني مجزا نيز ايمني داروي ووراکساز را در 290 بيمار با مشکل‌هاي کليرانس متوترکسات از جريان خون بررسي کرد. شايع‌ترين عوارض جانبي مشاهده شده در بيش از يک درصد از جمعيت بيماران در مطالعات باليني عبارت بود از پايين‌بودن فشارخون(افت فشارخون)، سردرد، تهوع، استفراغ، گرگرفتگي و پاراستزي. ووراکساز(گلوکارپيداز)، يک آنزيم کاربوکسي پپتيداز است که براي درمان غلظت‌هاي سمي متوترکسات (بيش از يک ميکرومول در ليتر) در بيماران با کليرانس تاخيري متوترکسات ناشي از اختلال عملکرد کليه‌ها تجويز مي‌شود.

سازمان غذا و داروي آمريکا ژل پيکاتو (Picato)، با نام ژنريک اينژنول مبوتات (Ingenol Mebutate) را به عنوان اولين و تنها درمان موضعي کراتوز اکتينيک مورد تاييد قرار داده است. کراتوز اکتينيک يک بيماري پيش‌سرطاني است که به دليل مواجهه طولاني‌مدت با نور آفتاب رخ مي‌دهد و به کارسينوم سلول‌هاي شاخي مي‌انجامد. کارسينوم سلول‌هاي شاخي دومين علت مرگ ناشي از بدخيمي‌هاي پوستي است. ژل 015/0درصد پيکاتو به شکل يکبار در روز روي صورت و پوست سر براي 3 روز متوالي ماليده مي‌شود و ژل 05/0 درصد به صورت يکبار در روز روي تنه و اندام‌ها براي 2 روز متوالي ماليده مي‌شود. ژل پيکاتو اولين و تنها درمان موضعي کراتوزاکتينيک است که استفاده از آن فقط براي 3-2 روز کفايت مي‌کند. براساس آمار اعلام شده از سوي آکادمي درماتولوژي آمريکا، يک نفر از هر 5 آمريکايي در طول زندگي خود به بدخيمي پوست مبتلا مي‌شود. مطالعات نشان داده‌اند که حدود 65 درصد از موارد کارسينوم‌هاي سلول‌هاي شاخي در نتيجه ابتلا به کراتوزاکتينيک درمان نشده عارض مي‌شوند. در 4 مطالعه باليني فاز 3 روي بيش از هزار بيمار مبتلا به کراتوز اکتينيک، بخش اعظم بيماران درمان شده با ژل پيکاتو رهايي کامل از کراتوز اکتينيک را نشان دادند. شايع‌ترين عوارض ناشي از مصرف اين ژل عبارت بودند از واکنش‌هاي موضعي پوستي شامل اريتم، پوسته‌ريزي و تورم.

سازمان غذا و داروي آمريکا اخيرا اسپري زيرزباني فنتانيل را مورد تاييد قرار داده است. اين دارو با نام تجاري ساب‌سيس (Subsys)شکل انتقال جديدي براي اين داروست که فوايد متعددي براي بيماران با اپيزودهاي حمله دردهاي سرطاني دارد. ساب‌سيس فرمولاسيون زيرزباني فنتانيل است. حملات درد سرطان، با اپيزودهاي غيرقابل پيش‌بيني دردشديد که ممکن است از لحاظ شدت 5-3 برابر دردهاي ديگر باشد شناخته مي‌شود. ساب‌سيس براي تجويز در بيماران بالاي 18 سال که به دليل درد سرطاني پايدار در حال دريافت درماني اپيوييدي هستند، مورد تاييد قرار گرفته است. اين‌سيس (Insys)شرکت سازنده اين دارو از تاييد داروي مذکور بسيار خرسند است و اعتقاد دارد که داروي جديدش مي‌تواند گزينه درماني جديدي در بيماران باشد. اپيزودهاي حمله دردهاي سرطاني ممکن است چند دقيقه تا ساعت‌ها به طول انجامد؛ به‌طور متوسط مدت زمان 30 دقيقه در مورد اين دردها درنظر گرفته مي‌شود.

سازمان غذا و داروي آمريکا زلبوراف (Zelboraf) و آزمون تشخيصي براي مراحل پيشرفته بدخيمي پوست را مورد تاييد قرار داده است. اين دومين داروي مورد تاييد براي ملانوما در سال جاري بوده است که شانس بقاي بيماران را افزايش مي‌دهد. زلبوراف با نام ژنريک ومورافنايب (Vemurafenib)، دارويي براي درمان بيماران با متاستاز (مراحل پيشرفته بدخيمي پوست) و ملانوماي غيرقابل‌جراحي است. ملانوما خطرناک‌ترين نوع بدخيمي پوستي است. زلبوراف به‌خصوص در مبتلايان به ملانوما که تومور آنها ژن BRAF V600E را بروز داده کاربرد دارد. اين دارو هنوز در بيماراني که آزمون آنها براي موتاسيون مذکور منفي بوده است، بررسي نشده است. پروتئين BRAF به طور معمول در تنظيم رشد سلولي درگير است؛ اما حدود نيمي از بيماران در مرحله پيشرفته ملانوما موتاسيون مي‌يابد. زلبوراف، يک مهارکننده پروتئين BRAF است که مي‌تواند عملکرد پروتئين BRAF V600E موتاسيون‌يافته را مسدود کند. اسفندماه گذشته يرووي (Yervoy) با نام ژنريک يپيليموماب (Ipilimumab)، داروي جديد ديگري براي درمان ملانوماي پيشرفته مورد تاييد سازمان غذا و داروي آمريکا قرار گرفته بود. داروي يرووي نيز باعث افزايش طول عمر بيماران مي‌شود. ايمني و اثربخشي زلبوراف در يک مطالعه بين‌المللي، روي 675 بيمار در مرحله پيشرفته ملانوما با موتاسيون BRAF V600E که قبلا درمان ديگري دريافت نکرده بودند، بررسي شد.

 سازمان غذا و داروي آمريکا دو مورد مصرف جديد براي داروي دنوزوماب (Denosumab)، با نام تجاري پروليا (Prolia) را براي افزايش تراکم استخواني در زنان در معرض خطر شکستگي‌هاي استخواني که تحت درمان با مهارکننده‌هاي آروماتوز براي درمان سرطان پستان و افزايش تراکم استخواني در مردان در معرض خطر شکستگي‌هاي استخواني متعاقب درمان کانسر پروستات غيرمتاستاتيک تحت درمان با مشتقات آندروژن مورد تاييد قرار داد. پروليا در مبتلايان به بدخيمي پروستات، ميزان شکستگي‌هاي ستون مهره‌ها را کاهش مي‌دهد و به عنوان خط اول و تنها درمان مورد تاييد سازمان غذا و داروي آمريکا براي غلبه بر کاهش تراکم استخوان ناشي از درمان بدخيمي در بيماراني که تحت درمان‌هاي هورموني قرار گرفته‌اند، مورد تاييد بوده است. مهارکننده‌هاي آروماتاز اغلب در بيماران با بدخيمي پستان براي پيشگيري از عود بيماري، همچنين درمان با مشتقات آندروژن در مبتلايان به سرطان پروستات براي پيشگيري و کنترل عود بيماري تجويز مي‌شود. درمان‌هاي مذکور، سطح هورمون را کاهش مي‌دهند و به کاهش تراکم استخواني و در نهايت افزايش خطر شکستگي منتهي مي‌شوند.

سازمان غذا و داروي آمريکا در تاریخ ۲۷ ژانویه۲۰۱۲، اکسيتينايب (Axitinib)با نام تجاري اينليتا (Inlyta) را براي درمان مبتلايان به بدخيمي پيشرفته کليه (کارسينوم سلول کليوي) که به ساير داروهاي متداول در درمان اين نوع بدخيمي پاسخ نداده‌اند مورد تاييد قرار داده است. اينليتا فعاليت خود را با بلوک پروتئين‌هاي خاصي که کينازها ناميده مي‌شوند، اعمال مي‌کند. کينازها نقش مهمي در رشد تومور و پيشرفت بدخيمي ايفا مي‌کنند. اينليتا به شکل قرص است و بيمار روزانه دوبار بايد آن را مصرف کند. براساس گفته سرپرست مرکز تحقيق و ارزيابي داروهاي سازمان غذا و داروي آمريکا، اينليتا هفتمين دارويي است که از سال 2005 ميلادي تاکنون براي درمان بدخيمي پيشرفته يا متاستاتيک سلول‌هاي کليوي مورد تاييد قرار گرفته و وارد بازار شده است. ساير داروهاي مورد تاييد براي درمان بدخيمي مذکور عبارتند از سورافنايب (Sorafenib)، سانيتينايب (Sunitinib)،تمسيروليموس (Temsirolimus)، اوروليموس (Everolimus)، بواسيزوماب (Bevacizumab)و پازوپانايب(Pazopanib). اثربخشي و ايمني اينليتا در يک مطالعه تصادفي چندمرکزي روي 723 بيمار که بدخيمي آنها پس از حداقل يک درمان پيشرفته‌تر شده بود بررسي‌شد. اين مطالعه براي تخمين ميزان شانس بقاي بدون پيشرفت بيماري ترتيب داده شد.

 سازمان غذا و داروي آمريکا در تاریخ ۳۰ ژانویه ۲۰۱۲، ويزمودجيب (Vismodegib) با نام تجاري اريوج (Erivedge) را براي درمان کارسينوم سلول بازال در بزرگسالان مورد تاييد قرار داده است. تجويز اريوج براي بيماراني انجام مي‌شود که براي جراحي يا راديوتراپي کانديد مناسبي نيستند يا بدخيمي آنها به ساير اعضاي بدن تهاجم يافته است. اريوج، اولين داروي موردتاييد سازمان غذا و داروي آمريکا براي درمان کارسينوم سلول بازال متاستاتيک است. کارسينوم سلول بازال معمولا شکلي بدون درد و با پيشرفت کند از بدخيمي پوست است که در سطحي‌ترين لايه پوست ظاهر مي‌شود. اين نوع بدخيمي معمولا در مناطقي از پوست که در معرض نورآفتاب هستند بروز مي‌کند. اريوج با شکل قرص يکبار مصرف موجود است. اثربخشي و ايمني اين دارو در يک مطالعه باليني روي 96 بيمار با کارسينوم سلول بازال متاستاتيک يا پيشرفته مورد بررسي قرار گرفته است. شايع‌ترين عوارض ناشي از مصرف اريوج در بيماران تحت‌مطالعه عبارت بودند از گرفتگي‌هاي شديد عضلاني، ريزش مو، کاهش وزن و از بين رفتن قدرت درک طعم‌ها در ناحيه زبان. در برگه اطلاعات دارويي اريوج، در مورد خطر مرگ يا نقايص مادرزادي کشنده در جنين هشدار داده شده است. از بيماران با کارسينوم سلول بازال متاستاتيک دريافت کننده اريوج، 30 درصد پاسخ دهي نسبي و 43 درصد از بيماران بدون متاستاز ولي در مرحله پيشرفته بيماري، پاسخ دهي درماني کامل يا نسبي نشان دادند.

سازمان غذا و داروي آمريکا به تازگي داروي اداربيکلر Edarbyclor (آزيلزارتان مدوکسوميل و کلرتاليدون) را براي درمان فشارخون بالاي بالغان مورد تاييد قرار داده است. اداربيکلر تنها ترکيب با دوز ثابت يک بلوک‌کننده گيرنده آنژيوتانسين دو و ديورتيک کلرتاليدون در يک قرص است که در آمريکا مورد تاييد قرار گرفته است. دوز آغازين توصيه شده براي اداربيکلر 5 12/40 ميلي‌گرم و حداکثر دوز 25/40 ميلي‌گرم است. هر دو داروي موجود در اداربيکلر باعث کاهش فشارخون در بيماران مي‌شوند. آزيلزارتان مدوکسوميل که در بازار آمريکا با نام تجاري اداربي موجود است، فشارخون را با مهار عملکرد آنژيوتانسين دو (يک هورمون تنگ‌کننده عروق که به‌طور طبيعي در بدن موجود است) کاهش مي‌دهد. وقتي که اداربي گيرنده آنژيوتانسين دو را بلوک مي‌کند، عروق خوني گشاد مي‌شود و فشارخون کاهش مي‌يابد. کلرتاليدون ميزان آب بدن را با افزايش جريان ادرار کاهش مي‌دهد. مطالعات باليني قبلي نشان داده‌اند که کلرتاليدون در کاهش فشارخون مبتلايان موثر و استفاده طولاني‌مدت از اين دارو با کاهش قابل‌توجه عوارض جدي فشارخون بالا همراه بوده است. فشارخون بالا بيماري پيچيده‌اي است که 1 نفر از هر 3 آمريکايي را گرفتار کرده است. کنترل فشارخون بسيار مهم است زيرا کنترل خوب فشارخون به کاهش عوارض کشنده‌اي نظير حملات قلبي و مغزي مي‌انجامد. تاييد اداربيکلر گزينه درماني موثري براي کاهش فشارخون در بيماراني است که به ترکيب دارويي براي کنترل مطلوب فشارخون نياز دارند.

سازمان غذا و داروي آمريکا اخيرا آنتورول(Anturol) که فرم ژل ترانس درمال اکسي بوتينين است را براي درمان مثانه بيش فعال مورد تاييد قرار داده است. تاييد ژل موضعي 3 درصد اکسي‌بوتينين براي درمان علايم تکرر و ضرورت دفع ادرار در مبتلايان به مثانه بيش فعال بوده است. مثانه بيش‌فعال عارضه‌اي است که بيش از 33 ميليون نفر از مردم آمريکا را گرفتار کرده است. آنتورول، ژل هيدروالکليک موضعي بدون بو وشفاف است که در مطالعات باليني، موثر و ايمن تشخيص داده شده است. از آنجا که ماده موثر موجود در اين ژل از طريق پوست جذب مي‌شود، همانند اکسي‌بوتينين خوراکي توسط کبد متابوليزه نخواهد شد. اين نتايج موفق در کنار عوارض جانبي اندکي نظير خشکي دهان و يبوست، بازار دارويي گسترده‌اي را براي آنتورول پيش‌بيني مي‌کند. آنتورول در سال 2012 وارد بازار دارويي جهان خواهد شد. ژل مذکور حاوي اکسي‌بوتينين، يک ضداسپاسم و يک عامل ضدموسکاريني است و به صورت يکبار در روز مصرف مي‌شود. طي يک دوره 24 ساعته، دوز ثابتي از اکسي‌بوتينين از طريق پوست جذب مي‌شود و اثربخشي قابل‌توجهي در کنار تحمل خوب دارو به دنبال خواهد داشت.
تاييد ژل 3درصد اکسي‌بوتينين بر اساس يک مطالعه باليني چندمرکزي فاز III که در مدت 12 هفته انجام شد استوار است. بيماران به صورت تصادفي ژل اکسي بوتينين 3درصد با دوز 84 ميلي‌گرم، 56 ميلي‌گرم يا دارونما مصرف کردند. سازمان غذا و داروي آمريکا دوز 84 ميلي‌گرمي آن را موردتاييد قرار داد. مصرف‌کنندگان اين دوز دارو غلظت ثابت روزانه در خون داشتند و در عين حال علايم مثانه بيش‌فعال در آنان در مقايسه با مصرف‌کنندگان دارونما به ميزان قابل‌توجهي کاهش يافت.

سازمان غذا و داروي آمريکا در تاریخ ۲۳ نوامبر ۲۰۱۱ قرص‌هاي زيرزباني زولپيدم تارتارات با نام تجاري اينترمزو(Intermezzo) را براي درمان بي‌خوابي از نوعي که با بيدار‌شدن در نيمه‌هاي شب همراه است مورد تاييد قرار داده است. اين اولين بار است که اين سازمان دارويي را براي چنين اختلالي مورد تاييد قرار مي‌دهد. اينترمزو فقط بايد در شرايطي تجويز شود که فرد مي‌تواند حداقل 4 ساعت ديگر در تختخواب باقي بماند. داروي مذکور را نبايد همراه با داروهاي ديگر کمکي خواب تجويز کرد. ماده موثر موجود در اينترمزو، زولپيدم تارتارات، اولين بار در سال 1992 با نام تجاري آمبين(Ambien) موردتاييد سازمان غذا و داروي آمريکا قرارگرفت. به گفته کارشناسFDA، قرص‌هاي جديد گزينه کم خطرتري در مقايسه با مصرف دوز ثانويه زولپيدم است. اينترمزو همان فرمولاسيون زولپيدم با دوز اندک است. دوز توصيه شده و حداکثر دوز زولپيدم 1/75 ميلي‌گرم در زنان و 3/5 ميلي‌گرم در مردان است که شبي يک عدد قرص مصرف مي‌شود. دوز توصيه شده دارو در زنان پايين‌تر است زيرا کليرانس زولپيدم در زنان در مقايسه با مردان با سرعت کمتري انجام مي‌شود.
تاييد اينترمزو توسط سازمان غذا و داروي آمريکا پس از دوبار رد آن در 2009 و سپس ژولاي 2011 به دليل ناکافي بودن شواهد در زمينه ايمني دارو انجام شد. FDA نگران عوارض احتمالي دارو در روز بعد از مصرف آن از جمله مشکلات حين رانندگي است. FDA مي‌گويد اينترمزو فقط در صورتي بايد مصرف شود که بيماران حداقل 4 ساعت ديگر زمان براي خوابيدن دارند.
اينترمزو در دو مطالعه باليني با شرکت بيش از 370 بيمار مورد بررسي قرارگرفت. بيماران دريافت‌کننده اينترمزو در مقايسه با مصرف‌کنندگان دارونما يا قرص شکر، سريع به خواب‌رفتند. شايع‌ترين عوارض جانبي مشاهده‌شده در اين دو مطالعه عبارت بودند از سردرد، تهوع و ضعف. البته اينترمزو ممکن است همانند هر داروي خواب ديگري عوارض جانبي جدي ايجاد کند؛ از جمله بيرون آمدن از تختخواب بدون بيداري کامل، انجام فعاليتي بدون آگاهي و به خاطر آوردن آن. فعاليت‌هايي که تحت‌تاثير داروهاي درمانگر بي‌خوابي انجام مي‌شوند عبارتند از رانندگي، طبخ و صرف غذا، مکالمه تلفني و خواب گردي(بدون هوشياري فرد در آن لحظه يا به يادآوردن آن در روز بعد.) بي‌خوابي شرايطي است که طي آن شخصي در به خواب‌رفتن يا ادامه خواب با مشکل روبروست. بي‌خوابي ممکن است با توجه به تعداد دفعات تجربه آن و نيز طول مدت بي‌خوابي، خفيف يا شديد باشد. از جمله عوارض بي‌خوابي شبانه، خواب آلودگي و فقدان انرژي در طول روز است. همچنين بي‌خوابي شبانه باعث اضطراب، افسردگي و تحريک پذيري در فرد مي‌شود. مبتلايان به بي‌خوابي شبانه ممکن است در تمرکز، يادگيري و حافظه دچار مشکل باشند.

سازمان غذا و داروي آمريکا در ۱۶ نوامیر ۲۰۱۱ داروي روکسوليتيناب (Ruxolitinib)با نام تجاري جکافي(Jakafi) را به عنوان اولين داروي اختصاصي مورد تاييد براي درمان مبتلايان به بيماري مغزاستخوان با نام ميلوفيبروز معرفي کرده است. ميلوفيبروز بيماري‌اي است که طي آن مغز استخوان با بافت جوشگاه پر مي‌شود. درنتيجه سلول‌هاي خوني در ارگان‌هايي نظير کبد و طحال ساخته مي‌شوند. اين بيماري با بزرگي طحال، کم‌خوني، افت تعداد گلبول‌هاي سفيد و پلاکت‌ها و علايم مرتبط با ميلوفيبروز تشخيص داده مي‌شود. علايم اين بيماري عبارتند از ضعف، دردشکمي، درد زير دنده‌ها، احساس پري، درد عضلاني و استخواني، خارش و تعريق شبانه. قرص جکافي 2 بار در روز مصرف مي‌شود و آنزيم‌هاي JAK 1 و 2 را مهار مي‌کند. اين آنزيم‌ها در تنظيم ساخت‌و‌ساز سلول‌هاي خوني و عملکرد ايمني بدن دخيل هستند.
در مطالعه نهايي روي جکافي، مشکلات اصلي مبتلايان به ميلوفيبروز يعني بزرگي طحال و درد موردتوجه قرار گرفت. اثربخشي و ايمني جکافي در دو مطالعه باليني با حضور 528 بيمار بررسي شد. بيماران شرکت‌کننده در هر دو مطالعه نسبت به تمام درمان‌هاي موجود براي ميلوفيبروز مقاوم بودند. در ضمن همه بيماران کبد بزرگي داشتند. بيماران به‌طور تصادفي تحت درمان با جکاوي، درمان‌هاي متداول ميلوفيبروز(هيدروکسي اوره، يک داروي شيمي‌درماني يا گلوکوکورتيکوييد) يا دارونما قرار گرفتند. درصد بالايي از دريافت کنندگان جکافي در مقايسه با مصرف کنندگان دارونما يا درمان‌هاي متداول، بيش از 35 درصد کاهش در سايز کبد را تجربه کردند. در بخش عمده‌اي از دريافت‌کنندگان جکافي نيز کاهش علايم مرتبط با ميلوفيبروز نظير دردشکمي، تعريق شبانه، خارش، درد عضلاني و استخواني در مقايسه با مصرف‌کنندگان دارونما گزارش شد. شايع‌ترين عوارض ناخواسته جکافي عبارتند از افت پلاکت‌ها، کم‌خوني، ضعف، اسهال، تنگي نفس، سردرد، گيجي، خواب‌آلودگي و تهوع.

سازمان غذا و داروي آمريکا ايمپلنت پروپل Propel (ممتازون فورواتMometasone Furoate) را براي کنترل آزادسازي دارو در مبتلايان به سينوزيت مزمن موردتاييد قرار داده است. در سينوزيت مزمن سينوس‌هاي فرد متورم و ملتهب مي‌شوند؛ در نتيجه تنفس براي بيمار دشوار خواهد شد. اين وضعيت با درد ناحيه صورت، سردرد، کاهش احساس چشايي و بويايي همراه است. اين عارضه به اندازه‌اي شايع است که يک نفر از هر 7 آمريکايي را مبتلا مي‌کند. در اغلب موارد براي درمان سينوزيت مزمن ترکيبي از جراحي و دارودرماني لازم است. سالانه 500 هزار بيمار تحت جراحي سينوس قرار مي‌گيرند. هر چند که اين جراحي موثر است، اما اغلب بيماران طي سال اول پس از جراحي عود علايم را تجربه مي‌کنند. پروپل اولين محصول از گروه فراورده‌هايي است که انتقال مستقيم استروييد به بافت سينوس را کنترل مي‌کنند. مطالعات نشان داده اند که پروپل مي‌تواند از انسداد سينوس اتموئيد پس از جراحي جلوگيري کند. ايمني و اثربخشي ايمپلنت پروپل در سه مطالعه باليني آينده نگر با شرکت 205 بيمار بررسي شده است.

سازمان غذا و داروي آمريکا برنتوکسيماب ودوتين(Brentuximab Vedotin) با نام تجاري آدستريس(Adcetris) را براي درمان لنفوم هوچکين و نوع نادري از لنفوم بنام لنفوم سلول‌هاي بزرگ آناپلاستيک سيستميک مورد تاييد قرار داده است. لنفوم‌ها بدخيمي‌هاي دستگاه لنفاوي هستند. آدستريس يک آنتي بادي کونژوگه شامل آنتي?بادي و داروست. آدستريس در بيماراني مصرف خواهد شد که لنفوم هوچکين آنها پس از پيوند سلول بنيادي اتولوگ يا پس از 2 دوره شيمي درماني پيشرفت کرده است و قادر به دريافت پيوند نيستند. پيوند سلول بنيادي اتولوگ، روندي است که طي آن مغز استخوان خود بيمار براي ترميم مغز استخوان آسيب ديده از مصرف دوز بالاي داروهاي شيمي درماني مورد استفاده قرار مي گيرد.

سازمان غذا و داروي آمريکا اخيرا اکسپارل (سوسپانسيون تزريقي ليپوزوم بوپيواکائين) 3/1 درصد را براي استفاده در مراکز جراحي براي کاهش دردهاي پس از جراحي مورد تاييد قرار داده است. در يک مطالعه مقايسه‌اي با دارونما، در بيماراني که دردشان به خوبي کنترل نمي‌شد اکسپارل کاهش قابل‌توجهي در ميزان شکايت بيمار از درد طي 72 ساعت پس از جراحي داشته است. به گفته توليدکنندگان آن، اکسپارل به عنوان يک ضددرد موضعي غيراپيوييدي درچند روز پس از جراحي به خوبي درد پس از جراحي را کنترل کرده است. اکسپارل يک ترکيب خلاقانه است که با ترکيب بوپيواکائين و دپوفوم، اثربخشي مطلوبي اعمال مي‌کند. اکسپارل اولين و تنها ضددرد موضعي ليپوزومي مولتي‌وزيکولار است که مي‌تواند در قبل و بعد از جراحي به‌کار رود. ناتواني در کنترل درد پس از جراحي مشکلي جدي ميان متخصصان بيهوشي و جراحان است. 48 تا 72 ساعت اول پس از جراحي سخت‌ترين دوره براي کنترل درد است بنابراين دارويي نظير اکسپارل که مي‌تواند درد را کاهش دهد و همزمان ميزان مصرف اپيوييد را در 72 ساعت اول کمتر کند، ارزشمند است. داروهاي اپيوييدي قديمي، درد را در حالي کاهش مي‌دهند که باعث مجموعه‌اي از عوارض ناخواسته مي‌شوند. اکسپارل تک دوز و غيراپيوييدي مي‌تواند ميزان نياز به مصرف اپيوييدها را کاهش دهد يا دست‌کم زمان نياز را به تاخير بيندازد.

سازمان غذا و داروي آمريکا قرص‌هاي اونفي (کلوبازام) را به‌عنوان درمان تکميلي تشنج‌هاي مرتبط با سندرم لنوکس-گاستات در بزرگسالان و کودکان بالاي 2 سال مورد تاييد قرار داده است. از آنجا که اونفي براي درمان اختلالي مورد تاييد قرار گرفته است که کمتر از 200 هزار نفر را در کشور آمريکا مبتلا کرده، در گروه داروهاي اورفان (داروهاي خاص) در بررسي‌هاي سازمان غذا و داروي آمريکا موردتوجه قرار گرفت.
سندرم لنوکس-گاستات ، شکل شديدي از صرع است که با تشنج‌هاي ناتوان‌کننده همراه مي‌شود. اين عارضه به سختي تحت‌کنترل قرار مي‌گيرد؛ بنابراين داشتن گزينه درماني تکميلي براي کنترلش بسيار ارزشمند است. سندرم لنوکس-گاستات معمولا قبل از 4 سالگي شروع مي‌شود و ممکن است در نتيجه مشکلات خاصي نظير ناهنجاري‌هاي مغزي، آسيب‌هاي شديد مغزي، عفونت‌هاي دستگاه عصبي مرکزي و بيماري‌هاي متابوليک يا دژنراتيو ارثي ايجاد شود. در 30 تا 35 درصد از بيماران هيچ علت مشخصي براي اين سندرم وجود ندارد. بيماران معمولا طيف وسيعي از تشنج‌هاي متناوب را تجربه مي‌کنند. شامل تشنج تونيک (سفت‌شدن بدن، بالا رفتن چشم‌ها، گشادشدن مردمک و الگوهاي تنفسي خاص)، تشنج آتونيک (از دست رفتن گذراي تون عضلاني و هوشياري)، تشنج آتيپيک ابسنس و تشنج ميوکلونيک (گرفتگي‌هاي ناگهاني عضلاني). بيشتر کودکان مبتلا به سندرم لنوکس-گاستات درجاتي از اختلال عملکرد ذهني يا ناتواني در پردازش اطلاعات را در کنار تاخير تکامل و مشکلات رفتاري تجربه مي‌کنند. اثربخشي اونفي در کنار ساير داروهاي ضدتشنج که بيمار در حال مصرف آنهاست در 2 مطالعه چندمرکزي در بيماران بزرگ‌تر از 2 سال بررسي شد. در هر کدام از اين مطالعات، داروي اونفي در زمينه اثربخشي آن در کاهش تناوب وقوع حملات تشنج‌ها مورد مطالعه قرار گرفت. در هر 2 مطالعه کنترل تشنج‌ها در بيماران دريافت‌کننده اونفي در مقايسه با گروه شاهد بهتر انجام شد. عوارض جانبي گزارش‌شده در دريافت‌کنندگان اونفي در مقايسه با دريافت‌کنندگان دارونما عبارت بودند از خواب‌آلودگي، تب، يبوست، سرفه، عفونت مجاري ادراري، تحريک‌پذيري، استفراغ، اختلال بلع، مشکلات تعادل، برونشيت و پنوموني. به علاوه اونفي ممکن است روند تفکر و مهارت‌هاي حرکتي را کُند کند.

سازمان غذا و داروي آمريکا اخيرا داروي «دفريپرون» (با نام تجاری فریپروکس) را براي درمان تجمع آهن ناشي از تزريق خون‌هاي مکرر در مبتلايان به تالاسمي که به درمان‌هاي قبلي پاسخدهي درماني مناسب نداشته‌اند، مورد تاييد قرار داده است. مبتلايان به تالاسمي به دليل تزريق خون‌هاي متوالي دچار تجمع آهن در اعضاي بدن خود (به‌خصوص قلب و کبد) مي‌شوند. تجمع آهن در اعضاي بدن، عارضه‌اي جدي و درنهايت کشنده است. استاندارد درمان تجمع آهن، «شلاتورها» هستند. داروهاي شلاتور براي دفع فلزات سنگين از بدن تجويز مي‌شوند.
اثربخشي و ايمني دفريپرون طي 12 مطالعه باليني روي 236 بيمار تالاسمي بررسي شده‌است. بيماران شرکت‌کننده در اين مطالعات به درمان‌هاي آهن‌زداي قبلي پاسخدهي درماني خوبي نداشته‌اند. بيش از نيمي از بيماران شرکت‌کننده در اين مطالعه پس از پايان مطالعه با کاهش حداقل 20درصدي در سطح سرم فريتين روبرو شده‌اند. شايع‌ترين عارضه جانبي مشاهده شده در بيماران به دنبال دريافت دفريپرون عبارت بودند از: تهوع، استفراغ، درد شکم و مفاصل، رنگي شدن ادرار، کاهش تعداد گلبول‌هاي سفيد (نوتروپني) و بالا رفتن سطح خوني آنزيم‌هاي کبدي که مي‌تواند نشان‌دهنده آسيب بافت کبد باشد. اما جدي‌ترين عارضه اين دارو آگرانولوسيتوز (کاهش شديد و کشنده گرانولوسيت‌ها) است که در 2 درصد از بيماران تحت درمان مشاهده مي‌شود.

سازمان غذا و داروي آمريکا اخيرا ترکيب دارويي سيتاگليپتين و سيموستاتين با دوز ثابت -که با نام تجاري جوويسينک شناخته شده است- را براي تجويز در بزرگسالاني که به هر دو دارو به‌طور همزمان نياز دارند موردتاييد قرار داده است. حدود 20 ميليون نفر در کشور آمريکا به ديابت نوع 2 مبتلا هستند که اغلب آنها به‌طور همزمان سطوح بالاي کلسترول خون دارند. چنين وضعيتي مي‌تواند به افزايش خطر بيماري‌هاي قلبي، سکته مغزي، بيماري کليوي و کوري منتهي شود. سيتاگليپتين يک مهارکننده دي‌پپتيديل پپتيداز 4 است که قابليت بدن را در کاهش سطح قند خون افزايش مي‌دهد و براي تجويز همراه با رژيم غذايي و ورزش با هدف بهبود کنترل قندخون در مبتلايان به ديابت نوع 2 موردتاييد قرار گرفته است. سيموستاتين، يک مهارکننده HMG-CoA ردوکتاز يا به عبارتي يک استاتين است که همراه با رژيم غذايي و ورزش براي کاهش ميزان کلسترول بد LDL در خون تجويز مي‌شود. ترکيب مذکور نخستين ترکيب دارويي است که يک داروي مورداستفاده در درمان ديابت نوع 2 را با يک داروي کاهنده کلسترول خون به شکل يک قرص به بيماران عرضه مي‌کند. براي اطمينان از ايمني و اثربخشي اين ترکيب دارويي، قرص‌هاي حاوي دوزهاي متفاوت سيتاگليپتين و سيموستاتين براي تامين نيازهاي مختلف بيماران توليد شدند و انتخاب دوز بايد براساس ساير داروهاي مصرفي بيمار انجام گيرد. جوويسينک يک ترکيب دارويي رضايت بخش است و فقط درصورتي بايد براي بيمار تجويز شود که او به‌طور همزمان به هر دوي اين داروها نياز داشته باشد. جوويسينک با 3 دوز ثابت 100 ميلي‌گرم سيتاگليپتين/10ميلي‌گرم سيموستاتين، 100 ميلي‌گرم سيتاگليپتين/20ميلي‌گرم سيموستاتين، 100 ميلي‌گرم سيتاگليپتين/40ميلي‌گرم سيموستاتين موردتاييد قرار گرفته است. شرکت توليدکننده تصميم دارد قرص‌هاي با دوزاژ 50 ميلي‌گرم سيتاگليپتين/10ميلي‌گرم سيموستاتين، 50 ميلي‌گرم سيتاگليپتين/20ميلي‌گرم سيموستاتين، 50 ميلي‌گرم سيتاگليپتين/40ميلي‌گرم سيموستاتين نيز به بازار عرضه کند.

سازمان غذا و داروي آمريکا (FDA)،محلول خوراکي رزيرا شامل هيدروکودون بيتارترات و سودوافدرين هيدروکلرايد را براي بهبود سرفه و علايم سرماخوردگي مورد تاييد قرار داده است. احتقان و سرفه ناشي از سرماخوردگي، آنفلوانزا و تب يونجه به خوبي به اين درمان پاسخ مي‌دهند. رزيرا يک ترکيب ضداحتقان و مهارکننده سرفه است که با تنگ کردن عروق و کاهش احتقان مخاط بيني اعمال اثر مي‌کند. در نتيجه تنفس آسان‌تر خواهد شد. مکانيسم مهار سرفه اين دارو، اثر آن بر مغز و کاهش ريفلاكس سرفه است که براي درمان سرفه‌هاي خشک مفيد خواهد بود. تجويز اين دارو براي افرادي که به ترکيب?هاي رزيرا يا کدئين يا مورفين (نظير کدئين يا اکسي‌کودون) حساسيت دارند، افرادي که فشارخون آنها بالاست، تپش قلب دارند يا از مشکلات قلبي شديد رنج مي‌برند (مثلا بيماري عروق قلبي)، مصرف‌کنندگان سديم اکسيبات، فورازوليدون يا يکي از مهارکننده‌هاي مونوآمينواکسيدازها طي 2 هفته اخير ممنوع است. رزيرا ممکن است باعث گيجي و خواب‌آلودگي شود. اين علايم در صورت مصرف همزمان با برخي ديگر از داروها تشديد مي‌شوند. عوارض جانبي ديگري که براي رزيرا مطرح هستند عبارتند از تحريک‌پذيري، سردرد، تهوع، بي‌قراري، مشکلات خواب و بي‌حالي.

سازمان غذا و داروي آمريکا دوز ويژه نوزادان داروي پانکرليپاز با نام تجاري کرئون که به شکل کپسول‌هاي ديررهش هستند را براي درمان نارسايي اگزوکرين پانکراس ناشي از فيبروز کيستيک مورد تاييد قرار داده است. کپسول کرئون حاوي 3000 واحد ليپاز، پايين‌ترين دوز در اين گروه دارويي است که مورد تاييد سازمان غذا و دارو قرار گرفته است. اين اعلام سازمان غذا و دارو تنظيم دقيق‌تر دوز دارو در نوزادان براساس دستورالعمل‌هاي انجمن فيبروز کيستيک را امکان‌پذير خواهد کرد. بيشتر نوزادان مبتلا به فيبروز کيستيک به دوز اندک درمان جايگزين آنزيم‌هاي پانکراس در هربار تغذيه نياز دارند. تاکنون والدين يا مراقبان کودک ناچار بودند که براي درمان جايگزين آنزيم‌هاي پانکراس يک کپسول با دوز بالاتر دارو را باز‌کنند و بخشي از محتويات آن را براي نوزاد مصرف‌کنند. کپسول جديد ليپاز 3000 واحدي، به والدين و مراقبان نوزاد اين امکان را مي‌دهد که در هر وعده تغذيه نوزاد دوز دقيق‌تر ليپاز را براي او مهيا‌کنند. اغلب مبتلايان به فيبروز کيستيک از نارسايي اگزوکرين پانکراس رنج مي‌برند. آنها از هضم کامل غذا ناتوانند زيرا بدنشان نمي‌تواند آنزيم‌هاي پانکراس را به ميزان کافي توليد کند. در نتيجه آنها سوء تغذيه خواهند داشت. آنزيم‌هاي پانکراس موجود در کپسول‌هاي کرئون مستقيما در روده فعال مي‌شوند و به شکستن چربي‌ها، پروتئين‌ها و کربوهيدرات‌ها کمک مي‌کنند. در نوزادان و کودکان مبتلا به فيبروز کيستيک، تنظيم دوز آنزيم درماني جايگزين حياتي است. با تاييد دوز ويژه نوزادان کرئون، اين دارو در چهار دوز درماني در بازار مصرف موجود خواهد بود. کپسول ديررهش پانکرليپاز (کرئون)، داروي نسخه‌اي حاوي آنزيم پانکراس است که براي بهبود هضم غذا در بيماراني که به دليل نارسايي اگزوکرين پانکراس در هضم غذا دچار مشکل هستند تجويز مي‌شود. اين دارو بايد همراه با هر وعده غذايي مصرف شود و دوز آن براساس واحد‌هاي ليپاز موجود در دارو تعيين مي‌شود. چهار شکل 3000، 6000، 12000، 24000 واحد ليپاز آن هم اکنون مورد تاييد سازمان غذا و داروي آمريکاست.

سازمان غذا و داروي آمريکا اخيرا قرص‌هاي اينسيوک را براي درمان گروه بزرگي از بيماران با ژنوتايپ يک هپاتيت C مزمن که به درجاتي از بيماري کبدي مبتلايند (کبد تا حدودي آسيب ديده است؛ اما هنوز عملکرد دارد) از جمله سيروز کبدي مورد تاييد قرار داده است. تلاپروير با نام تجاري اينسيوک، يک داروي ضدويروس است که از تکثير انواع خاصي از ويروس در بدن ممانعت مي‌کند. اينسيوک در ترکيب با پگ اينترفرون آلفا و ريباويرين، براي درمان هپاتيت C در بزرگسالان تجويز مي‌شود. در اغلب موارد اينسيوک براي بيماراني تجويز مي‌شود که پيش از اين تحت درمان‌هاي دارويي نبوده‌اند يا علايم آنها با مصرف ريباويرين و اينترفرون درمان نشده است.