پزشکی بالینی

شرکت داروسازي ورتکس اعلام کرده است که سازمان غذا و داروي آمريکا فرم درخواست ثبت داروي جديد کاليدکو(Kalydeco) را پذيرفته است. کاليدکو، پروتئين ناقص مسبب فيبروز را هدف قرار مي‌دهد. در صورت تاييد، کاليدکو اولين درماني خواهد بود که علت ايجاد‌کننده فيبروز کيستيک را برطرف مي‌کند. هدف از توليد کاليدکو بهبود کيفيت زندگي مبتلايان به فيبروز کيستيک است. فيبروز کيستيک، ناشي از نقصان يا فقدان پروتئين‌هاي CFTR متعاقب موتاسيون در ژن CFTR است. وجود نداشتن پروتئين‌هاي CFTR عملکردي باعث جريان ضعيف نمک و آب از خلال ديواره سلولي در اعضايي نظير ريه‌ها مي‌شود. در نتيجه موکوس غليظ و چسبنده‌اي توليد مي‌کند که باعث عفونت‌هاي مزمن ريوي و تخريب پيشرونده ريه مي‌شود. کاليدکو با نام ژنريک ايواکافتور (Ivacaftor) شناخته شده است.

سازمان غذا و داروي آمريکا دوز ويژه نوزادان داروي پانکرليپاز با نام تجاري کرئون که به شکل کپسول‌هاي ديررهش هستند را براي درمان نارسايي اگزوکرين پانکراس ناشي از فيبروز کيستيک مورد تاييد قرار داده است. کپسول کرئون حاوي 3000 واحد ليپاز، پايين‌ترين دوز در اين گروه دارويي است که مورد تاييد سازمان غذا و دارو قرار گرفته است. اين اعلام سازمان غذا و دارو تنظيم دقيق‌تر دوز دارو در نوزادان براساس دستورالعمل‌هاي انجمن فيبروز کيستيک را امکان‌پذير خواهد کرد. بيشتر نوزادان مبتلا به فيبروز کيستيک به دوز اندک درمان جايگزين آنزيم‌هاي پانکراس در هربار تغذيه نياز دارند. تاکنون والدين يا مراقبان کودک ناچار بودند که براي درمان جايگزين آنزيم‌هاي پانکراس يک کپسول با دوز بالاتر دارو را باز‌کنند و بخشي از محتويات آن را براي نوزاد مصرف‌کنند. کپسول جديد ليپاز 3000 واحدي، به والدين و مراقبان نوزاد اين امکان را مي‌دهد که در هر وعده تغذيه نوزاد دوز دقيق‌تر ليپاز را براي او مهيا‌کنند. اغلب مبتلايان به فيبروز کيستيک از نارسايي اگزوکرين پانکراس رنج مي‌برند. آنها از هضم کامل غذا ناتوانند زيرا بدنشان نمي‌تواند آنزيم‌هاي پانکراس را به ميزان کافي توليد کند. در نتيجه آنها سوء تغذيه خواهند داشت. آنزيم‌هاي پانکراس موجود در کپسول‌هاي کرئون مستقيما در روده فعال مي‌شوند و به شکستن چربي‌ها، پروتئين‌ها و کربوهيدرات‌ها کمک مي‌کنند. در نوزادان و کودکان مبتلا به فيبروز کيستيک، تنظيم دوز آنزيم درماني جايگزين حياتي است. با تاييد دوز ويژه نوزادان کرئون، اين دارو در چهار دوز درماني در بازار مصرف موجود خواهد بود. کپسول ديررهش پانکرليپاز (کرئون)، داروي نسخه‌اي حاوي آنزيم پانکراس است که براي بهبود هضم غذا در بيماراني که به دليل نارسايي اگزوکرين پانکراس در هضم غذا دچار مشکل هستند تجويز مي‌شود. اين دارو بايد همراه با هر وعده غذايي مصرف شود و دوز آن براساس واحد‌هاي ليپاز موجود در دارو تعيين مي‌شود. چهار شکل 3000، 6000، 12000، 24000 واحد ليپاز آن هم اکنون مورد تاييد سازمان غذا و داروي آمريکاست.