پزشکی بالینی

پس از به پايان رسيدن موفق يك پژوهش باليني «دو سو كور» (double-blind)، ژن‌درماني گامي ديگر به سوي تاييد برداشت. پژوهشگران روي اين مساله تحقيق مي‌كردند كه آيا ژني كه آنزيمي به نام گلوتاميك اسيد دكربوسيلاز يا به اختصار GAD را كد مي‌كند، در صورت تزريق به مغز بيماران مي‌تواند شرايط آنها را بهتر كند يا نه. تحقيق به صورت «دو سو كور» انجام شد، به اين صورت كه دو دسته از بيماران انتخاب شدند، يك گروه تحت درمان واقعي قرار گرفتند و به گروه ديگر تنها دارونما داده شد. نه پژوهشگران و نه خود بيماران، مطلع نبودند كه كدام بيمار تحت ژن‌درماني قرار گرفته و كدام بيمار نه. تنها جراحاني كه تزريق را انجام داده بودند، مي‌دانستند كه كدام بيمار تحت درمان قرار گرفته است. اين كار براي اطمينان از دقت تحقيق صورت مي‌گيرد. GAD، توليد يك انتقال‌دهنده عصبي مهاري به نام گاما آمينو بوتيريك اسيد يا GABA را تسريع مي‌كند. بيماران مبتلا به پاركينسون، GABA كمي توليد مي‌كنند و بنابراين در مناطقي از مغز به نام هسته‌هاي زير تالاموس، تحريك بيش از حد وجود دارد. اين بيش‌فعالي باعث مي‌شود كه سلول‌هاي عصبي‌اي كه دوپامين توليد مي‌كنند، تحت فشار قرار بگيرند و اين ماده حياتي در كنترل حركت را كمتر توليد كنند. با اين توضيح، علايم بيماري پاركينسون كه شامل لرزش، حركات كند، سفتي عضلات و اختلال در وضعيت بدن و تعادل آن است، توجيه مي‌كند. در اين تحقيق مجموعا 65 بيمار مبتلا به پاركينسون انتخاب شدند، 23 نفر آنها تحت ژن‌درماني قرار گرفتند. براي اين كار جمجمه آنها سوراخ شد و ويروس‌هاي حاوي ژن به مغز تزريق شد. به 22 نفر هم تنها دارونما، زير پوست سر تزريق شد، طوري كه خودشان تصور مي‌كردند تحت درمان قرار گرفته‌اند. يك، دو و شش ماه بعد، علايم بيماري ارزيابي شد. معلوم شد آنهايي كه مورد درمان قرار گرفته‌اند، 1/23 درصد بهبودي در اعمال حركتي دارند، در حالي كه آنهايي تنها دارونما گرفته بودند، 7/12 درصد بهتر شده بودند. هنوز بايد تحقيقات بيشتري در مورد كارآيي اين شيوه درماني صورت بگيرد. در حال حاضر ژن‌درماني در مقايسه با درمان‌هايي مانند تحريك عمقي مغز با ارسال تكانه‌هاي الكتريكي، اثرات درماني كمتري دارد.

منبع