محققان شيوه درماني جديدي ارايه كرده اند كه در آن از ژن درماني براي ترميم ژن هاي معيوب استفاده مي شود.اين شيوه درماني مي تواند درمان بلند مدتي براي افراد مبتلا به هموفيلي B باشد. به گزارش ديلي ميل، محققان اعلام كردند كه اين شيوه براي درمان هموفيلي A نيز مورد مطالعه قرار گرفته است .

هموفيلي A شكل رايج تري از بيماري هموفيلي است كه در آن افراد بيمار فاكتور 8 انعقاد خون را ندارند و در اين نوع از هموفيلي اختلالات خون ريزي از والدين به فرزند به ارث مي رسد. در هموفيلي نوع B كه از انواع نادر اين بيماري است افراد بيمار فاكتور 9 انعقاد خون را ندارند .

دكتر' چارلز آبرامز ' از انجمن هماتولوژي آمريكا و استاد خون شناسي دانشگاه پنسيلوانيا در فيلادلفيا گفت : اين شيوه براي درمان دائمي بيماران مبتلا به هموفيلي است. تاكنون مشكلات ايمني و اثر بخشي ژن درماني، مانع از كاربرد وسيع اين شيوه درماني شده است .

پژوهشگران در سال هاي گذشته با استفاده از ژن درماني در يك آزمايش دو پسر بچه فرانسوي مبتلا به يك اختلال سيستم ايمني نادررا درمان كردند اما اين دو بيمار در سال 2002 به سرطان خون مبتلا شدند . از سوي ديگر نوجوان اهل آريزونا نيز در سال 1999 براثر ژن درماني جان خود را از دست داد.

اما شيوه نوين ارايه شده توسط پژوهشگران موسسه تحقيقات سرطان كالج لندن شامل استفاده از يك ناقل ويروسي جديد است كه فقط كبد را هدف قرار مي دهد.

در اين راهبرد ژنهاي موثر كه موجب بروز اختلال خونريزي مي شوند با نسخه سالم جايگزين مي شوند. اين جايگزيني توسط يك ويروس در سلول هاي كبد بيمار صورت مي گيرد. اين سلول ها تنها سلول هايي در بدن هستند كه مي توانند فاكتورهاي انعقاد خون خاصي كه بيماران مبتلا به هموفيلي آنها را ندارند ، بسازند.

پژوهشگران تا كنون 6 مرد مبتلا به هموفيلي B شديد را با استفاده از اين شيوه درمان كرده اند. اين بيماران فاكتور انعقاد 9 را در ميزاني كمتر از يك درصد طبيعي توليد مي كردند. هدف كلي درمان حاضر با فاكتور 9 نوتركيب، دست يابي به ميزان فاكتوري بيش از يك درصد طبيعي است. چهار مورد از 6 مورد تحت ژن درماني، درمان روزانه را متوقف كردند و خون ريزي خود به خودي آنها از بين رفت.

دو نفر ديگر نيز فاصله بين تزريق فاكتور 9 را از دو تا سه بار در هفته به يك بار در هر 10روز يا دو هفته افزايش دادند. در بيماري هموفيلي زنان ژن معيوب را به فرزند انتقال مي دهند. سالانه در سراسر جهان يك مرد از هر پنج هزار مرد با هموفيلي A به دنيا مي آيد و يك مرد در هر 25 هزار مرد با هموفيلي B متولد مي شود.

منبع: ایرنا