محققان دانشگاه استنفورد روش جدید ژن درمانی را توسعه داده‌اند که سلول‌های کلیدی سیستم ایمنی بدن را در مقابل حملات ویروس HIV‌ مقاوم‌ می‌کند. یکی از بزرگترین مشکلات بیماران مبتلا به ایدز، میزان دوز مصرفی دارو است که باید بصورت مادام العمر مصرف شود و جهش ویروس HIV‌ راه را برای مقابله با این ویروس بالقوه مرگبار دشوارتر می‌کند. محققان کالج پزشکی دانشگاه استنفورد از طریق دستکاری ژنتیکی، روش جدید ژن درمانی را توسعه داده اند که می تواند جایگزین مناسبی برای دارو درمانی باشد.

این روش شامل برش و چسباندن گروهی از ژن های مقاوم به ویروس HIV‌ به سلول های سیستم ایمنی موسوم به سلول های تی است که هدف حمله ویروس ایدز قرار می گیرند. ویروس HIV‌ با نزدیک شدن به یکی از دو سطح پروتئین های موسوم به CCR5‌ و CXCR4‌، وارد سلول های تی می‌شود. گروه اندکی از مردم دارای جهش در پروتئین CCR5‌ هستند که آنها را در برابر ویروس HIV‌ مقاوم می کند؛ بطور مثال یک بیمار مبتلا به سرطان خون و ناقل ویروس ایدز که تحت پیوند مغز استخوان قرار گرفته بود، بدلیل وجود ژن جهش یافته CCR5‌ در فرد اهدا کننده درمان شد.

پیش از این محققان مرکز Sangamo BioSciences کالیفرنیا روشی را توسعه داده بودند که از پروتئین برای شناسایی و اتصال به گیرنده ژن CCR5 استفاده کرده و باعث مقاوم سازی سلول های ایمنی در برابر ویروس ایدز می شود. در این روش از پروتئین با توانایی شکستن DNA‌ موسوم به zinc finger nuclease‌ برای غیر فعال کردن گیرنده ژن استفاده شد.

در روش ابداعی محققان دانشگاه استنفورد، از همان نوکلئاز (nuclease)‌ برای شکستن قطعات DNA‌ در گیرنده CCR5‌ و چسباندن سه ژن برای متوقف کردن فعالیت ویروس ایدز استفاده شد.

ناتوان سازی پروتئین CCR5‌ بوسیله نوکلئاز و افزودن ژن های ضد ویروس باعث ایجاد لایه های چند گانه محافظتی در اطراف سلول های تی می شود؛ با این حال این نگرانی وجود دارد که توقف فعالیت یک بخش سلول منجر به توقف فعالیت در سایر بخش های سلول شده و مجر به بروز سرطان شود. تحقیقات تکمیلی برای بررسی صحت عملکرد این روش درمانی در حال انجام بوده و محققان امیدوارند که آزمایش بالینی را ظرف سه تا پنج سال آینده آغاز کنند. نتایج این تحقیق در مجله Molecular Therapy‌ منتشر شده است.

منبع: ایسنا