به همت پژوهشگران ايتاليايي، نخستين ژن‌درماني براي انواع بيماري‌هاي هموفيلي A و B در اين کشور با روش جايگزين کردن ژن معيوب که لخته نمي‌شود، ارائه خواهد شد. براساس گزارش مقامات بيمارستان سن رافائل، بنياد خيريه تله‌تون و اين بيمارستان يک توافقنامه مالي را تنظيم کردند که به واسطه آن پژوهشگران اين فرصت را پيدا مي‌کنند تا با سرمايه‌اي که در اختيارشان قرار خواهد گرفت، پيشگام ژن‌درماني براي جلوگيري از بيماري هموفيلي باشند. اين توافقنامه توسط شرکت بيوتکنولوژي امريکايي Biogen Idec امضاء شده است. در اين روش درماني جديد، متخصصان از سلول‌هاي ويروس HIV منتقل شده بي‌ضرر، به‌عنوان وسيله نقليه براي جابه‌جايي ژن جديد سالم استفاده خواهند کرد. اين روش مي‌تواند به عنوان روش پيشگام در برابر بيماري‌هاي ديگر ارثي استفاده شود .
 در هموفيلي نوع A که شايع‌ترين شکل اين بيماري است، نقص در فاکتور انعقادي 8 ديده مي‌شود و در هموفيلي B نقص در فاکتور 9 وجود دارد. هموفيلي نوع C يک نوع اختلال ژنتيکي اتوزومال است که به علت کمبود فاکتور يازده خوني ايجاد مي‌شود. لازم به ذکر است که هموفيلي A و B اختلالات انعقادي وابسته به کروموزوم جنسي هستند که به ترتيب بر اثر جهش‌هايي در ژن‌هاي F8C و F9 ايجاد مي‌شوند . اين بيماري بيشتر در افراد مذکر به وجود مي‌‌آيد، اما ممکن است افراد مونث هم به علت انحراف غيرفعال شدن کروموزوم ايکس از حالت طبيعي، به آن مبتلا شوند. تا کنون روش درماني قطعي براي اين بيماري وجود نداشته و تنها پيوند کبد براي هموفيلي A و B موثر بوده است. در صورت خونريزي شديد، فاکتور انعقادي شماره 8 خالص به افراد مبتلا به اين بيماري تزريق مي شود. روش جديد که روش ژن‌درماني است، مي‌تواند براي جلوگيري از گسترش بيماري هموفيلي موثر باشد.