پزشکی بالینی

مصرف داروي ايبروتينيب (Ibrutinib) با نام تجاري ايمبروويکا (Imbruvica) براي مبتلايان به ماکروگلوبولينمي‌ والدن ‌اشتروم، شکلي نادر از بدخيمي که دستگاه ايمني را درگير مي‌کند- مورد تاييد سازمان غذا و داروي آمريکا قرار گرفته است. مورد مصرف جديد اين دارو، مسير ويژه تاييد داروهاي بيماري نادر را طي کرده است. والدن اشتروم، نوعي لنفوم غيرهوچکين است که در طي زمان به‌تدريج وخيم‌تر شده و باعث مي‌شود لنفوسيت‌هاي غيرطبيعي در مغزاستخوان، غدد لنفاوي، کبد و طحال رشد کنند. به علاوه در بيماري والدن اشتروم، سلول‌هاي B غيرطبيعي به ميزان بسيار زيادي پروتئين ايميون گلوبولينM (ماکروگلوبولين) را توليد مي‌کند. چنين وضعيتي ممکن است به خونريزي شديد، مشکلات بينايي و اختلالات دستگاه عصبي منجر شود.
 براساس آمارهاي منتشر شده از سوي انستيتو ملي سرطان آمريکا، در حدود 70هزار نفر از مردم اين کشور در سال 2014 با تشخيص ابتلا به لنفوم‌هاي غيرهوچکين مواجه شده‌اند و 18990 نفر نيز به دليل ابتلا به اين بيماري جان خود را از دست داده‌اند. ايمبروويکا با بلوک کردن آنزيمي که به سلول‌هايB غيرطبيعي اجازه رشد و تکثير مي‌دهد، اثر مي‌کند. سازمان غذا و داروي آمريکا در نوامبر2013 ميلادي ايمبروويکا را در درمان لنفوم در بيماراني که قبلا حداقل يک رژيم درماني دارويي را دريافت کرده بودند، مورد تاييد قرار داد. 
 در فوريه 2014، اين سازمان تاييد ايمبروويکا را براي تجويز در بيماراني که قبلا CLL آنها تحت درمان قرار گرفته بود، تسهيل کرد و سرانجام در جولاي 2014، انديکاسيون استفاده از اين دارو در آن گروه از مبتلايان که نقصي در کروموزوم 17 داشتند مورد تاييد قرار گرفت. تاييد ايمبروويکا براساس نتايج به‌دست آمده از مطالعه‌اي روي 63 بيمار مبتلا به والدن اشتروم صورت گرفت. تمام شرکت‌کنندگان در اين مطالعه باليني، روزانه 420 ميلي‌گرم داروي خوراکي را تا زماني که بيماري شروع به پيشرفت کند يا عوارض مصرف دارو غيرقابل تحمل شود دريافت کردند. طبق نتايج حاصل، بدخيمي در 62درصد از شرکت‌کنندگان فروکش کرد. همچنين، مدت زمان پاسخ‌دهي مثبت درماني و در فاز فروکش بودن بيماري از 8/2 ماه به 8/18 ماه رسيد. شايع‌ترين عوارض گزارش شده در دريافت‌کنندگان اين دارو در مطالعات باليني که به تاييد آن انجاميد، عبارت بودند از ترومبوسيتوپني، نوتروپني، اسهال، آنمي، ضعف، دردهاي عضلاني-اسکلتي، تهوع، عفونت‌هاي مجاري تنفسي فوقاني و بثورات جلدي.  

درخواست ثبت داروي جديد ايبروتينيب (Ibrutinib)در درمان بيماران مبتلا به لوکمي لنفوسيتيک مزمن که قبلا تحت‌درمان قرار گرفته‌اند و نيز بيماراني که قبلا به دليل لنفوم سلول منتل درمان شده‌اند، پذيرفته شد. درخواست ثبت اين دارو براساس نتايج 2 مطالعه باليني فاز 2، يکي روي لوکمي لنفوسيتيک مزمن راجعه/عود‌کننده و ديگري روي لنفوم سلول منتل راجعه/عود‌کننده که هر 2 در نشريه ماه ژوئن 2013 منتشر شده، انجام گرفت. ايبروتينيب، يک مهارکننده بروتون تيروزين کيناز است که براي درمان بدخيمي‌هاي لنفوسيت B تجويز مي‌شود. در صورت تاييد، ايبروتينيب اولين دارو از گروه مهارکننده‌هاي بروتون تيروزين کيناز خواهد بود. لوکمي لنفوسيتيک مزمن و لنفوم سلول منتل، بدخيمي‌هاي خوني هستند که از لنفوسيت‌هاي B منشا مي‌گيرند. لوسمي لنفوسيتيک مزمن، شايع‌ترين لوسمي در بزرگسالان است. اين بيماري در سالمندان شايع است و شانس بقاي 5 ساله در بيماران، حدود 82درصد است. لنفوم سلول منتل، نوع مهاجمي از لنفوم غيرهوچکين لنفوسيت B است که معمولا سالمندان را مبتلا مي‌کند. بيماري اغلب در گره‌هاي لنفاوي آغاز مي‌شود اما ممکن است به ساير بافت‌ها (مانند مغزاستخوان، کبد و طحال) هم گسترش يابد.