پزشکی بالینی

در مطالعات باليني اخير، داروي استراليايي جديد، نتايج مثبتي بر بيماران مبتلا به ميلوم مولتيپل نشان داده است. اين دارو که MDX-1097 نام دارد، يک آنتي‌بادي به‌دست آمده از مهندسي ژنتيک است که به پروتئين‌هاي هدف موجود بر سطح سلول برخي از انواع سرطان‌هاي خوني متصل مي‌شود. محققان پيش بيني کرده‌اند که اين آنتي‌بادي شمار سلول‌هاي سرطاني در مبتلايان به ميلوم مولتيپل را کاهش دهد و در عين حال وضعيت عمومي بيمار را بهبود بخشد.

نتايج مطالعه فاز دو در مورد بي‌خطري و تحمل داروي در دست تحقيق BMS-708163 در بيماران مبتلا به آلزايمر با شدت خفيف تا متوسط منتشر شده است. مطالعه باليني تصادفي با استفاده از دارونما نشان داده است که BMS-708163 با دوزهاي کمتر از 100 ميلي‌گرم در روز، اثر درماني در بيماري آلزايمر دارد و مطالعات فاز سه به زودي روي آن شروع خواهد شد. نتايج مطالعه فاز دو در کنفرانس بين‌المللي انجمن آلزايمر آمريکا 2011 منتشر شد. تجويز دوزهاي بالاتر اين دارو با بروز علايم پوستي و گوارشي در بيماران همراه بوده است. BMS-708163 يک مهارکننده خوراکي گاما سکرتاز است.

دفتر توسعه تحقيقات سرطان انگليس از آزمايش نوع جديد داروي درمان لوسمي حاد کودکان خبر داد. داروي جديد براي نوزادان شش ماهه تا نوجوانان 18 ساله مبتلا به لوسمي حاد که به درمان‌هاي معمول پاسخ نمي‌دهند، مورد آزمايش قرار مي‌گيرد. در اين آزمايش 15 کودک مبتلا به لوسمي لنفوبلاستيک حاد (ALL) و لوسمي ميلوئيد حاد (AML) با نوع جديد داروي AT9283 تحت درمان قرار مي گيرند. اين دارو نوع جديدي از گروه داروهاي مهار کننده پروتئين تيروزين کيناز است.
داروي AT9283 در مطالعات آزمايشگاهي نتيجه بخش بوده و بر روي چند بيمار بزرگسال با تومور جامد و بدخيمي‌هاي هماتولوژيک و کودکان و نوزادان با تومور جامد مورد آزمايش قرار گرفته است. پروفسور جوزف ورمور، سرپرست تيم تحقيقاتي اميدوار است که داروي جديد بتواند روند پيشرفت بيماري را در کودکاني که به درمان‌هاي متداول پاسخ نمي دهند متوقف کند. به گفته پروفسور ورمور، داروي AT9283 با بلوکه کردن فعاليت پروتئين‌هاي تيروزين کيناز مانع از رشد سلول‌هاي سرطاني مي‌شود.
انجام اين آزمايش که با همکاري بيمارستان کودکان نيوکاسل و چهار مرکز باليني ديگر انجام مي‌شود به محققان براي تعيين دوز دقيق دارو و بررسي ميزان اثربخشي دارو در درمان لوسمي حاد کودکان کمک مي‌کند. از 1500 مورد سرطان کودکان در انگليس حدود 31 درصد، لوسمي حاد است. با وجود پيشرفت هاي چشمگير در درمان لوسمي کودکان در انگليس، سالانه 100 کودک زير 15 سال در اين کشور در اثر اين بيماري جان خود را از دست مي دهند. دکتر نيگل بلک برن، مدير توسعه دارو دفتر تحقيقات دارويي انگليس (DDO) نيز از پيشرفت هاي اخير در درمان سرطان کودکان خبر داد. در دهه 60 ميلادي تنها يک چهارم کودکان مبتلا به سرطان نجات مي‌يافتند، اما با پيشرفت تحقيقات چند سال اخير اين ميزان به سه چهارم افزايش يافته است.

سازمان غذا و داروي آمريكا دارويي موسوم به اينلتيا (آگزي تينيب) را براي درمان سرطان پيشرفته كليوي در بيماراني كه به ساير روش‌هاي درماني و ساير داروهاي ضدسرطان پاسخ مثبت نشان نمي‌دهند، تاييد كرد.  غده سرطان سلولي كليوي يا همان كارسينوم كليه نوعي از سرطان كليه است كه از بافت مرتبط كننده لوله‌هاي ظريف و باريك كليوي منشا مي‌گيرد. سازمان غذا و داروي آمريكا در در بيانيه جديدي اعلام كرد داروي اينليتا توليد پروتئيني را متوقف مي‌سازد كه به رشد تومور در اين بافت كليوي كمك مي‌كند. در آزمايشي روي 723 بيمار مبتلا به سرطان پيشرفته كليه معلوم شد كه شايعترين عوارض جانبي اين دارو شامل اسهال، فشار خون بالا، خستگي، از دست دادن اشتها، تهوع، ضعيف شدن صدا، كاهش وزن، ضعف و يبوست هستند. از آنجا كه در برخي افراد اين دارو موجب خونريزي مي‌شود كارشناسان اين سازمان تاكيد دارند كه بيماران حتما بايد تحت كنترل دقيق پزشك خود و بعد از مشاوره كامل دارو را مصرف كنند. اين دارو در بازار با نام تجاري pfizer توزيع مي‌شود.
به گزارش ايسنا، کارسينوم‌ کليه‌ عبارت‌ از نوعي سرطان کليه است كه معمولا در افراد بالاي 40 سال‌ و در مردان‌ بيشتر از زنان‌ بروز مي‌كند. علائم شايع اين سرطان شامل ايجاد يک‌ توده‌ سفت‌ بزرگ‌ شده‌ در شکم‌، کاهش‌ وزن‌ و اشتها، تب خفيف‌ و مداوم، استفراغ‌، درد خفيف‌ شکمي‌ و قرمز يا تيره‌ شدن‌ ادرار در اثر خونريزي‌ از تومور هستند. اگر تومور به اندازه‌اي‌ بزرگ‌ شود که‌ منجر به نارسايي‌ کليه شود علايمي چون خستگي‌ و ضعف‌ فزاينده‌، سردرد،‌ تنفس‌ بدبو،‌ تهوع‌، استفراغ‌ يا اسهال،‌ تنگي‌ نفس‌، درد قفسه‌ سينه و خارش‌ پوست‌ بروز مي‌كنند. عوارض احتمالي اين سرطان در صورت پيشرفت، گسترش‌ بيماري به‌ ساير اعضاي‌ بدن‌، بويژه كبد، ريه‌ها و مغز و استخوان‌ها پيش‌ از شناسايي‌ تومور اوليه‌ در کليه و نيز نرم‌ شدن‌ استخوان‌ها و افزايش‌ استعداد ابتلا به‌ عفونت‌هاي‌ مجاري‌ ادرار در مراحل بعدي است. به گفته متخصصان؛ در حال‌ حاضر نمي‌توان‌ از اين سرطان پيشگيري‌ كرد اما در هر حال به افرادي كه سابقه خانوادگي ابتلا به اين سرطان را دارند توصيه مي‌شود به طور مرتب براي‌ معاينه‌ به متخصص مراجعه‌ كنند.

نوعی قارچ موسوم به 'سیلوسایبین' كه به 'قارچ جادویی' معروف است می تواند افراد افسرده را درمان كنند. 'دیوید نات' پژوهشگر این طرح از دانشگاه سلطنتی لندن گفت: قارچ سیلوسایبین به عنوان داروی افزایش توان مغز شناخته می شود.  وی افزود:دریافته ایم سیلوسایبین - تركیب طبیعی تولید شده توسط این قارچ - موجب كاهش فعالیت در برخی مناطق مغزی می شود كه متراكم ترین ارتباطات را با دیگر مناطق دارد. این مناطق 'هاب' خوانده می شوند.
در یك بررسی30 داوطلب سالم تحت تزریق سیلوسایبین قرار گرفتند و فعالیت مغزی آنها با توسط تصویر برداری MRI بررسی شد . این اسكن ها نشان داد كه فعالیت مغزی در مناطق هاب مغز افزایش یافت مانند درمانهای موثر داروهای افسردگی. نتایج این بررسی در نشریه مجموعه مقالات فرهنگستان ملی علوم آمریكا منتشر شده است. تحقیق دوم نشان داد، سیلوسایبین موجب افزایش حافظه شخصی می شود. این امر حاكی از مفید بودن این تركیب مانند داروهای روان درمان است.نتایج این بررسی در نشریه Psychiatry منتشر خواهد شد . مطالعات نشان داد آن دسته از افرادی كه تحت درمان با تركیب جادویی این قارچ قرار می گیرند بهبود چشمگیری در وضعیت سلامت روانشان مشاهده می شود. در بررسی كه سال گذشته بر روی 12 نفر انجام شد محققان دریافتند افرادی مبتلا به اضطراب كه تحت درمان با سیلوسایبین قرار داشتند میزان افسردگی شان شش ماه بعد به طور قابل توجهی كاهش یافت.

شرکت دارويي پاکسل اعلام کرده که داروي جديدش به نام ايمگليمين که به صورت کمکي در کنار متفورمين براي مبتلايان به ديابت نوع دو به کار مي‌رود، کارآمدي مناسبي از خود نشان داده است.  ايمگليمين که کارآزمايي‌هاي فاز 2 را هم با موفقيت پشت‌سر گذاشته، قرار است در صورت تاييد توسط FDA در بيماراني به کار رود که تک‌درماني با متفورمين در آن‌ها قادر به کنترل مناسب قند خون نبوده است.

محققان دانشگاه اموری یک داروی ضد سرطان بالقوه جدید را موسوم به موبیزین شناسایی کردند  كه با هدف قرار دادن پروتئینهای 3-3-14 مي تواند از رشد سلولهای سرطانی جلوگیری کند. به گزارش ايسنا، محققان از اشعه ایکس به منظور بررسی اینکه فوبیزین چگونه در ساختار پروتئین 3-3-14 به درستی قرار می گیرد استفاده کردند و در این مطالعه اشعه ایکس ترکیب دارویی را به طوری به پروتئین القا کرد که بتواند دائما به آن متصل باشد. یافته ها نشان می دهند، ترکیباتی مانند فوبیزین می توانند در ترکیب با اشعه فعالیتها ی ضد سرطانی قابل ملاحظه ای به انجام برسانند.
در این باره دکتر هیانهو سرپرست گروه تحقیق گفت: ما بیش از 2دهه است که روی پروتئین های 3-3-14 کار می کنیم و مورد هدف قرار دادن پروتئین های 3-3-14 به طور قابل توجهی ارزشمند است چرا که آنها می توانند چندین مسیر حیاتی برای رشد سلول های سرطانی را قطع کنند. بر پایه این گزارش اين روش در چندین سرطان مانند پستان و ریه نقش مهمی را ایفا می کند. لازم به ذگر است این پروتئین ها در انسان دارای 7 نوع تنوع است که فوبیزین قادر است با همه آنها مقابله کند. در این مطالعه محققان از اشعه ایکس برای جستجوی ساختار پروتئین به منظور قرار گیری داروی فوبیزین در بهترین منطقه پروتئین برای مداخله در اجرای فعالیتهای آن استفاده می کنند.

پژوهشگران داروی ساخته اند كه می تواند حافظه را بهبود ببخشد و مانع از آسیب مغزی در موش های مبتلا به آلزایمر شود. به گزارش سای كست (Scicasts)، محققان وقتی داروی مصنوعی J147 را به موش های مبتلا به آلزایمر دادند حافظه آنها بهبود یافت و از بروز آسیب مغزی ناشی بیماری در آنها پیشگیری شد. این تركیب جدید در صورت استفاده برای بیماران آلزایمری باید مورد آزمایش قرار گیرد. 'دیوید شوبرت ' سازنده این دارو از آزمایشگاه عصب شناسی سالك گفت: داروی J147 حافظه را در موش های سالم و آلزایمری بهبود می بخشد و همچنین از مغز در برابر نبود ارتباطات سیناپسی محافظت می كند. این پژوهشگر گفت كه هیچ دارویی در بازار با این دو ویژگی وجود ندارد. در حالی كه هنوز تاثیر مثبت و ایمن این دارو بر انسان تایید نشده است اما محققان موسسه سالك اعلام كردند كه تحقیقات نشان می دهد كه این دارو می تواند درمان مطلوبی برای افراد مبتلا به آلزایمر باشد.

مطالعات باليني فاز II نشان داده‌اند که مولکول PB272 در ترکيب با ساپسيتابين (Capecitabine) و نيز در ترکيب با تمزيروليموس (Temsirolimus) در سرطان پستان متاستاتيک HER2+ اثربخش است. موسسه بيوتکنولوژي پوما، يک شرکت بيوفارماسوتيکال، نتايج به دست آمده از مطالعه باليني فاز II در حال انجام روي مولکول تحقيقاتي اين شرکت يعني PB272 با نام نراتينيب (Neratinib) را در سمپوزيوم سرطان پستان سن آنتونيو تگزاس اعلام کرده است.
مطالعات باليني فاز I/II روي مولکول PB272 در ترکيب با داروي شيمي درماني ساپسيتابين در مراکز کلينيکي متعددي در آمريکا، اروپا و آسيا مورد بررسي قرار گرفت. نتايج فاز I آن در سال گذشته ارائه شده بود. در بخش فاز II مطالعات باليني که نتايج آن در سمپوزيوم امسال ارائه شدند، بيماراني با نوع ErbB2 مثبت (HER2+) متاستاتيک يا پيشرفته بدخيمي پستان شرکت داشتند. در گذشته آنها سابقه شيمي درماني قبلي با ترازتوزوماب (Trastuzumab) و تاکسان وجود داشت. به اين بيماران PB272 با دوز روزانه 240 ميلي‌گرم در ترکيب با ساپسيتابين با دوز 1500 ميلي‌گرم بر مترمربع (دوز دوبار در روز 750 ميلي‌گرم بر مترمربع) در روزهاي 1 تا 14 چرخه‌هاي 21 روزه داده شد.
نتايج مطالعه نشان دادند که ترکيب PB272 و ساپسيتابين از سوي بيماران به خوبي تحمل مي‌شود. شايع‌ترين عارضه جدي ناشي ازمصرف اين دارو در خلال مطالعات باليني مذکور عبارت بود از اسهال (در 26درصد از بيماران). اسهال ايجاد شده گذرا بود و با تعديل دوز دارو و تجويز داروهاي ضداسهال برطرف شد. اما در مورد اثربخشي PB272، نتايج مطالعه نشان دادند که از ميان 61 بيمار شرکت‌کننده در مطالعه که پيش از اين تحت درمان با لاپاتينيب قرار نگرفته ‌بودند،11درصد يعني 7 بيمار پاسخ‌دهي درماني کامل داشتند؛ 52 درصد پاسخ‌دهي درماني نسبي داشتند و8 درصد آنان بيماري‌شان بيش از 6 ماه ثابت باقي ماند، بنابراين به‌طور کلي پاسخ‌دهي درماني در اين مطالعه 64 درصد بود.
به‌علاوه، در 7 بيمار که پيش از اين با لاپاتينيب تحت درمان قرار گرفته بودند،14درصد پاسخ‌دهي درماني کامل و در43درصد پاسخ‌دهي درماني نسبي مشاهده شد و در 14درصد آنها تا 6 ماه بيماري ثابت باقي ماند. به‌طور شاخص «متوسط شانس بقاي بيمار بدون پيشرفت بيماري» در مبتلاياني که پيش‌تر لاپاتينيب را دريافت نکرده بودند 3/40هفته و اين رقم در بيماراني که قبلا تحت درمان با لاپاتينيب قرار گرفته بودند 9/35هفته بود.

پزشكان به تازگي موفق به توليد داروي جديدي شده‌اند كه مي‌تواند اولين گزينه مناسب با قابليت كاهش احتمال پيشرفت ناتواني‌هاي ذهني در مبتلايان به آلزايمر باشد. به گزارش ايسنا، اين بيماري موجب كاهش مداوم و برگشت ناپذير فعاليت مغزي در مبتلايان مي‌شود و به تدريج حافظه فرد را پاك مي‌كند و توان فكر كردن را از بيمار مي‌گيرد تا جايي كه حتي امكان انجام ساده‌ترين كارهاي روزانه مثل خوردن و راه رفتن از بيمار سلب مي‌شود و در نهايت نيز پيشرفت بيماري مي‌تواند منجر به مرگ شود.
به گزارش روزنامه يو اس اي تودي، متخصصان مغز و اعصاب در انستيتو مطالعات بيولوژيك «سالك» به تازگي تركيبي دارويي موسوم به J147 را توليد كرده‌اند كه وقتي به موش‌هاي مبتلا به آلزايمر داده مي‌شود،‌ حافظه آنها بهبود پيدا مي‌كند و از آسيب‌هاي مغزي ناشي از اين بيماري جلوگيري مي‌كند.
دكتر ديويد شوبرت كه به همراه دستيارانش اين دارو را توليد كرده است، خاطرنشان كرد: اين دارو در آينده نزديك براي درمان آلزايمر در انسان‌ها مورد آزمايش و بررسي قرار خواهد گرفت. دكتر شوبرت تصريح كرد: داروي جديد هم به تقويت حافظه در موش‌هاي سالم و مبتلا به آلزايمر كمك مي‌كند و هم از مغز در برابر آسيب ديدگي و كاهش ارتباطات سيناپسي محافظت مي‌نمايد. در حال حاضر هيچ دارويي در بازار موجود نيست كه بتواند اين دو كارايي را با هم داشته باشد.
آلزايمر نوعي از اختلال مشاعر است كه موجب بروز مشكلات حافظه‌اي، رفتاري و فكري مي‌شود. علائم اين بيماري معمولا به كندي پيشرفت مي‌كنند و به مرور زمان وخيم‌تر مي‌شود تا جايي كه در كار‌هاي عادي روزانه و زندگي روز‌مره اختلال ايجاد مي‌كند اما اين علائم در صورت بروز تقريبا برگشت ناپذير بوده و ديگر قابل جبران نيستند.

پزشکان در یک مطالعه جدید از امکان تولید داروهای تازه و مفیدی خبر دادند که می توانند مقدار کلسترول LDL یا خطرناک را در خون کاهش دهند و استفاده هدفمندتر از آنها به زودی محقق خواهد شد. به گزارش ایسنا، متخصصان علوم پزشکی در دانشگاه لیسستر و دانشگاه کالیفرنیا در لوس آنجلس مدارک مربوط به تولید دو داروی جدید را ارائه کرده اند که این داروها می توانند برای پایین آوردن کلسترول بد مانند یک کاتالیزور یا تسریع کننده فرآیند، عمل کنند و در نتیجه سرعت کاهش کلسترول بد خون را افزایش دهند. به گفته پزشکان، کلسترول LDL با بروز مشکلات و بیماریهایی چون گرفتگی عروق، امراض قلبی و سکته مغزی ارتباط مستقیم دارد. به نوشته روزنامه لوس آنجلس تایمز، در این مطالعه متخصصان آنزیمی موسوم به IDOL را شناسایی کرده اند که در تنظیم مقدار گیرنده های LDL در کبد نقش حیاتی ایفا می کند. سلولهای کبدی در واقع گیرنده های LDL را تولید می کنند. این گیرنده ها به کلسترول LDL پیوند می خورند و آن را از خون خارج می کنند که نتیجه آن پایین آمدن سطح کلسترول بد خون است. پزشکان امیدوار هستند با شناسایی این آنزیم و نحوه فعالیت آن به زودی به داروهای جدیدی برای پایین آوردن کلسترول بد خون دست پیدا کنند. شرح این مطالعه در نشریه «ژن ها و پیشرفت در دستاوردهای آکادمی ملی علوم آمریکا» ارائه شده است.

يک شرکت فعال در زمينه تحقيق و توسعه داروهاي مرتبط با دستگاه عصبي مرکزي به‌تازگي نتايج مطالعه باليني فاز II-b خود روي مولکول دارويي EVP-6124 را منتشر کرده است. EVP-6124، آگونيست نيکوتينيک آلفا-7 و ترکيبي خوراکي است که در درمان اسکيزوفرني مورداستفاده قرار مي‌گيرد. نتايج ارائه شده در پنجاهمين نشست سالانه کالج نوروسايکو فارماکولوژي آمريکا نشان‌داده‌اند که EVP-6124 به ميزان قابل‌توجهي علايم شناختي و عملکردي بيماران را بهبود مي‌بخشد. شرکت مذکور هم‌اکنون برنامه شروع مطالعه فاز III در زمينه بهبود شناختي را در مبتلايان به اسکيزوفرني در سال 2012 ميلادي در پيش رو دارد. تقريبا تمام مبتلايان به اسکيزوفرني از اختلالات عملکردي ناتوان‌کننده و درنتيجه، علايم منفي يا شناختي بيماري رنج مي‌برند که هنوز براي کنترل اين علايم درمان‌هاي جديدي مورد تاييد قرار نگرفته‌اند. مبتلايان به اسکيزوفرني و نيز خانواده‌هاي آنها از نبود درمان‌هاي موثر در کنترل اختلالات عملکردي رنج مي‌برند؛ بنابراين EVP-6124 مي‌تواند با بهبود عملکرد شناختي و کاهش علايم منفي اسکيزوفرني کمک بزرگي براي ارتقاي کيفيت زندگي اين بيماران باشد.

زنوپورت (XenoPort) نتايج مطالعه باليني فاز دو مولکول XP21279 در درمان مبتلايان به پارکينسون پيشرفته را منتشر کرده است. تمام عوارض جانبي مشاهده‌شده در بيماران شرکت‌کننده در اين مطالعات خفيف تا متوسط بوده‌اند و ديس‌کينزي شايع‌ترين آنها بود. XP21279 يک مولکول شيميايي جديد و پيش‌داروي انتقال‌يافته لوودوپاست. اين مولکول با هدف جذب بهتر از قسمت تحتاني دستگاه گوارش و با فرمولاسيون با قابليت آزادسازي کنترل شده توليد شده است. اين ويژگي باعث به حداقل رساندن نوسانات ميزان لوودوپا در جريان خون مي‌شود.

مولکول دارويي GLPG0634، در مطالعات فاز II روي مبتلايان به آرتريت روماتوييد موثر و ايمن شناخته شده‌است. GLPG0634 يک داروي خوراکي مهارکننده جانوس کيناز (JAK) است. جانوس کيناز‌ها ترکيباتي بااهميت در مکانيسم انتقال پيام براي شماري از سايتوکين‌ها و فاکتورهاي رشد- به‌خصوص آنهايي که در مبتلايان به آرتريت روماتوييد افزايش مي‌يابند- هستند.

يک شرکت توليدکننده داروهاي اورولوژي اخيرا نتايج فاز اول مطالعات باليني خود روي داروي XEN-D0501 را منتشر کرده است. اين يافته‌ها در نشريه داروسازي باليني انگلستان به چاپ رسيده است. طبق اين نتايج، ايمني و تحمل خوب اين دارو تا دوز 5 ميلي‌گرم، به صورت دوبار در روز براي مدت 14 روز به اثبات رسيد. قبلا گزارش شده بود که برخي از آنتاگونيست‌هاي TRPV1 بر دماي بدن تاثيرگذارند بنابراين مطالعه فاز يک روي XEN-D0501 شامل بررسي قابليت‌هاي اين دارو در بالا بردن دماي بدن در کنار ساير ابعاد ايمني و فارماکوکينتيک اين دارو است. هيچ تغيير محسوسي در دماي بدن هيچ‌کدام از مصرف‌کنندگان، 3 دوز مختلف اين دارو مشاهده نشد بنابراين مطالعه به اين نتيجه ختم شد که XEN-D0501 براي تحقيقات باليني کامل‌تر مناسب است. اثربخشي اين مولکول دارويي در مثانه بيش‌فعال در يک مطالعه فاز II در دست بررسي است.

مطالعات باليني اخير نشان داده‌اند که درمان با پراسوگرل در ترکيب با آسپيرين باعث کاهش 26 درصدي در مرگ قلبي-عروقي در مقايسه با بيماران تحت‌درمان با کلوپيدوگرل مي‌شود. اين يافته اخيرا در نشريه قلب آمريکا به چاپ رسيده است. پراسوگرل، مانع از به هم چسبيدن پلاکت‌ها و انسداد شريان مي‌شود. اين دارو براي پيشگيري از وقايع ترومبوتيک شرياني در بيماران با نشانگان کرونري حاد که تحت PCI قرار گرفته‌اند، در ترکيب با آسپيرين تجويز مي‌شود. تاکنون پراسوگرل در بيش از 65 کشور جهان موردتاييد قرار گرفته است.

سازمان غذا و داروي آمريکا در ۱۸ نوامبر ۲۰۱۱ يک داروي جديد شيمي‌درماني را براي درمان لوسمي کودکان با سابقه حساسيت به درمان‌هاي استاندارد مورد تاييد قرار داده است. داروي ارويناز(Erwinaze) در درمان مبتلايان به لوسمي لنفوبلاستيک حاد که نسبت به داروهاي شيمي‌درماني مشتق از آسپاراژيناز و پگاسپارگاز مورداستفاده در درمان لوسمي لنفوبلاستيک حاد حساسيت داشته‌اند تجويز مي‌شود. ارويناز 3 بار در هفته مستقيما درون عضله تزريق مي‌شود. اين دارو با شکستن آمينواسيد آسپاراژين، که براي رشد تمام سلول‌ها ضروري است اثر مي‌کند. اثربخشي و ايمني ارويناز در يک مطالعه باليني با شرکت 58 بيمار ارزيابي شد. تمام بيماران شرکت‌کننده در مطالعه به علت واکنش‌هاي حساسيتي نمي‌توانستند به درمان با آسپاراژيناز يا پگاسپارگاز مشتق از اي‌کولاي ادامه دهند. عوارض ناشي از درمان با ارويناز عبارتند از آنافيلاکسي (واکنش‌هاي حساسيتي شديد)، پانکراتيت، افزايش آنزيم‌هاي کبدي، خونريزي، لخته شدن خون، تهوع، استفراغ و بالا رفتن ميزان قند خون.

شرکت اسفريکس يک مجموعه فعال در نوآوري‌هاي بيوتکنولوژي براي درمان ديابت، نشانگان متابوليک و آترواسکلروز اخيرا اعلام کرده است که داروي جديد SPX-106 در صورتي که در ترکيب با SPX-106Tتجويز شود، از لحاظ آماري کاهش قابل‌توجهي در کلسترول VLDL و LDL موش‌هاي آزمايشگاهي ايجاد مي‌کند. همچنين در آئورت اين موش‌ها ضخامت ضايعات آترواسکلروز به ميزان قابل‌توجهي کاهش يافته است. درمان موش‌ها با تجويز دوز پايين SPX-109T به ميزان 2 بار در روز؛ VLDL را 35 درصد و LDL را 18 درصد کاهش داده است. قوس آئورت اولين محلي است که معمولا بيماري‌هاي عروقي شروع به پيشرفت مي‌کنند. در اثر پيشرفت اين ضايعات، قوس توراسيک نيز درگير مي‌شود. در اوايل امسال، شرکت اسفريکس مطالعات پيش باليني را روي SPX-106T براي درمان ‌هايپرتري‌گليسريدمي در يک شاخه از مطالعه مورد بررسي قرار داد.

يک شرکت فعال در زمينه بيوتکنولوژي با نام «پولماتريکس»، گروه جديدي از داروهاي موثر در پيشگيري، درمان و کنترل بيماري‌هاي تنفسي را توليد کرده است. مولکول PUR118، در درمان مشکلات ريوي حاد و شديد مرتبط با بيماري‌هاي مزمن انسدادي ريوي، آسم، فيبروز کيستيک و عفونت‌هاي جدي تنفسي موثر شناخته شده است. داروي مذکور هم‌اکنون در فاز يک-ب (1b) مطالعات باليني در انسان‌ها براي درمان بيماري‌هاي انسدادي ريوي است.

ترکيب جديدي که براي درمان شکل شديد آرتريت جوانان در مطالعات باليني با دارونما مقايسه شده بود، در بهبود علايم موفق بوده است. ترکيب مذکور که ACZ885 نام دارد، در 84 درصد از بيماران دريافت‌کننده باعث حداقل 30 درصد بهبود علايم را باعث شد. ميزان بهبود علايم در گروه دريافت‌کننده دارونما کمتر از 10 درصد بود. ‌تمرکز اين مطالعه بر آرتريت جوانان با علت ناشناخته بود که بيماري نادري است که با حملات مکرر آرتريت شناخته مي‌شود و بيمار از ضايعات پوستي، تب، درد و تورم مفصل رنج مي‌برد. ترکيب ACZ885، فاصله بين حملات درد و التهاب مفاصل را افزايش داده و نياز به تجويز کورتيکواستروييد را حذف يا کاهش مي‌دهد. ترکيب مذکور که با نام ژنريک کاناکينوماب شناخته شده است، توسط اتحاديه اروپا و در آمريکا براي درمان نشانگان‌هاي پريوديک مرتبط با کرايوپيرين (بيماري که با درد مفصل، ضايعات پوستي، تب و ضعف تظاهر مي‌کند) مورد تاييد قرار گرفته است.

اخيرا سازمان غذا و داروي آمريکا اطلاعات مربوط به ثبت داروي جديد ويزمودژيب(Vismodegib) را براي درمان بزرگسالان مبتلا به کارسينوم سلول بازال پيشرفته که جراحي برايشان نامناسب تشخيص داده شده پذيرفته است. ويزمودژيب يک داروي تحقيقاتي خوراکي است که براي مهار انتخابي انتقال پيام‌ها در مسيري که در بيش از 90 درصد از موارد کارسينوم‌هاي سلول بازال درگير است، طراحي شده است. کارسينوم سلول بازال شايع‌ترين نوع بدخيمي پوست است که مبتلايان معمولا با روش جراحي تحت‌درمان قرار مي‌گيرند اما زماني که اين نوع بدخيمي پيشرفت کند، مشکلات ناتوان‌کننده و درنهايت مرگ‌آفرين را باعث خواهد شد. هم اکنون گزينه‌هاي درماني موثري براي غلبه بر کارسينوم سلول بازال وجود ندارند. هال بارون،کارشناس دارويي و سرپرست بخش جهاني توسعه محصول شرکت توليد‌کننده ويزمودژيب اميدوار است که هر چه سريع‌تر اولين داروي مورد تاييد FDA براي درمان کارسينوم سلول بازال در اختيار بيماران قرار گيرد. اطلاعات مربوط به ويزمودژيب از دو مطالعه باليني به‌دست آمده است. اين دو مطالعه نشان دادند که ويزمودژيب به ميزان قابل توجهي تومورها را کوچک مي‌كند و ضايعات قابل‌مشاهده را بهبود مي‌بخشد. در 43 درصد از بيماران با کارسينوم سلول بازال پيشرفته ولي محدود به موضع و در 30درصد از بيماران با کارسينوم سلول بازال متاستاتيک، چنين وضعيتي مشاهده شد.
شايع‌ترين عوارض جانبي مرتبط با مصرف اين دارو عبارت بودند از اسپاسم‌هاي عضلاني،ريزش مو،تغيير در حس چشايي، کاهش وزن، ضعف، تهوع، کاهش اشتها و اسهال. عوارض شديدتر در 26 بيمار(25درصد)مشاهده شد.
طبق آمار انجمن سرطان آمريکا، کارسينوم سلول بازال 80 درصد از تمام موارد تشخيص داده شده بدخيمي‌هاي پوست را شامل مي‌شود. در صورتي که در زمان تشخيص ضايعه محدود به بخش کوچکي از پوست باشد. بدخيمي قابل?درمان است اما در گروه کوچکي از بيماران اگر بدخيمي درمان نشده رها شود يا پس از جراحي مجدد عود کند ؛ در محل پيشرفت مي‌كند و حتي ممکن است بافت‌هاي اطراف (مانند گوش، چشم و بيني)، استخوان يا ساير بافت‌ها را گرفتار کند. در بخش بسيار کوچک‌تر بيماران (حدود يک درصد و حتي کمتر از يک درصد) کارسينوم سلول بازال به ساير اندام‌ها و قسمت‌هاي بدن متاستاز مي‌دهد و گسترش مي‌يابد.
در مطالعه باليني انجام شده روي ويزمودژيب 104 بيمار شرکت داشتند. جراحي براي درمان ضايعات اين بيماران مناسب تشخيص داده نشده بود و راديوتراپي هم در مورد آنان ممنوع يا ناموفق بود. بيماران شرکت‌کننده در مطالعه مذکور روزانه يک عدد ويزمودژيب 150 ميلي‌گر‌مي دريافت کردند.

شركت داروسازي وارنرشيلكوت اعلام كرد كه سازمان نظارت بر غذا و داروي ايالات متحده محصول جديد اين شركت به نام LO LOESTRIN را تاييد كرده است. اين دارو تركيبي از اتينيل استراديول و فروس‌فومارات است كه به عنوان قرص‌هاي خوراكي براي پيشگيري از بارداري توليدشده‌اند. اين دارو نسبت به ساير قرص‌هاي كنتراسپتيو موجود در بازار داراي استروژن كمتري است. ميزان استروژن به كار رفته در آن 10 ميكروگرم بوده و مانند ساير قرص‌هاي ضدبارداري مصرف سيگار همراه اين دارو، باعث افزايش خطر حملات قلبي – عروقي مي‌شود و بنابراين در زنان سيگاري نبايد استفاده شود.

نتایج یک مطالعه نشان داد، استفاده از ترکیب دارویی جدید و مصرف تراستوزوماب امتانسین (T-DM1) می تواند تفاوتهای قابل ملاحظه ای را در جلوگیری از تشدید سرطان پستان نسبت به داروهای دیگر داشته باشد. در این باره دکتر سارا هورویتز عضو گروه تحقیق در استکهلم گفت: نتایج مطالعات نشان می دهند، بیماران مبتلا به سرطان پستان متا استاتیک که T-DM1 دریافت میکنند 41 درصد بیشتر از سایرین که از داروهای استاندارد استفاده میکنند بدون تشدید وضعیت بیماری زندگی کردند. وی اضافه کرد: اطلاعات بدست آمده از مطالعه نشان داد، درمان ابتدایی با T-DM1زمان طولانی تری را برای زندگی بدون بدتر شدن وضعیت بیماری و بروز اثرات جانبی برای بیماران فراهم می آورد.
بر پایه این گزارش T-DM1 نوعی جدید از درمان سرطان است که با نام داروی آنتی بادی در هم آمیخته (ADC)شناخته می شود که این دارو آنتی بادی مونوکلونال(تراستوزوماب)را با یک عامل سیتو تاکسیک(DM1) درون یک لینکر پایدار ترکیب میکنند و از خواص تراستوزوماب برای از بین بردن سلولهای سرطانی HER2 استفاده میکنند.

داروي در دست تحقيق جديد با نام پريدوپيدين (Pridopidine) درماني موثر و بي‌خطر براي مبتلايان به اختلال حرکتي پيشرونده ‌هانتينگتون است. مبتلايان به ‌هانتينگتون در علامت دهي شيميايي دوپامين با مشکل روبرو هستند. داروي جديد علامت دهي دوپامين را در مناطقي از مغز که مرتبط با کنترل حرکت و هماهنگي هستند، تثبيت مي‌کند. به گفته محققان، پريدوپيدين اولين دارويي است که قابليت بيماران را در حرکات ارادي عضلاتشان بهبود مي‌بخشد. تنها دارويي که اخيرا براي درمان‌ هانتينگتون مورد تاييد قرار گرفته است تترابنازين نام دارد که فقط حرکات غيرارادي را بهبود مي‌بخشد و عوارض ناخواسته شديدي نيز دارد.

داروي جديدي به‌ نام کريستکسا (Krystexxa) از سازمان نظارت بر غذا و داروي ايالات‌متحده مجوز دريافت کرد. اين دارو در بيماران مبتلا به نقرس که به داروهاي معمولي مقاوم‌اند يا تحمل اين داروها را ندارند، به کار مي‌رود. کريستکسا آنزيمي است که باعث متابوليزه کردن اسيداوريک به موادشيميايي بي‌ضرر مي‌شود و اين متابوليت‌ها به راحتي از ادرار دفع مي‌شوند. بيماران هر 2 هفته يک بار اين دارو را به صورت داخل وريدي دريافت مي‌کنند. اين دارو بهتر است در مبتلايان به نارسايي مزمن قلبي استفاده نشود.

محصول جديد شرکت داروسازي سانگارت، MP4OX نام گرفته که براي استفاده در بيماران ترومايي شديد به کار خواهد رفت. اين ماده در واقع هموگلوبين پگيله‌شده و اکسيژن‌دارشده است که باعث مي‌شود در بيماران مزبور از ميزان اسيدوزلاکتيک خون کاسته شود. در واقع MP4OX باعث مي‌شود اکسيژن به سرعت به بافت‌هاي ايسکميک تحويل داده شود و با توجه به احتمال وقوع اختلالات ريوي در اين بيماران، اكسيژن‌رساني به بافت‌ها را براي آنها تضمين مي‌كند. کارآزمايي‌هاي باليني که روي 51 بيمار به انجام رسيده نشان مي‌دهد با تجويز اين دارو بيماران ترومايي تا حدود 4 ساعت زودتر از حالت اسيدوزلاکتيک خارج مي‌شوند. اين مطالعات در 11 بيمارستان در کشورهاي انگلستان، آلمان، فرانسه و آفريقاي‌جنوبي به انجام رسيده‌اند. محققان اعلام کرده‌اند تجويز اين دارو باعث کاهش مرگ و مير بيماران ترومايي و بهبود قابل‌توجه پيامد درمان در آنها خواهد شد.

مهارکننده‌هاي اختصاصي کو-ترانسپورتر‌2 سديم/گلوکز(SGLT2)، گروه جديدي از داروهاي ضدديابت خوراکي هستند. اثربخشي و ايمني اولين مهارکننده اختصاصي کو-ترانسپورتر 2 سديم/گلوکز، يعني داپاگليفلوزين (Dapagliflozin) به عنوان درمان اضافه شونده به متفورمين در مبتلايان به ديابت نوع 2 در يک مطالعه 52 هفته‌اي دوسوکور بررسي شده است. تعداد 406 بيمار وارد مطالعه شدند. در اين مطالعه داپاگليفلوزين با سولفونيل اوره گليپيزايد مقايسه شد. هدف اوليه طرح اين مطالعه بررسي توانايي داروي جديد در کاهش HbA1c و اهداف ثانويه شامل تغيير وزن، وقوع‌ هايپوگليسمي و بروز ساير عوارض جانبي بود. در زمينه کاهش HbA1c، در بيماران تحت درمان با داپاگليفلوزين در مقايسه با گليپيزايد تفاوت چنداني مشاهده نشد. مصرف داپاگليفلوزين با کاهش وزن (به‌طور متوسط کاهش 3/2 کيلوگرم) و دريافت گليپيزايد با افزايش وزن (به‌طور متوسط 1/2 کيلوگرم) همراه بوده است. خطر وقوع ‌هايپوگليسمي به ميزان قابل توجهي در بيماران تحت درمان با داپاگليفلوزين در مقايسه با دريافت‌کنندگان گليپيزايد کمتر بود. (3/5 درصد در مقابل 40/8 درصد). در افراد تحت درمان با داپاگليفلوزين شيوع عفونت‌هاي ادراري و تناسلي بالاتر بود. براساس يافته‌هاي اوليه اين مطالعه، اضافه کردن داپاگليفلوزين به متفورمين در مقايسه با متفورمين همراه با گليپيزايد با اثربخشي بيشتري در مبتلايان به ديابت نوع 2 همراه بوده است. در مورد نتايج ثانويه مطالعه نيز داپاگليفلوزين به دليل ايجاد کاهش وزن و خطر کمتر وقوع‌ هايپوگليسمي بر گليپيزايد ارجح است. افزايش خطر وقوع عفونت‌هاي ادراري-تناسلي در مصرف‌کنندگان داپاگليفلوزين به مطالعات تکميلي نياز دارد.
براساس گزارش مرکز پيشگيري و کنترل بيماري‌هاي آمريکا، ديابت نوع 2 يک نفر از هر 11 بزرگسال آمريکايي را درگير کرده است. ديابت نوع 2، بيماري مزمن و پيشرونده‌اي است که با مقاومت انسولين و/يا اختلال عملکرد سلول‌هاي بتاي پانکراس شناخته مي‌شود. چنين وضعيتي به کاهش حساسيت به انسولين و ترشح آن و نهايتا افزايش سطح گلوکز مي‌انجامد. به مرور زمان، هايپرگليسمي پايدار باعث تشديد مقاومت به انسولين و اختلال عملکرد شديدتر سلول‌هاي بتا مي‌شود. تاکنون درمان ديابت نوع 2 بيشتر بر دستکاري مکانيسم‌هاي وابسته به انسولين متمركز بوده است. درماني که کاملا مستقل از انسولين عمل کند، مي‌تواند گزينه تکميلي مطلوبي براي بيماران دچار ديابت نوع 2 باشد. در زمينه درمان‌هاي جديد ديابت نوع 2 اين نکته مهم هم درنظر گرفته مي‌شود که اين بيماري معمولا با مشکلات مزمن ديگري نظير چاقي همراه است که کنترل قندخون بيماران را دشوارتر هم خواهد کرد.

 نتايج حاصل از مطالعه 56 هفته‌اي EQUIP، در نشريه «چاقي» انجمن چاقي آمريکا به چاپ رسيده است. در مطالعه EQUIP اثربخشي و ايمني داروي در دست تحقيق کيونکسا(Qnexa)در 1267 بيمار بسيار چاق در 91 مرکز درماني آمريکا بررسي شد. علاوه بر کاهش متوسط 14/4 درصدي وزن پس از مصرف دارو نسبت به وزن اوليه پيش از شروع درمان، بهبود قابل‌توجهي در وضعيت فشارخون، ميزان قندخون، تري‌گليسيريد و کلسترول اين بيماران نيز مشاهده شد. نتايج به‌دست آمده از مطالعه روي کيونکسا اين احتمال را به واقعيت نزديک‌تر مي‌کند که در بيماران با چاقي شديد هم مي‌توان با کمک دارو و بدون نياز به جراحي اميد به درمان داشت. امروزه، چاقي يک بيماري جدي محسوب مي‌شود که سلامت عمومي جامعه را تهديد مي‌كند و کيفيت و طول مدت زندگي را کاهش مي‌دهد. متاسفانه داروهاي موجود براي درمان چاقي محدودند و گزينه‌هاي درماني کارآمدتري مورد نياز است. کيونکسا براي کاهش وزن، کنترل ديابت نوع 2 و آپنه انسدادي هنگام خواب توليد شده است. اين دارو به شکل با قابليت رهش کنترل شده و ترکيبي از دوز پايين فنترمين و توپيرامات است که براي کاهش اشتها و القاي احساس سيري ساخته شده است.

بر اساس مقاله‌اي که در نشريه لانست به چاپ رسيده مصرف داروي روفلوميلست (Roflumilast) مي‌تواند باعث کاهش علايم ناشي از بيماري‌هاي مزمن انسدادي ريه (COPD) شود. همچنين اين دارو مي‌تواند از بروز مجدد علايم تنفسي در اين بيماران پيشگيري کند. روفلوميلست يک داروي خوراکي ضد التهابي است که يک بار در روز مورد استفاده قرار مي‌گيرد. اين دارو حتي وقتي به داروهاي معمول استنشاقي بيماران اضافه مي‌شود نيز کارايي خود را حفظ مي‌کند. کليد اصلي براي پيشرفت علايم بيماري بروز التهاب در اين بيماران است. داروهاي معمول تنها باعث بهبود علايم مي‌شوند، اما روي التهاب مجاري تاثيري ندارند، اما اين داروي جديد باعث کاهش التهاب شده و بنابراين از پيشرفت بيماري‌ جلوگيري مي‌کند.
روفلوميلست به خانواده جديدي از ضد التهاب‌ها تحت عنوان مهارکننده فسفودي استراز 4 (PDE4) تعلق دارد. مطالعات اوليه نشان دادند که اين دارو مي‌تواند در بهبود عملکرد ريه‌ها در مبتلايان به COPD کارايي داشته باشد و ميزان شعله‌ور شدن بيماري را کاهش دهد. از نکات جالب در مورد اين دارو اين است که تاثير آن حتي با کشيدن سيگار باقي مي‌ماند.

شرکت داروسازي بيوساينس از نتايج مطالعات خود روي دوزهاي مختلف داروي CYT387 خبر داد. اين دارو در 4 دوز 100، 150، 200، 300 و 400 ميلي‌گرم براي درمان بيماران متبلا به ميلوفيبروز به مدت 9 ماه مورد آزمايش قرار گرفت. نتايج نشان دادند که استفاده از اين دارو نسبت به دارونما به طور معني‌داري باعث بهبود علايم و کاهش سايز طحال در بيماران مي‌شود. در مدت مصرف اين دارو تنها دو بيمار که از دوز 400 ميلي‌گرم استفاده مي‌کردند دچار عوارض جانبي جدي شدند. بروز سردرد شديد و افزايش آميلازوليپاز در اين بيماران باعث شد که دوز دارو کاهش يابد و با دوز کمتر درمان بيماران بدون برزو عارضه ادامه يافت. اين دارو که از خانواده مهارکننده JAX2 است علاوه بر کاهش سايز طحال باعث بهبود علايم بيمار مانند ضعف و بي‌حالي و همچنين تغيير در المان‌هاي خوني بيمار مي‌شود. در ضمن هيچ يک از بيماران وارد شده در مطالعه تقاضاي خروج از تحقيق را نداشتند که اين نشانه تحمل خوب بيماران نسبت به اين دارو است.

مطالعه‌اي در نشريه نيوانگلند به چاپ رسيده که نشان مي‌دهد پراونج (Provenge) باعث افزايش بقا در بيماران بي‌علامت مبتلا به متاستاز سرطان پروستات مي‌شود که به درمان‌هاي معمول مقاومند. پراونج اولين محصول توليدشده از درمان جديدي به نام ايمونوتراپي سلولي اتولوگ است که توسط اداره نظارت بر غذا و داروي ايالت متحده مورد تاييد قرار گرفته است. اين دارو به طور متوسط باعث افزايش بقا به ميزان 1/4 ماه مي‌شود و ميزان مرگ‌ومير را نيز تا 5/22 درصد کاهش مي‌دهد.
مهم‌ترين عوارض جانبي ناشي از مصرف اين دارو عبارتند از: تب و لرز، سردرد، علايم شبه‌آنفلوآنزا، درد عضلاني و افزايش فشارخون. نتايج حاصل از اين مطالعه نشان داد که اين درمان جديد با استفاده از سيستم ايمني بدن مي‌تواند با پيشرفت سرطان مبارزه کند.

شرکت داروسازي بريستول‌مير اعلام کرده است که اداره نظارت بر غذا و داروي ايالات متحده محصول جديد اين شرکت تحت عنوان ابيلي‌فاي (ABILIFY) را مورد تاييد قرار داده است. اين دارو که تحت عنوان ژنريک آري‌پيپرازول (Aripiprazole) هم معروف است براي درمان تحريک‌پذيري بيماران مبتلا به اوتيسم 6 تا 17 سال به کار مي‌رود. علايم تحريکي در اين بيماران شامل تهاجم به خود و ديگران، بدخلقي و تغيير سريع خلق است. کارآزمايي‌هاي باليني طي 8 هفته نشان دادند که مصرف اين دارو در موارد حاد مي‌تواند به طور موثري باعث کاهش علايم تحريکي در اين بيماران شود. هنوز مصرف اين دارو به طور نگه دارنده در اين بيماران مورد ارزيابي قرار نگرفته است.

شرکت داروسازي AMRI مطالعه کارآزمايي‌ باليني فاز اول خود را روي داروي جديدي به نام ALB-127158 آغاز کرده است. اين دارو که براي درمان چاقي کاربرد دارد، آنتاگونيست گيرنده‌هاي MCH1 (Melanin Concentrating Hormone) است. مطالعات اوليه روي موش‌ها نشان داده که مصرف اين دارو پس از 28 روز، 18 درصد باعث کاهش وزن شده است و عوارض چنداني در نمونه‌هاي حيواني نداشته است. مطالعات فاز اول براي ارزيابي ايمني اين دارو روي انسان‌ها و اثرات فارماکوکينتيک آن روي سيستم فيزيولوژي طبيعي طراحي شده است.